Un estudio prospectivo para el tratamiento de niños con HCL recién diagnosticada utilizando un protocolo que contiene citarabina

Desde enero de 2010 hasta diciembre de 2014, 150 niños con MS-LCH fueron tratados en nuestro hospital siguiendo un protocolo basado en LCH II (Brazo B). El tratamiento se basó en una modificación del protocolo basado en LCH-II (Brazo B). Sin embargo, el tratamiento de continuación se extendió a 56 semanas y se omitió el etopósido del tratamiento de continuación.

Para los 59 pacientes con compromiso de RO (RO+) (los pulmones no se consideran un RO en el estudio actual), la tasa de respuesta rápida (semana 6) fue del 61,0 % y la supervivencia general (SG) a los 3 años fue del 73,4±5,9 %. Los que respondieron rápidamente tuvieron una mejor tasa de supervivencia a los 3 años que los que respondieron mal (90,9 ± 5,0 % vs 45,7±11,0%, p<0,001). La SG a 3 años en el estudio actual es entre un 10 y un 20 % más baja que las tasas informadas por Gadner et al. y Morimoto et al.. Todavía no hemos adoptado terapias de rescate efectivas para pacientes RO+ con enfermedad recurrente. Durante el tiempo de este estudio, la cladribina no estaba disponible. La terapia de segunda línea para pacientes que no respondieron o con reactivación de la enfermedad fue un tratamiento individualizado basado en la experiencia del médico. Una terapia de rescate efectiva es esencial para este grupo de alto riesgo.

Para 91 sin afectación de RO (RO-), 78 pacientes (85,7 %) respondieron rápidamente en la semana 6. La tasa de reactivación acumulada a los 3 años fue del 10,7 % para los pacientes con RO. No se produjo ninguna muerte en este subgrupo, con una SG a los 3 años del 100 % en pacientes con RO-. En comparación con los ensayos LCH II y LCH III, el estudio actual tuvo un régimen de tratamiento inicial más intensivo para pacientes con RO. Sin embargo, la adición de etopósido a la prednisona y la vincristina en la terapia inicial no aumentó la tasa de respuesta a las 6 semanas para los pacientes con RO (85,7 % en este estudio en comparación con el 83 % en el estudio LCH II y el 86 % en el estudio LCH III). ). Sorprendentemente, con un tratamiento inicial relativamente intenso, se observó una tasa de reactivación acumulada de 3 años relativamente baja en pacientes con RO en el estudio actual. Este resultado sugiere que la intensidad del tratamiento inicial y la duración de la terapia de continuación impactan en la reactivación de la enfermedad. La intensidad de la inducción puede afectar el grado de resolución de la enfermedad. La intensidad insuficiente del tratamiento puede conducir a una recaída tardía. Semejanza con lo observado en otras neoplasias hematológicas infantiles. Este hallazgo merece ser probado en ensayos clínicos prospectivos con seguimiento a largo plazo. La citarabina se ha aplicado a pacientes con HCL, pero nunca se ha evaluado prospectivamente en nuestro hospital. En este estudio, administramos un protocolo que contiene citarabina a pacientes con afectación multisistémica con o sin afectación de órganos de riesgo. Los resultados del tratamiento se compararán con nuestros estudios históricos.