Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av forskjellige konsentrasjoner av Sirolimus ved behandling av kaposiformt hemangioendothelioma.

22. januar 2024 oppdatert av: Yi Ji, West China Hospital
Hensikten med denne studien er å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til ulike konsentrasjonsgradienter av sirolimus ved behandling av Kaposiformt hemangioendothelioma.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kaposiformt hemangioendothelioma (KHE) er en sjelden aggressiv vaskulær neoplasma som oppstår hovedsakelig i spedbarnsalderen eller tidlig barndom, med en forekomst på omtrent 0,71/100 000. Foreløpig er sirolimus en lovende behandlingsmodalitet for KHE. De fleste forskere anser sirolimus-blodkonsentrasjon på 5-15 ng/ml for å være en effektiv terapeutisk konsentrasjon.

Imidlertid kan langvarig høyere dose sirolimusbehandling forårsake noen vanlige komplikasjoner som oral mukositt som påvirker pasientens livskvalitet. Finere kontroll av plasmakonsentrasjonen av sirolimus kan bidra til behandlingens effekt og redusere forekomsten av komplikasjoner. Derfor utførte vi denne studien for å se om lavdose sirolimus er gunstig for prognosen til pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

79

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 18 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Presentere en KHE med følgende egenskaper:

  1. Kliniske trekk og histologiske funn samsvarer med progressiv, ikke-opererbar KHE.
  2. Pasienter må være 0 - 18 år på tidspunktet for studiestart.
  3. Tilstrekkelig leverfunksjon: a. Total bilirubin mindre enn eller lik 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder, og; b. ALAT og AST mindre enn eller lik 2,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder.
  4. Tilstrekkelig nyrefunksjon: a. 0-5 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; b. 6-10 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; c. 11-15 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,2; d. 16-18 år maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,5.
  5. Tilstrekkelig benmargsfunksjon: Absolutt nøytrofiltall (ANC) større enn eller lik 1 x 10 til den niende/liter.
  6. Samtykke fra foreldre (eller den som har foreldremyndighet i familier): Signert og datert skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi mot sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  2. Ethvert kjent bevis på signifikant lokal eller systemisk ukontrollert infeksjon, definert som mottak av intravenøs antibiotika på tidspunktet for randomisering.
  3. Pasienter må ikke være kjent for å være positive med humant immunsviktvirus eller kjent immunsvikt. Testing er ikke nødvendig med mindre det er mistanke om en tilstand.
  4. Annen samtidig alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom som kan kompromittere deltakelse i studien (f. ukontrollert diabetes, ukontrollert hypertensjon, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresykdom, aktiv sårdannelse i øvre mage-tarmkanal).
  5. Nedsatt gastrointestinal funksjon eller kronisk gastrointestinal sykdom som kan endre absorpsjonen av sirolimus betydelig.
  6. Pasienter som har en historie med malignitet.
  7. Pasienter med manglende evne til å delta eller å følge studiens behandlings- og vurderingsplan.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Vanlig dose sirolimus
Sirolimus Den laveste plasmakonsentrasjonen av sirolimus holdes innenfor området 10-15 ng/ml ved å justere sirolimusdosen, i 1 år.
Legemiddel: Sirolimus
Bruk av ulike doser av samme legemiddel
Andre navn:
  • Rapamycin
  • Rapamune
Eksperimentell: Lav dose sirolimus
Sirolimus Den laveste plasmakonsentrasjonen av sirolimus opprettholdes innenfor området 5-8 ng/ml ved å justere sirolimusdosen, i 1 år.
Legemiddel: Sirolimus
Bruk av ulike doser av samme legemiddel
Andre navn:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen pasienter som oppnår en objektiv respons ved måned 12
Tidsramme: 12 måneder
Objektiv respons ble definert som ≥20 % reduksjon i KHE-volum sammenlignet med ved baseline.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
lesjonsresponser
Tidsramme: 12 måneder

Det primære endepunktet ble klassifisert som følger:

  • Komplett involusjon: 100 % oppløsning av den målte KHE;
  • Nesten fullstendig involusjon ble definert som en reduksjon på ≥75 % og <100 %;
  • Partiell involusjon ble definert som en reduksjon på ≥20 % og <75 %;
  • Ingen endring ble definert som <20 % økning og <20 % reduksjon i volumene av KHE-lesjoner;
  • Ytterligere vekst ble definert som ≥20 % økning i volumet av indeks KHE sammenlignet med baseline-volumet som ble målt. Lesjonsresponser var generell lesjonsresponsrate og god lesjonsresponsrate.

Samlet lesjonsrespons omfattet komplette, nesten fullstendige og partielle involusjoner.

God lesjonsrespons omfattet komplette og nesten fullstendige involusjoner.
12 måneder
Livskvalitet (QOL) hos pasienter
Tidsramme: 12 måneder
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 år) eller Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 år) ble brukt.
12 måneder
Sykdomsfølger
Tidsramme: 12 måneder
Sykdomsfølger (f.eks. kroniske smerter, lymfødem og redusert ROM) ble vurdert av stedets etterforskere ved måned 12. Stedets etterforskere vurderte pasientenes hevelse i ekstremiteter (hvis noen), generell fysisk aktivitet og treningsnivå. Diagnosen lymfødem var basert på fysisk undersøkelse (f.eks. Stemmers tegn) og lymfoscintigrafiske funn.
12 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser (f.eks. gastrointestinale lidelser, blod- og lymfesystemforstyrrelser, metabolske forstyrrelser eller andre unormale laboratorieresultater, hudsykdommer og generelle lidelser, etc.) samlet inn av etterforsker og rapportert av foreldre. Alle uønskede hendelser ble samlet inn og gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 5.0 (CTCAE v5.0). Årsakssammenhengen til den uønskede hendelsen ble bestemt av det tverrfaglige personalet og ble klassifisert som definitivt ikke relatert, sannsynligvis ikke relatert, muligens relatert, sannsynligvis relatert eller definitivt relatert. Eventuelle dosereduksjoner, avbrudd eller seponeringer som ble vedtatt etter etterforskernes skjønn ble registrert.
12 måneder
Endringene av fibrinogen og D-dimer nivåer
Tidsramme: 12 måneder
Fibrinogen og D-dimer nivåer
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

West China Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

10. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

10. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2021-217

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kaposiformt Hemangioendothelioma

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere