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Efficacia e sicurezza di diverse concentrazioni di Sirolimus nel trattamento dell'emangioendotelioma kaposiforme.

5 maggio 2024 aggiornato da: Yi Ji, West China Hospital
Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza di diversi gradienti di concentrazione di sirolimus nel trattamento dell'emangioendotelioma kaposiforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'emangioendotelioma kaposiforme (KHE) è una rara neoplasia vascolare aggressiva che si manifesta prevalentemente nell'infanzia o nella prima infanzia, con un'incidenza di circa 0,71/100.000. Attualmente, il sirolimus è una modalità di trattamento promettente per la KHE. La maggior parte degli studiosi considera una concentrazione ematica di sirolimus di 5-15 ng/ml una concentrazione terapeutica efficace.

Tuttavia, il trattamento a lungo termine con dosi più elevate di sirolimus può causare alcune complicanze comuni come la mucosite orale che influisce sulla qualità della vita del paziente. Un controllo più preciso della concentrazione plasmatica di sirolimus può contribuire all'efficacia del trattamento e ridurre l'incidenza di complicanze. Pertanto, abbiamo condotto questo studio per vedere se il sirolimus a basso dosaggio è benefico per la prognosi dei pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

79

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 18 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Presentando un KHE con le seguenti caratteristiche:

  1. Caratteristiche cliniche e risultati istologici coerenti con KHE progressivo, non resecabile.
  2. I pazienti devono avere un'età compresa tra 0 e 18 anni al momento dell'ingresso nello studio.
  3. Funzionalità epatica adeguata: a. Bilirubina totale inferiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età e; b. ALT e AST inferiori o uguali a 2,5 volte il limite superiore normale (ULN) per l'età.
  4. Funzionalità renale adeguata: a. 0-5 anni di età massima creatinina sierica (mg/dL) di 0,8; b. 6-10 anni di età massima creatinina sierica (mg/dL) di 1,0; c. 11-15 anni di età massima creatinina sierica (mg/dL) di 1,2; d. 16-18 anni di età massima creatinina sierica (mg/dL) di 1,5.
  5. Adeguata funzionalità del midollo osseo: conta assoluta dei neutrofili (ANC) maggiore o uguale a 1 x 10 alla nona/litro.
  6. Consenso dei genitori (o della persona che detiene la potestà genitoriale nelle famiglie): Consenso informato scritto firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  1. Allergia al sirolimus o ad altri analoghi della rapamicina.
  2. - Qualsiasi evidenza nota di significativa infezione locale o sistemica incontrollata, definita come ricezione di antibiotici per via endovenosa al momento della randomizzazione.
  3. I pazienti non devono essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana o immunodeficienza nota. Il test non è richiesto a meno che non si sospetti una condizione.
  4. Altre malattie mediche concomitanti gravi e/o non controllate che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio (ad es. diabete non controllato, ipertensione non controllata, grave malnutrizione, malattia epatica o renale cronica, ulcerazione attiva del tratto gastrointestinale superiore).
  5. Compromissione della funzione gastrointestinale o malattia gastrointestinale cronica che può alterare in modo significativo l'assorbimento di sirolimus.
  6. Pazienti che hanno una storia di malignità.
  7. Pazienti con impossibilità di partecipare o di seguire il trattamento in studio e il piano di valutazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bassa dose di sirolimus
Sirolimus La concentrazione plasmatica minima di sirolimus viene mantenuta entro l'intervallo di 5-8 ng/ml aggiustando la dose di sirolimus per 1 anno.
Droga: Sirolimo
Uso di diverse dosi dello stesso farmaco
Altri nomi:
  • Rapamicina
  • Rapamune
Comparatore attivo: Dose elevata di sirolimus
Sirolimus La concentrazione plasmatica minima di sirolimus viene mantenuta entro l'intervallo di 10-15 ng/ml aggiustando la dose di sirolimus per 1 anno.
Droga: Sirolimo
Uso di diverse dosi dello stesso farmaco
Altri nomi:
  • Rapamicina
  • Rapamune

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta obiettiva al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
La risposta obiettiva è stata definita come una riduzione ≥20% del volume di KHE rispetto al basale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
risposte alla lesione
Lasso di tempo: 12 mesi

L'endpoint primario è stato classificato come segue:

  • Involuzione completa: risoluzione del 100% del KHE misurato;
  • L'involuzione quasi completa è stata definita come una diminuzione ≥75% e <100%;
  • L'involuzione parziale è stata definita come una diminuzione ≥20% e <75%;
  • Nessun cambiamento è stato definito come aumento <20% e diminuzione <20% nei volumi delle lesioni KHE;
  • Un'ulteriore crescita è stata definita come un aumento ≥20% del volume dell'indice KHE rispetto al volume basale misurato. Le risposte alle lesioni erano il tasso di risposta complessivo delle lesioni e un buon tasso di risposta alle lesioni.

La risposta complessiva della lesione comprendeva involuzioni complete, quasi complete e parziali.

Una buona risposta della lesione comprendeva involuzioni complete e quasi complete.
12 mesi
Qualità della vita (QOL) nei pazienti
Lasso di tempo: 12 mesi
Sono state utilizzate le scale pediatriche per la qualità della vita (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant (<2 anni) o le scale pediatriche per la qualità della vita (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core (2-18 anni).
12 mesi
Sequele della malattia
Lasso di tempo: 12 mesi
Le sequele della malattia (ad es. dolore cronico, linfedema e riduzione del ROM) sono state valutate dai ricercatori del centro al mese 12. I ricercatori del sito hanno valutato il gonfiore delle estremità dei pazienti (se presente), l'attività fisica generale e i livelli di esercizio. La diagnosi di linfedema si basava sull'esame obiettivo (ad esempio, il segno di Stemmer) e sui risultati linfoscintigrafici.
12 mesi
Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Frequenza degli eventi avversi (ad es. disturbi gastrointestinali, disturbi del sangue e del sistema linfatico, disturbi metabolici o altri risultati di laboratorio anomali, disturbi della pelle e disturbi generali, ecc.) raccolti dallo sperimentatore e riportati dai genitori. Tutti gli eventi avversi sono stati raccolti e classificati in base ai criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi, versione 5.0 (CTCAE v5.0). La causalità dell'evento avverso è stata determinata dallo staff multidisciplinare ed è stata classificata come definitivamente non correlata, probabilmente non correlata, possibilmente correlata, probabilmente correlata o definitivamente correlata. Sono state registrate eventuali riduzioni, interruzioni o cessazioni della dose adottate a discrezione degli sperimentatori.
12 mesi
I cambiamenti dei livelli di fibrinogeno e D-dimero
Lasso di tempo: 12 mesi
Livelli di fibrinogeno e D-dimero
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

West China Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

10 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

10 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-217

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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