Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin eri pitoisuuksien tehokkuus ja turvallisuus kaposiformisen hemangioendoteliooman hoidossa.

sunnuntai 5. toukokuuta 2024 päivittänyt: Yi Ji, West China Hospital
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata sirolimuusin eri pitoisuusgradienttien tehoa ja turvallisuutta kaposiformisen hemangioendoteliooman hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaposiforminen hemangioendoteliooma (KHE) on harvinainen aggressiivinen vaskulaarinen kasvain, jota esiintyy pääasiassa varhais- tai varhaislapsuudessa ja jonka ilmaantuvuus on noin 0,71/100 000. Tällä hetkellä sirolimuusi on lupaava hoitomuoto KHE:lle. Useimmat tutkijat pitävät sirolimuusipitoisuutta veressä 5-15 ng/ml tehokkaana terapeuttisena pitoisuutena.

Pitkäaikainen suurempiannoksinen sirolimuusihoito voi kuitenkin aiheuttaa joitain yleisiä komplikaatioita, kuten suun mukosiittia, joka vaikuttaa potilaan elämänlaatuun. Plasman sirolimuusipitoisuuden tarkempi kontrollointi voi edistää hoidon tehokkuutta ja vähentää komplikaatioiden ilmaantuvuutta. Siksi teimme tämän tutkimuksen nähdäksemme, onko pieniannoksinen sirolimuusi hyödyllinen potilaiden ennusteelle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

79

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 18 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Esittelemme KHE:n, jolla on seuraavat ominaisuudet:

  1. Kliiniset ominaisuudet ja histologiset löydökset ovat yhdenmukaisia ​​progressiivisen, ei-leikkauskelpoisen KHE:n kanssa.
  2. Potilaiden tulee olla 0-18-vuotiaita tutkimukseen tulohetkellä.
  3. Riittävä maksan toiminta: a. Kokonaisbilirubiini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan ja; b. ALT ja AST ovat pienempiä tai yhtä suuria kuin 2,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan.
  4. Riittävä munuaisten toiminta: a. 0-5-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 0,8; b. 6-10-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 1,0; c. 11-15-vuotiaat seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) 1,2; d. 16-18-vuotiaiden seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) on 1,5.
  5. Riittävä luuytimen toiminta: Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 1 x 10 yhdeksänteen/litra.
  6. Vanhempien (tai perheissä vanhempainvaltaa käyttävän henkilön) suostumus: Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Allergia sirolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille.
  2. Kaikki tunnetut todisteet merkittävästä paikallisesta tai systeemisestä hallitsemattomasta infektiosta, joka määritellään suonensisäisen antibiootin saamisena satunnaistamisen yhteydessä.
  3. Potilaiden ei saa tietää olevan Human Immunodeficiency Virus -positiivisia tai joilla tiedetään olevan immuunipuutos. Testausta ei vaadita, ellei tilaa epäillä.
  4. Muu samanaikainen vakava ja/tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus, joka voi vaarantaa osallistumisen tutkimukseen (esim. hallitsematon diabetes, hallitsematon verenpainetauti, vakava aliravitsemus, krooninen maksa- tai munuaissairaus, aktiivinen ylemmän maha-suolikanavan haavauma).
  5. Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai krooninen maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa sirolimuusin imeytymistä.
  6. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
  7. Potilaat, jotka eivät voi osallistua tutkimukseen tai seurata hoito- ja arviointisuunnitelmaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieni annos sirolimuusia
Sirolimuusi Sirolimuusin alin pitoisuus plasmassa pidetään välillä 5-8 ng/ml säätämällä sirolimuusin annosta yhden vuoden ajan.
Lääke: Sirolimus
Saman lääkkeen eri annosten käyttö
Muut nimet:
  • Rapamysiini
  • Rapamune
Active Comparator: Suuri annos sirolimuusia
Sirolimuusi Sirolimuusin alin pitoisuus plasmassa pidetään välillä 10-15 ng/ml säätämällä sirolimuusiannosta yhden vuoden ajan.
Lääke: Sirolimus
Saman lääkkeen eri annosten käyttö
Muut nimet:
  • Rapamysiini
  • Rapamune

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat objektiivisen vasteen kuukauden 12 kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Objektiiviseksi vasteeksi määriteltiin ≥ 20 % KHE-tilavuuden väheneminen lähtötilanteeseen verrattuna.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
leesiovasteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Ensisijainen päätetapahtuma luokiteltiin seuraavasti:

  • Täydellinen involuutio: mitatun KHE:n 100 % resoluutio;
  • Melkein täydellinen involuutio määriteltiin ≥75 % ja <100 %:n laskuksi;
  • Osittainen involuutio määriteltiin vähennykseksi ≥ 20 % ja < 75 %;
  • Mitään muutosta ei määritelty <20 %:n kasvuksi ja <20 %:n laskuksi KHE-leesioiden tilavuuksissa;
  • Lisäkasvu määriteltiin ≥ 20 %:n kasvuksi indeksin KHE volyymissa verrattuna mitattuun lähtötilanteeseen. Leesiovasteet olivat yleinen leesiovaste ja hyvä leesiovaste.

Leesion kokonaisvaste käsitti täydellisen, lähes täydellisen ja osittaisen involuution.

Hyvä leesiovaste käsitti täydelliset ja lähes täydelliset involuutiot.
12 kuukautta
Potilaiden elämänlaatu (QOL).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Käytettiin lasten elämänlaatua (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (< 2 vuotta) tai Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 vuotta).
12 kuukautta
Taudin jälkitauteja
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tutkimuspaikan tutkijat arvioivat sairauden jälkiseuraukset (esim. krooninen kipu, lymfaödeema ja vähentynyt ROM) kuukaudella 12. Paikan tutkijat arvioivat potilaiden raajojen turvotusta (jos sellaista oli), yleistä fyysistä aktiivisuutta ja liikuntatasoa. Lymfedeeman diagnoosi perustui fyysiseen tutkimukseen (esim. Stemmerin merkki) ja lymfoskintigrafisiin löydöksiin.
12 kuukautta
Haitallisten tapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Haittavaikutusten esiintymistiheys (esim. maha-suolikanavan sairaudet, veri- ja imusolmukehäiriöt, aineenvaihduntahäiriöt tai muut epänormaalit laboratoriotulokset, ihosairaudet ja yleiset häiriöt jne.), jotka tutkija on kerännyt ja vanhempien raportoinut. Kaikki haittatapahtumat kerättiin ja luokiteltiin Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (CTCAE v5.0) mukaisesti. Monitieteinen henkilökunta määritti haittatapahtuman syy-seuraussuhteen, ja se luokiteltiin lopullisesti ei-liittyväksi, todennäköisesti ei-liittyneeksi, mahdollisesti liittyväksi, todennäköisesti liittyväksi tai lopullisesti liittyväksi. Kaikki tutkijoiden harkinnan mukaan tehdyt annoksen pienennykset, keskeytykset tai lopettamiset kirjattiin.
12 kuukautta
Fibrinogeeni- ja D-dimeeritasojen muutokset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Fibrinogeenin ja D-dimeerin tasot
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

West China Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2021-217

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa