Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af forskellige koncentrationer af Sirolimus i behandlingen af ​​kaposiformt hæmangioendotheliom.

22. januar 2024 opdateret af: Yi Ji, West China Hospital
Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​forskellige koncentrationsgradienter af sirolimus i behandlingen af ​​Kaposiformt hæmangioendotheliom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kaposiformt hæmangioendotheliom (KHE) er en sjælden aggressiv vaskulær neoplasma, der opstår overvejende i spædbarn eller tidlig barndom, med en forekomst på cirka 0,71/100.000. I øjeblikket er sirolimus en lovende behandlingsmodalitet for KHE. De fleste forskere anser sirolimus-blodkoncentrationen på 5-15 ng/ml for at være en effektiv terapeutisk koncentration.

Langtidsbehandling med højere dosis sirolimus kan dog forårsage nogle almindelige komplikationer såsom oral mucositis, som påvirker patientens livskvalitet. Finere kontrol af plasmakoncentrationen af ​​sirolimus kan bidrage til behandlingens effektivitet og reducere forekomsten af ​​komplikationer. Derfor udførte vi denne undersøgelse for at se, om lavdosis sirolimus er gavnlig for patienternes prognose.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

79

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Siyuan Chen, MD, PhD
  • Telefonnummer: 86 28 85422215
  • E-mail: siy_chen@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 18 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Præsentation af en KHE med følgende egenskaber:

  1. Kliniske træk og histologiske fund stemmer overens med progressiv, ikke-operabel KHE.
  2. Patienter skal være 0 - 18 år på tidspunktet for studiestart.
  3. Tilstrækkelig leverfunktion: a. Total bilirubin mindre end eller lig med 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder, og; b. ALAT og AST mindre end eller lig med 2,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder.
  4. Tilstrækkelig nyrefunktion: a. 0-5 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; b. 6-10 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; c. 11-15 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,2; d. 16-18 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,5.
  5. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion: Absolut neutrofiltal (ANC) større end eller lig med 1 x 10 til den niende/liter.
  6. Samtykke fra forældre (eller den person, der har forældremyndighed i familier): Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi over for sirolimus eller andre rapamycinanaloger.
  2. Ethvert kendt tegn på signifikant lokal eller systemisk ukontrolleret infektion, defineret som modtagelse af intravenøs antibiotika på tidspunktet for randomisering.
  3. Patienter må ikke vides at være positive med human immundefektvirus eller kendt immundefekt. Test er ikke påkrævet, medmindre der er mistanke om en tilstand.
  4. Anden samtidig alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom, som kunne kompromittere deltagelse i undersøgelsen (f. ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresygdom, aktiv sårdannelse i den øvre mave-tarmkanal).
  5. Nedsat mave-tarmfunktion eller kronisk mave-tarmsygdom, der kan ændre absorptionen af ​​sirolimus væsentligt.
  6. Patienter, der har en historie med malignitet.
  7. Patienter med manglende evne til at deltage eller følge undersøgelsens behandlings- og vurderingsplan.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Regelmæssig dosis af sirolimus
Sirolimus Den laveste plasmakoncentration af sirolimus holdes inden for intervallet 10-15 ng/ml ved at justere sirolimus-dosis i 1 år.
Medicin: Sirolimus
Brug af forskellige doser af det samme lægemiddel
Andre navne:
  • Rapamycin
  • Rapamune
Eksperimentel: Lav dosis sirolimus
Sirolimus Den laveste plasmakoncentration af sirolimus holdes inden for området 5-8 ng/ml ved at justere sirolimus-dosis i 1 år.
Medicin: Sirolimus
Brug af forskellige doser af det samme lægemiddel
Andre navne:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​patienter, der opnår en objektiv respons ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
Objektiv respons blev defineret som ≥20 % reduktion i KHE-volumen sammenlignet med den ved baseline.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
læsionsreaktioner
Tidsramme: 12 måneder

Det primære endepunkt blev klassificeret som følger:

  • Komplet involution: 100 % opløsning af den målte KHE;
  • Næsten fuldstændig involution blev defineret som et fald på ≥75% og <100%;
  • Partiel involution blev defineret som et fald på ≥20% og <75%;
  • Ingen ændring blev defineret som <20% stigning og <20% fald i volumen af ​​KHE læsioner;
  • Yderligere vækst blev defineret som ≥20 % stigning i volumen af ​​indeks KHE sammenlignet med det målte basislinjevolumen. Læsionsresponser var samlet læsionsresponsrate og god læsionsresponsrate.

Samlet læsionsrespons omfattede fuldstændige, næsten fuldstændige og partielle involutioner.

God læsionsrespons omfattede fuldstændige og næsten fuldstændige involutioner.
12 måneder
Livskvalitet (QOL) hos patienter
Tidsramme: 12 måneder
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 år) eller Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 år) blev brugt.
12 måneder
Sygdomsfølger
Tidsramme: 12 måneder
Sygdomsfølger (f.eks. kroniske smerter, lymfødem og nedsat ROM) blev vurderet af stedets efterforskere ved måned 12. Stedets efterforskere vurderede patienters hævelse af ekstremiteter (hvis nogen), generelle fysiske aktivitet og træningsniveauer. Diagnosen lymfødem var baseret på fysisk undersøgelse (f.eks. Stemmers tegn) og lymfoscintigrafiske fund.
12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser (f. mave-tarmlidelser, blod- og lymfesystemlidelser, stofskifteforstyrrelser eller andre unormale laboratorieresultater, hudlidelser og generelle lidelser osv.) indsamlet af investigator og rapporteret af forældre. Alle uønskede hændelser blev indsamlet og klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (CTCAE v5.0). Årsagssammenhængen af ​​den uønskede hændelse blev bestemt af det tværfaglige personale og blev klassificeret som definitivt ikke relateret, sandsynligvis ikke relateret, muligvis relateret, sandsynligvis relateret eller definitivt relateret. Eventuelle dosisreduktioner, afbrydelser eller ophør, der blev gennemført efter efterforskernes skøn, blev registreret.
12 måneder
Ændringerne af fibrinogen og D-dimer niveauer
Tidsramme: 12 måneder
Fibrinogen og D-dimer niveauer
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

West China Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

10. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

1. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-217

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kaposiformt hæmangioendotheliom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner