Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet för olika koncentrationer av Sirolimus vid behandling av kaposiformt hemangioendoteliom.

5 maj 2024 uppdaterad av: Yi Ji, West China Hospital
Syftet med denna studie är att jämföra effektiviteten och säkerheten för olika koncentrationsgradienter av sirolimus vid behandling av Kaposiformt hemangioendoteliom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kaposiformt hemangioendoteliom (KHE) är en sällsynt aggressiv vaskulär neoplasm som förekommer främst i spädbarnsåldern eller tidig barndom, med en incidens på cirka 0,71/100 000. För närvarande är sirolimus en lovande behandlingsmodalitet för KHE. De flesta forskare anser att blodkoncentrationen av sirolimus på 5-15 ng/ml är en effektiv terapeutisk koncentration.

Långvarig behandling med högre dos av sirolimus kan dock orsaka några vanliga komplikationer såsom oral mukosit som påverkar patientens livskvalitet. Finare kontroll av plasmakoncentrationen av sirolimus kan bidra till behandlingens effektivitet och minska förekomsten av komplikationer. Därför genomförde vi denna studie för att se om lågdos sirolimus är fördelaktigt för patienters prognos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

79

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 18 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Presentera en KHE med följande egenskaper:

  1. Kliniska egenskaper och histologiska fynd överensstämmer med progressiv, icke-opererbar KHE.
  2. Patienter måste vara 0 - 18 år gamla vid tidpunkten för studiestart.
  3. Tillräcklig leverfunktion: a. Totalt bilirubin mindre än eller lika med 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder, och; b. ALAT och AST mindre än eller lika med 2,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder.
  4. Tillräcklig njurfunktion: a. 0-5 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; b. 6-10 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; c. 11-15 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,2; d. 16-18 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,5.
  5. Tillräcklig benmärgsfunktion: Absolut neutrofilantal (ANC) större än eller lika med 1 x 10 till nionde/liter.
  6. Samtycke från föräldrar (eller den person som har föräldrarätt i familjer): Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Allergi mot sirolimus eller andra rapamycinanaloger.
  2. Alla kända tecken på betydande lokal eller systemisk okontrollerad infektion, definierad som att få intravenös antibiotika vid tidpunkten för randomisering.
  3. Patienter får inte vara kända för att vara positiva med humant immunbristvirus eller känd immunbrist. Testning krävs inte om inte ett tillstånd misstänks.
  4. Annan samtidig allvarlig och/eller okontrollerad medicinsk sjukdom som kan äventyra deltagandet i studien (t. okontrollerad diabetes, okontrollerad hypertoni, allvarlig undernäring, kronisk lever- eller njursjukdom, aktiv sårbildning i övre mag-tarmkanalen).
  5. Nedsatt mag-tarmfunktion eller kronisk gastrointestinal sjukdom som avsevärt kan förändra absorptionen av sirolimus.
  6. Patienter som har en historia av malignitet.
  7. Patienter med oförmåga att delta eller följa studiens behandlings- och bedömningsplan.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Låg dos sirolimus
Sirolimus Den lägsta plasmakoncentrationen av sirolimus hålls inom intervallet 5-8 ng/ml genom att justera sirolimusdosen, under 1 år.
Läkemedel: Sirolimus
Användning av olika doser av samma läkemedel
Andra namn:
  • Rapamycin
  • Rapamune
Aktiv komparator: Hög dos sirolimus
Sirolimus Den nedre plasmakoncentrationen av sirolimus hålls inom intervallet 10-15 ng/ml genom att justera sirolimusdosen, under 1 år.
Läkemedel: Sirolimus
Användning av olika doser av samma läkemedel
Andra namn:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen patienter som uppnår ett objektivt svar vid månad 12
Tidsram: 12 månader
Objektiv respons definierades som ≥20 % minskning av KHE-volymen jämfört med den vid baslinjen.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
lesionssvar
Tidsram: 12 månader

Det primära effektmåttet klassificerades enligt följande:

  • Komplett involution: 100 % upplösning av den uppmätta KHE;
  • Nästan fullständig involution definierades som en minskning på ≥75% och <100%;
  • Partiell involution definierades som en minskning på ≥20% och <75%;
  • Ingen förändring definierades som <20 % ökning och <20 % minskning av volymerna av KHE-lesioner;
  • Ytterligare tillväxt definierades som ≥20 % ökning av volymen av index KHE jämfört med den uppmätta baslinjevolymen. Lesionsresponsen var total lesionsresponsfrekvens och god lesionsresponsfrekvens.

Det totala lesionssvaret omfattade fullständiga, nästan fullständiga och partiella involutioner.

Bra lesionsrespons innefattade fullständiga och nästan fullständiga involutioner.
12 månader
Livskvalitet (QOL) hos patienter
Tidsram: 12 månader
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 år) eller Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 år) användes.
12 månader
Sjukdomsföljd
Tidsram: 12 månader
Sjukdomsföljd (t.ex. kronisk smärta, lymfödem och minskad ROM) utvärderades av platsutredare vid månad 12. Platsutredarna bedömde patienters svullnad i extremiteter (om någon), allmänna fysiska aktivitet och träningsnivåer. Diagnosen lymfödem baserades på fysisk undersökning (t.ex. Stemmers tecken) och lymfoscintigrafiska fynd.
12 månader
Frekvens av biverkningar
Tidsram: 12 månader
Frekvens av biverkningar (t.ex. gastrointestinala störningar, störningar i blodet och lymfsystemet, metabola störningar eller andra onormala laboratorieresultat, hudsjukdomar och allmänna störningar etc.) insamlade av utredare och rapporterade av föräldrar. Alla biverkningar samlades in och graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (CTCAE v5.0). Orsakssambandet för biverkningen fastställdes av den multidisciplinära personalen och klassificerades som definitivt inte relaterad, troligen inte relaterad, möjligen relaterad, troligen relaterad eller definitivt relaterad. Eventuella dosreduktioner, avbrott eller avbrott som genomfördes efter utredarnas gottfinnande registrerades.
12 månader
Förändringarna av fibrinogen- och D-dimernivåer
Tidsram: 12 månader
Fibrinogen- och D-dimernivåer
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

West China Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

10 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

10 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2021

Första postat (Faktisk)

1 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2021-217

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera