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Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Konzentrationen von Sirolimus bei der Behandlung des kaposiformen Hämangioendothelioms.

5. Mai 2024 aktualisiert von: Yi Ji, West China Hospital
Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener Sirolimus-Konzentrationsgradienten bei der Behandlung des kaposiformen Hämangioendothelioms zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das kaposiforme Hämangioendotheliom (KHE) ist eine seltene aggressive Gefäßneubildung, die mit einer Inzidenz von etwa 0,71/100.000 überwiegend im Säuglings- oder frühen Kindesalter auftritt. Derzeit ist Sirolimus eine vielversprechende Behandlungsmethode für KHE. Die meisten Gelehrten halten eine Sirolimus-Blutkonzentration von 5–15 ng/ml für eine wirksame therapeutische Konzentration.

Eine Langzeitbehandlung mit Sirolimus in höheren Dosen kann jedoch einige häufige Komplikationen verursachen, wie z. B. orale Mukositis, die die Lebensqualität des Patienten beeinträchtigen. Eine feinere Kontrolle der Plasmakonzentration von Sirolimus kann zur Wirksamkeit der Behandlung beitragen und das Auftreten von Komplikationen verringern. Daher haben wir diese Studie durchgeführt, um zu sehen, ob niedrig dosiertes Sirolimus für die Prognose der Patienten von Vorteil ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

79

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 18 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Präsentation eines KHE mit folgenden Eigenschaften:

  1. Klinische Merkmale und histologische Befunde stimmen mit progressiver, nicht resezierbarer KHE überein.
  2. Die Patienten müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts zwischen 0 und 18 Jahre alt sein.
  3. Ausreichende Leberfunktion: a. Gesamtbilirubin kleiner oder gleich 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter und; b. ALT und AST kleiner oder gleich 2,5 x Obergrenze normal (ULN) für das Alter.
  4. Angemessene Nierenfunktion: a. 0-5 Jahre maximales Serumkreatinin (mg/dl) von 0,8; b. 6-10 Jahre maximales Serum-Kreatinin (mg/dl) von 1,0; c. 11-15 Jahre maximales Serum-Kreatinin (mg/dl) von 1,2; d. 16-18 Jahre maximales Serum-Kreatinin (mg/dl) von 1,5.
  5. Angemessene Knochenmarkfunktion: Absolute Neutrophilenzahl (ANC) größer oder gleich 1 x 10 hoch neun/Liter.
  6. Zustimmung der Eltern (oder der Person, die in Familien die elterliche Sorge hat): Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen Sirolimus oder andere Rapamycin-Analoga.
  2. Alle bekannten Anzeichen einer signifikanten lokalen oder systemischen unkontrollierten Infektion, definiert als intravenöse Antibiotikagabe zum Zeitpunkt der Randomisierung.
  3. Bei den Patienten darf nicht bekannt sein, dass sie positiv auf das Humane Immundefizienzvirus sind, oder es darf kein bekannter Immundefekt vorliegen. Tests sind nicht erforderlich, es sei denn, es besteht ein Verdacht auf eine Erkrankung.
  4. Andere gleichzeitige schwere und/oder unkontrollierte Erkrankungen, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten (z. unkontrollierter Diabetes, unkontrollierter Bluthochdruck, schwere Unterernährung, chronische Leber- oder Nierenerkrankung, aktive Ulzeration des oberen Gastrointestinaltrakts).
  5. Beeinträchtigung der Magen-Darm-Funktion oder chronische Magen-Darm-Erkrankung, die die Resorption von Sirolimus erheblich verändern kann.
  6. Patienten mit Malignität in der Vorgeschichte.
  7. Patienten, die nicht in der Lage sind, am Behandlungs- und Bewertungsplan der Studie teilzunehmen oder diesen zu folgen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrige Dosis Sirolimus
Sirolimus Die Plasma-Talkonzentration von Sirolimus wird durch Anpassung der Sirolimus-Dosis ein Jahr lang im Bereich von 5–8 ng/ml gehalten.
Arzneimittel: Sirolimus
Verwendung unterschiedlicher Dosen des gleichen Arzneimittels
Andere Namen:
  • Rapamycin
  • Rapamune
Aktiver Komparator: Hohe Dosis Sirolimus
Sirolimus Die Plasma-Talkonzentration von Sirolimus wird durch Anpassung der Sirolimus-Dosis ein Jahr lang im Bereich von 10–15 ng/ml gehalten.
Arzneimittel: Sirolimus
Verwendung unterschiedlicher Dosen des gleichen Arzneimittels
Andere Namen:
  • Rapamycin
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten, die im 12. Monat ein objektives Ansprechen erreichten
Zeitfenster: 12 Monate
Das objektive Ansprechen wurde als eine Verringerung des KHE-Volumens um ≥ 20 % im Vergleich zum Ausgangswert definiert.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Läsionsreaktionen
Zeitfenster: 12 Monate

Der primäre Endpunkt wurde wie folgt klassifiziert:

  • Vollständige Involution: 100 % Auflösung des gemessenen KHE;
  • Eine nahezu vollständige Rückbildung wurde als Abnahme von ≥75 % und <100 % definiert;
  • Eine teilweise Rückbildung wurde als Abnahme von ≥20 % und <75 % definiert;
  • Keine Veränderung wurde als <20 % Zunahme und <20 % Abnahme des Volumens der KHE-Läsionen definiert;
  • Weiteres Wachstum wurde definiert als ein Anstieg des Index-KHE-Volumens um ≥ 20 % im Vergleich zum gemessenen Ausgangsvolumen. Bei den Läsionsreaktionen handelte es sich um die allgemeine Läsionsreaktionsrate und die gute Läsionsreaktionsrate.

Die gesamte Läsionsreaktion umfasste vollständige, nahezu vollständige und teilweise Rückbildungen.

Eine gute Läsionsreaktion umfasste vollständige und nahezu vollständige Rückbildungen.
12 Monate
Lebensqualität (QOL) bei Patienten
Zeitfenster: 12 Monate
Es wurden Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales für Säuglinge (<2 Jahre) oder Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2–18 Jahre) verwendet.
12 Monate
Krankheitsfolgen
Zeitfenster: 12 Monate
Krankheitsfolgen (z. B. chronische Schmerzen, Lymphödeme und verminderter ROM) wurden von den Prüfern vor Ort im 12. Monat beurteilt. Die Prüfer vor Ort beurteilten die Schwellung der Extremitäten der Patienten (falls vorhanden), die allgemeine körperliche Aktivität und das Trainingsniveau. Die Diagnose eines Lymphödems basierte auf einer körperlichen Untersuchung (z. B. Stemmer-Zeichen) und lymphoszintigraphischen Befunden.
12 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (z. B. Magen-Darm-Störungen, Störungen des Blut- und Lymphsystems, Stoffwechselstörungen oder andere abnormale Laborergebnisse, Hauterkrankungen und allgemeine Störungen usw.), die vom Untersucher erhoben und von den Eltern gemeldet wurden. Alle unerwünschten Ereignisse wurden gesammelt und gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 (CTCAE v5.0) bewertet. Die Kausalität des unerwünschten Ereignisses wurde vom multidisziplinären Personal bestimmt und als definitiv nicht zusammenhängend, wahrscheinlich nicht zusammenhängend, möglicherweise zusammenhängend, wahrscheinlich zusammenhängend oder definitiv zusammenhängend eingestuft. Alle nach Ermessen der Prüfärzte vorgenommenen Dosisreduktionen, Unterbrechungen oder Beendigungen wurden aufgezeichnet.
12 Monate
Die Veränderungen der Fibrinogen- und D-Dimer-Spiegel
Zeitfenster: 12 Monate
Fibrinogen- und D-Dimer-Spiegel
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

West China Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Februar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-217

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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