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不同浓度西罗莫司治疗卡波西样血管内皮瘤的疗效和安全性。

2024年5月5日 更新者:Yi Ji、West China Hospital
本研究的目的是比较不同浓度梯度的西罗莫司治疗卡波西样血管内皮瘤的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

详细说明

卡波西样血管内皮瘤 (KHE) 是一种罕见的侵袭性血管肿瘤,主要发生在婴儿期或幼儿期,发病率约为 0.71/100,000。 目前,西罗莫司是一种很有前途的 KHE 治疗方法。 大多数学者认为西罗莫司血药浓度为5-15 ng/ml 为有效治疗浓度。

然而,长期大剂量西罗莫司治疗可引起口腔粘膜炎等常见并发症,影响患者的生活质量。 更好地控制西罗莫司的血浆浓度可能有助于提高疗效并降低并发症的发生率。 因此,我们进行了这项研究,以了解低剂量西罗莫司是否有益于患者的预后。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

79

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • West China Hospital of Sichuan University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 18年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

呈现具有以下特征的 KHE:

  1. 临床特征和组织学发现与进行性、不可切除的 KHE 一致。
  2. 患者在进入研究时必须为 0 - 18 岁。
  3. 足够的肝功能: 总胆红素小于或等于 1.5 x 正常值上限 (ULN),并且; b. ALT 和 AST 小于或等于 2.5 x 年龄正常上限 (ULN)。
  4. 足够的肾功能: 0-5岁最大血清肌酐(mg/dL)为0.8; b. 6-10岁最大血清肌酐(mg/dL)为1.0; C。 11-15岁最大血清肌酐(mg/dL)为1.2; d. 16-18岁最大血清肌酐(mg/dL)为1.5。
  5. 足够的骨髓功能:中性粒细胞绝对计数 (ANC) 大于或等于 1 x 10 到九分之一/升。
  6. 父母(或在家庭中拥有亲权的人)的同意:签署并注明日期的书面知情同意书。

排除标准:

  1. 对西罗莫司或其他雷帕霉素类似物过敏。
  2. 任何已知的显着局部或全身不受控制感染的证据,定义为在随机化时接受静脉内抗生素治疗。
  3. 不得知道患者是人类免疫缺陷病毒阳性或已知的免疫缺陷。 除非怀疑有病症,否则不需要进行检测。
  4. 可能影响参与研究的其他并发严重和/或不受控制的医学疾病(例如 未控制的糖尿病、未控制的高血压、严重营养不良、慢性肝病或肾病、活动性上消化道溃疡)。
  5. 可能显着改变西罗莫司吸收的胃肠道功能受损或慢性胃肠道疾病。
  6. 有恶性肿瘤病史的患者。
  7. 无法参与或遵守研究治疗和评估计划的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:小剂量西罗莫司
西罗莫司 通过调整西罗莫司剂量,将西罗莫司的血浆谷浓度维持在 5-8 ng/ml 范围内,持续 1 年。
使用不同剂量的相同药物
其他名称:
  • 雷帕霉素
  • 拉帕蒙
有源比较器:高剂量西罗莫司
西罗莫司 通过调整西罗莫司剂量,将西罗莫司的血浆谷浓度维持在10-15 ng/ml范围内,持续1年。
使用不同剂量的相同药物
其他名称:
  • 雷帕霉素
  • 拉帕蒙

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 个月达到客观缓解的患者比例
大体时间:12个月
客观缓解定义为与基线相比 KHE 体积减少 ≥20%。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
病变反应
大体时间:12个月

主要终点分类如下:

  • 完全对合:测量的KHE分辨率为100%;
  • 接近完全复旧定义为下降≥75%且<100%;
  • 部分复旧定义为下降≥20%且<75%;
  • 无变化定义为 KHE 病变体积增加 <20% 和减少 <20%;
  • 进一步增长定义为与测量的基线体积相比,KHE 指数体积增加≥20%。 病变反应为总体病变反应率和良好病变反应率。

总体病变反应包括完全、几乎完全和部分消退。

良好的病变反应包括完全和几乎完全复旧。

12个月
患者的生活质量 (QOL)
大体时间:12个月
使用儿科生活质量量表 (PedsQLTM) 4.0 遗传核心婴儿量表(<2 岁)或儿科生活质量量表 (PedsQLTM) 4.0 遗传核心量表(2-18 岁)。
12个月
疾病后遗症
大体时间:12个月
现场调查人员在第 12 个月对疾病后遗症(例如慢性疼痛、淋巴水肿和活动度降低)进行了评估。 现场调查人员评估了患者的四肢肿胀(如果有)、一般体力活动和运动水平。 淋巴水肿的诊断基于体检(例如 Stemmer 征)和淋巴闪烁扫描结果。
12个月
不良事件发生频率
大体时间:12个月
不良事件的频率(例如 胃肠道疾病、血液和淋巴系统疾病、代谢疾病或其他异常实验室结果、皮肤疾病和一般疾病等)由研究者收集并由家长报告。 所有不良事件均根据不良事件通用术语标准 5.0 版 (CTCAE v5.0) 进行收集和分级。 不良事件的因果关系由多学科工作人员确定,并分类为明确不相关、可能不相关、可能相关、可能相关或明确相关。 记录研究者自行决定的任何剂量减少、中断或停止。
12个月
纤维蛋白原和D-二聚体水平的变化
大体时间:12个月
纤维蛋白原和 D-二聚体水平
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Yi Ji, MD, PhD、West China Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月17日

初级完成 (实际的)

2023年8月10日

研究完成 (实际的)

2023年8月10日

研究注册日期

首次提交

2021年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月25日

首次发布 (实际的)

2021年3月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月5日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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