Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz különböző koncentrációinak hatékonysága és biztonságossága a kaposiform hemangioendothelioma kezelésében.

2024. május 5. frissítette: Yi Ji, West China Hospital
E vizsgálat célja a szirolimusz különböző koncentráció-gradienseinek hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a Kaposiform hemangioendothelioma kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kaposiform hemangioendothelioma (KHE) egy ritka agresszív vaszkuláris daganat, amely túlnyomórészt csecsemő- vagy kisgyermekkorban fordul elő, előfordulási gyakorisága körülbelül 0,71/100 000. Jelenleg a szirolimusz ígéretes kezelési mód a KHE számára. A legtöbb tudós az 5-15 ng/ml közötti szirolimusz vérkoncentrációt tekinti hatékony terápiás koncentrációnak.

A hosszú távú, nagyobb dózisú szirolimusz-kezelés azonban gyakori szövődményeket, például szájnyálkahártya-gyulladást okozhat, amely befolyásolja a beteg életminőségét. A szirolimusz plazmakoncentrációjának pontosabb szabályozása hozzájárulhat a kezelés hatékonyságához és csökkentheti a szövődmények előfordulását. Ezért ezt a vizsgálatot annak megállapítására végeztük, hogy az alacsony dózisú szirolimusz jótékony hatással van-e a betegek prognózisára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

79

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A következő jellemzőkkel rendelkező KHE bemutatása:

  1. A progresszív, nem reszekálható KHE klinikai jellemzői és szövettani leletei.
  2. A betegeknek 0-18 évesnek kell lenniük a vizsgálatba való belépés időpontjában.
  3. Megfelelő májműködés: a. Az összbilirubin kevesebb, mint a normál normál felső határának (ULN) 1,5-szerese, vagy egyenlő azzal, és; b. Az ALT és AST az életkor szerinti felső határérték (ULN) 2,5-szerese vagy azzal egyenlő.
  4. Megfelelő veseműködés: a. 0-5 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 0,8; b. 6-10 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 1,0; c. 11-15 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 1,2; d. 16-18 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 1,5.
  5. Megfelelő csontvelőműködés: Az abszolút neutrofilszám (ANC) 1 x 10-nél nagyobb vagy egyenlő, kilencedik/liter.
  6. A szülők (vagy a családban szülői felügyelettel rendelkező személy) hozzájárulása: Aláírt és keltezett írásos, tájékozott hozzájárulás.

Kizárási kritériumok:

  1. Allergia szirolimusszal vagy más rapamicin analógokkal szemben.
  2. Jelentős helyi vagy szisztémás kontrollálatlan fertőzés bármely ismert bizonyítéka, amely a randomizáció időpontjában intravénás antibiotikum-kezelést jelenti.
  3. A betegekről nem lehet tudni, hogy humán immundeficiencia vírus pozitívak vagy ismert immunhiányosak. A vizsgálatra nincs szükség, hacsak nem gyanús állapotot.
  4. Egyéb egyidejűleg jelentkező súlyos és/vagy kontrollálatlan egészségügyi betegség, amely veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvételt (pl. kontrollálatlan cukorbetegség, nem kontrollált magas vérnyomás, súlyos alultápláltság, krónikus máj- vagy vesebetegség, aktív felső gyomor-bélrendszeri fekélyek).
  5. A gyomor-bélrendszer működésének károsodása vagy krónikus gyomor-bélrendszeri betegség, amely jelentősen megváltoztathatja a szirolimusz felszívódását.
  6. Olyan betegek, akiknek kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel.
  7. Olyan betegek, akik képtelenek részt venni vagy követni a vizsgálati kezelési és értékelési tervet.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alacsony dózisú szirolimusz
Szirolimusz A szirolimusz minimális plazmakoncentrációját 5-8 ng/ml tartományban tartják a szirolimusz adagjának módosításával 1 évig.
Drog: Sirolimus
Ugyanazon gyógyszer különböző dózisainak alkalmazása
Más nevek:
  • Rapamycin
  • Rapamune
Aktív összehasonlító: Nagy dózisú szirolimusz
Szirolimusz A szirolimusz minimális plazmakoncentrációját 10-15 ng/ml tartományban tartják a szirolimusz adagjának módosításával 1 évig.
Drog: Sirolimus
Ugyanazon gyógyszer különböző dózisainak alkalmazása
Más nevek:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akik a 12. hónapban objektív választ értek el
Időkeret: 12 hónap
Az objektív választ a KHE térfogatának ≥20%-os csökkenéseként határozták meg az alapvonalhoz képest.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
léziós válaszok
Időkeret: 12 hónap

Az elsődleges végpontot a következőképpen osztályozták:

  • Teljes involúció: a mért KHE 100%-os felbontása;
  • A közel teljes involúciót ≥75%-os és <100%-os csökkenésként határozták meg;
  • A részleges involúciót ≥20%-os és <75%-os csökkenésként határozták meg;
  • Nem volt változás a KHE léziók térfogatának <20%-os növekedésében és <20%-os csökkenésében;
  • A további növekedést a KHE index volumenének ≥20%-os növekedéseként határoztuk meg a mért alapvolumenhez képest. A lézióra adott válaszok az általános lézióreakciók aránya és a jó lézióválasz aránya voltak.

A teljes lézióválasz teljes, majdnem teljes és részleges involúciót tartalmazott.

A léziókra adott jó válasz teljes és csaknem teljes involúciót tartalmazott.
12 hónap
A betegek életminősége (QOL).
Időkeret: 12 hónap
Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 év) vagy Pediatric Life Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 éves) skálákat használtunk.
12 hónap
Betegség következményei
Időkeret: 12 hónap
A betegség következményeit (pl. krónikus fájdalom, nyiroködéma és csökkent ROM) a helyszíni kutatók a 12. hónapban értékelték. A helyszíni kutatók értékelték a betegek végtagduzzadását (ha volt ilyen), az általános fizikai aktivitást és a testmozgás szintjét. A lymphedema diagnózisa fizikális vizsgálaton (pl. Stemmer-jel) és limfoszcintigráfiai leleteken alapult.
12 hónap
A nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: 12 hónap
A nemkívánatos események gyakorisága (pl. gyomor-bélrendszeri rendellenességek, vér- és nyirokrendszeri rendellenességek, anyagcserezavarok vagy egyéb kóros laboratóriumi eredmények, bőrbetegségek és általános rendellenességek stb.), amelyeket a vizsgáló gyűjtött össze és a szülők jelentenek. Az összes nemkívánatos eseményt a Common Terminology Criteria for Adverse Events, 5.0 verzió (CTCAE v5.0) szerint osztályozták. A nemkívánatos esemény ok-okozati összefüggését a multidiszciplináris személyzet határozta meg, és határozottan nem kapcsolódó, valószínűleg nem kapcsolódó, esetleg összefüggő, valószínűleg összefüggő vagy véglegesen összefüggő kategóriába sorolták. A vizsgálók belátása szerint végrehajtott minden dóziscsökkentést, megszakítást vagy abbahagyást rögzítették.
12 hónap
A fibrinogén és D-dimer szintek változása
Időkeret: 12 hónap
Fibrinogén és D-dimer szint
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

West China Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. augusztus 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 25.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2021-217

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel