Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van verschillende concentraties van sirolimus bij de behandeling van kaposiform hemangio-endothelioom.

5 mei 2024 bijgewerkt door: Yi Ji, West China Hospital
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van verschillende concentratiegradiënten van sirolimus bij de behandeling van Kaposiform hemangio-endothelioom te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kaposiform hemangio-endothelioom (KHE) is een zeldzaam agressief vasculair neoplasma dat voornamelijk voorkomt in de zuigelingentijd of vroege kinderjaren, met een incidentie van ongeveer 0,71/100.000. Momenteel is sirolimus een veelbelovende behandelingsmodaliteit voor KHE. De meeste geleerden beschouwen een sirolimusbloedconcentratie van 5-15 ng/ml als een effectieve therapeutische concentratie.

Langdurige behandeling met hogere doses sirolimus kan echter een aantal veelvoorkomende complicaties veroorzaken, zoals orale mucositis, die de kwaliteit van leven van de patiënt aantast. Nauwkeuriger controle van de plasmaconcentratie van sirolimus kan bijdragen aan de effectiviteit van de behandeling en de incidentie van complicaties verminderen. Daarom hebben we deze studie uitgevoerd om te zien of een lage dosis sirolimus gunstig is voor de prognose van patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

79

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 18 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Een KHE presenteren met de volgende kenmerken:

  1. Klinische kenmerken en histologische bevindingen consistent met progressieve, niet-reseceerbare KHE.
  2. Patiënten moeten 0 - 18 jaar oud zijn op het moment van deelname aan het onderzoek.
  3. Adequate leverfunctie: a. Totaal bilirubine minder dan of gelijk aan 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd, en; b. ALT en AST minder dan of gelijk aan 2,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd.
  4. Adequate nierfunctie: a. 0-5 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dL) van 0,8; b. 6-10 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dL) van 1,0; c. 11-15 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dL) van 1,2; d. 16-18 jaar maximaal serumcreatinine (mg/dL) van 1,5.
  5. Adequate beenmergfunctie: absoluut aantal neutrofielen (ANC) groter dan of gelijk aan 1 x 10 tot de negende/liter.
  6. Toestemming van ouders (of de persoon die het ouderlijk gezag heeft in gezinnen): ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Allergie voor sirolimus of andere rapamycine-analogen.
  2. Elk bekend bewijs van een significante lokale of systemische ongecontroleerde infectie, gedefinieerd als het ontvangen van intraveneuze antibiotica op het moment van randomisatie.
  3. Patiënten mogen niet bekend zijn als positief voor het humaan immunodeficiëntievirus of bekende immunodeficiëntie. Testen is niet vereist, tenzij een aandoening wordt vermoed.
  4. Andere gelijktijdige ernstige en/of ongecontroleerde medische ziekte die deelname aan het onderzoek in gevaar kan brengen (bijv. ongecontroleerde diabetes, ongecontroleerde hypertensie, ernstige ondervoeding, chronische lever- of nierziekte, actieve ulceratie van het bovenste deel van het maagdarmkanaal).
  5. Aantasting van de gastro-intestinale functie of chronische gastro-intestinale aandoening die de absorptie van sirolimus aanzienlijk kan veranderen.
  6. Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit.
  7. Patiënten die niet in staat zijn om deel te nemen aan of het behandelings- en beoordelingsplan van de studie te volgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis sirolimus
Sirolimus De plasmadalconcentratie van sirolimus wordt gedurende 1 jaar binnen het bereik van 5-8 ng/ml gehouden door de sirolimusdosis aan te passen.
Geneesmiddel: Sirolimus
Gebruik van verschillende doses van hetzelfde geneesmiddel
Andere namen:
  • Rapamycine
  • Rapamune
Actieve vergelijker: Hoge dosis sirolimus
Sirolimus De plasmadalconcentratie van sirolimus wordt gedurende 1 jaar binnen het bereik van 10-15 ng/ml gehouden door aanpassing van de sirolimusdosis.
Geneesmiddel: Sirolimus
Gebruik van verschillende doses van hetzelfde geneesmiddel
Andere namen:
  • Rapamycine
  • Rapamune

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten dat een objectieve respons bereikt in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
Objectieve respons werd gedefinieerd als een vermindering van ≥20% in het KHE-volume vergeleken met dat bij baseline.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
reacties op laesies
Tijdsspanne: 12 maanden

Het primaire eindpunt werd als volgt geclassificeerd:

  • Volledige involutie: 100% resolutie van de gemeten KHE;
  • Bijna volledige involutie werd gedefinieerd als een afname van ≥75% en <100%;
  • Gedeeltelijke involutie werd gedefinieerd als een afname van ≥20% en <75%;
  • Er werd geen verandering gedefinieerd als <20% toename en <20% afname in het volume van KHE-laesies;
  • Verdere groei werd gedefinieerd als een toename van ≥20% in het volume van de index-KHE vergeleken met het gemeten uitgangsvolume. De laesieresponsen waren het totale laesieresponspercentage en een goed laesieresponspercentage.

De algehele respons op de laesie omvatte volledige, bijna volledige en gedeeltelijke involuties.

Een goede laesierespons bestond uit volledige en bijna volledige involuties.
12 maanden
Kwaliteit van leven (QOL) bij patiënten
Tijdsspanne: 12 maanden
Er werd gebruik gemaakt van Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4,0 Genetic Core Infant Scales (<2 jaar) of Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4,0 Genetic Core Scales (2-18 jaar).
12 maanden
Gevolgen van de ziekte
Tijdsspanne: 12 maanden
Ziektevervolgen (bijv. chronische pijn, lymfoedeem en verminderde bewegingsvrijheid) werden na 12 maanden beoordeeld door onderzoekers ter plaatse. De onderzoekers van de locatie beoordeelden de zwelling van de ledematen van de patiënt (indien aanwezig), de algemene fysieke activiteit en het inspanningsniveau. De diagnose lymfoedeem was gebaseerd op lichamelijk onderzoek (bijvoorbeeld het teken van Stemmer) en lymfoscintigrafische bevindingen.
12 maanden
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Frequentie van bijwerkingen (bijv. gastro-intestinale stoornissen, bloed- en lymfestelselaandoeningen, stofwisselingsstoornissen of andere abnormale laboratoriumresultaten, huidaandoeningen en algemene stoornissen, etc.) verzameld door de onderzoeker en gerapporteerd door de ouders. Alle bijwerkingen werden verzameld en geclassificeerd volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events, versie 5.0 (CTCAE v5.0). De causaliteit van de bijwerking werd vastgesteld door het multidisciplinaire personeel en werd geclassificeerd als definitief niet gerelateerd, waarschijnlijk niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd, waarschijnlijk gerelateerd of definitief gerelateerd. Eventuele dosisverlagingen, onderbrekingen of stopzettingen die naar goeddunken van de onderzoekers werden doorgevoerd, werden geregistreerd.
12 maanden
De veranderingen van fibrinogeen- en D-dimeerniveaus
Tijdsspanne: 12 maanden
Fibrinogeen- en D-dimeerniveaus
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

West China Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021-217

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren