Tuleva tutkimus äskettäin diagnosoidun LCH:n hoitoon sytarabiinia sisältävällä protokollalla

Tammikuun 2010 ja joulukuun 2014 välisenä aikana sairaalassamme hoidettiin 150 MS-LCH-tautia sairastavaa lasta LCH II (Arm B) -pohjaisen protokollan mukaisesti. Hoito perustui LCH-II (käsivarsi B) -pohjaisen protokollan modifikaatioon. Jatkohoitoa kuitenkin pidennettiin 56 viikkoon ja etoposidi jätettiin pois jatkohoidosta.

Niillä 59 potilaalla, joilla oli RO+ (RO+) (keuhkoja ei pidetä RO:na tässä tutkimuksessa), nopea vasteprosentti (viikko 6) oli 61,0 % ja 3 vuoden kokonaiseloonjääminen (OS) 73,4 ± 5,9 %. Nopeilla potilailla oli parempi 3 vuoden eloonjäämisaste kuin huonosti reagoivilla (90,9 ± 5,0 % vs. 45,7±11,0 % P < 0,001). Tämän tutkimuksen 3 vuoden käyttöikä on 10-20 % alhaisempi kuin Gadner et al. ja Morimoto et ai. Emme ole vielä ottaneet käyttöön tehokkaita pelastushoitoja RO+ -potilaille, joilla on uusiutuva sairaus. Tämän tutkimuksen aikana kladribiinia ei ollut saatavilla. Toisen linjan hoito potilaille, jotka eivät reagoineet tai joilla sairaus aktivoitui uudelleen, oli yksilöllistä hoitoa lääkärin kokemuksen perusteella. Tehokas pelastushoito on välttämätön tälle riskiryhmälle.

91 potilaasta, joilla ei ollut RO-osuutta (RO-), 78 potilasta (85,7 %) reagoi nopeasti viikolla 6. Kolmen vuoden kumulatiivinen reaktivaatioaste oli 10,7 % RO-potilailla. Tässä alaryhmässä ei esiintynyt kuolemaa, ja RO-potilaiden 3 vuoden OS oli 100 %. Verrattuna LCH II- ja LCH III -tutkimuksiin nykyisessä tutkimuksessa oli intensiivisempi aloitushoito RO-potilaille. Etoposidin lisääminen prednisoniin ja vinkristiiniin alkuhoidon aikana ei kuitenkaan lisännyt RO-potilaiden 6 viikon vasteprosenttia (85,7 % tässä tutkimuksessa verrattuna 83 %:iin LCH II -tutkimuksessa ja 86 %:iin LCH III -tutkimuksessa). ). Yllättäen suhteellisen intensiivisellä alkuhoidolla havaittiin suhteellisen alhainen 3 vuoden kumulatiivinen reaktivaatioaste RO-potilailla nykyisessä tutkimuksessa. Tämä tulos viittaa siihen, että sekä hoidon alkuintensiteetti että jatkohoidon kesto vaikuttavat taudin uudelleenaktivoitumiseen. Induktion voimakkuus voi vaikuttaa taudin paranemisasteeseen. Riittämätön hoidon intensiteetti voi johtaa myöhäiseen pahenemiseen. Samankaltaisuus havaitun kanssa on ollut muissa lapsuuden hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa. Tämä havainto ansaitsee testata tulevissa kliinisissä tutkimuksissa, joissa on pitkäaikainen seuranta. Sytarabiinia on käytetty LCH-potilaille, mutta sitä ei ole koskaan arvioitu sairaalassamme tulevaisuuteen. Tässä tutkimuksessa annamme sytarabiinia sisältävää protokollaa potilaille, joilla on monia järjestelmiä, joihin liittyy riskielimiä tai ei. Hoitotuloksia verrataan historiallisiin tutkimuksiimme.