Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность различных концентраций сиролимуса при лечении капошиформной гемангиоэндотелиомы.

5 мая 2024 г. обновлено: Yi Ji, West China Hospital
Целью данного исследования является сравнение эффективности и безопасности различных градиентов концентрации сиролимуса при лечении капошиформной гемангиоэндотелиомы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Капошиформная гемангиоэндотелиома (КГЭ) представляет собой редкое агрессивное сосудистое новообразование, которое возникает преимущественно в младенчестве или раннем детстве с частотой приблизительно 0,71/100 000. В настоящее время сиролимус является многообещающим методом лечения КЭ. Большинство ученых считают эффективной терапевтической концентрацией сиролимуса в крови 5-15 нг/мл.

Однако длительное лечение сиролимусом в более высоких дозах может вызвать некоторые распространенные осложнения, такие как оральный мукозит, который влияет на качество жизни пациента. Более точный контроль концентрации сиролимуса в плазме крови может способствовать повышению эффективности лечения и снижению частоты осложнений. Поэтому мы провели это исследование, чтобы выяснить, благоприятны ли низкие дозы сиролимуса для прогноза пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

79

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 18 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Представление KHE со следующими характеристиками:

  1. Клинические признаки и гистологические данные соответствуют прогрессирующей нерезектабельной КЭ.
  2. Пациенты должны быть в возрасте от 0 до 18 лет на момент включения в исследование.
  3. Адекватная функция печени: а. Общий билирубин меньше или равен 1,5-кратной верхней границе нормы (ВГН) для данного возраста; б. АЛТ и АСТ меньше или равны 2,5-кратному превышению верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста.
  4. Адекватная функция почек: а. 0-5 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 0,8; б. 6-10 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 1,0; в. 11-15 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 1,2; д. 16-18 лет максимальный креатинин сыворотки (мг/дл) 1,5.
  5. Адекватная функция костного мозга: Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) больше или равно 1 x 10 в девятой части на литр.
  6. Согласие родителей (или лица, обладающего родительскими правами в семьях): Подписанное и датированное письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Аллергия на сиролимус или другие аналоги рапамицина.
  2. Любые известные признаки значительной местной или системной неконтролируемой инфекции, определяемые как внутривенное введение антибиотиков во время рандомизации.
  3. Не должно быть известно, что пациенты являются положительными по вирусу иммунодефицита человека или имеют известный иммунодефицит. Тестирование не требуется, если не подозревается заболевание.
  4. Другие сопутствующие тяжелые и/или неконтролируемые медицинские заболевания, которые могут поставить под угрозу участие в исследовании (например, неконтролируемый диабет, неконтролируемая гипертензия, тяжелая недостаточность питания, хронические заболевания печени или почек, активное изъязвление верхних отделов желудочно-кишечного тракта).
  5. Нарушение функции желудочно-кишечного тракта или хронические заболевания желудочно-кишечного тракта, которые могут значительно изменить всасывание сиролимуса.
  6. Пациенты со злокачественными новообразованиями в анамнезе.
  7. Пациенты, которые не могут участвовать или следовать плану лечения и оценки исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Низкая доза сиролимуса
Сиролимус Минимальная концентрация сиролимуса в плазме поддерживается в пределах 5–8 нг/мл путем корректировки дозы сиролимуса в течение 1 года.
Лекарство: Сиролимус
Применение разных доз одного и того же препарата
Другие имена:
  • Рапамицин
  • Рапамун
Активный компаратор: Высокая доза сиролимуса
Сиролимус Минимальная концентрация сиролимуса в плазме поддерживается в пределах 10–15 нг/мл путем корректировки дозы сиролимуса в течение 1 года.
Лекарство: Сиролимус
Применение разных доз одного и того же препарата
Другие имена:
  • Рапамицин
  • Рапамун

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля пациентов, достигших объективного ответа через 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
Объективный ответ определялся как уменьшение объема KHE на ≥20% по сравнению с исходным уровнем.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
реакции поражения
Временное ограничение: 12 месяцев

Первичная конечная точка была классифицирована следующим образом:

  • Полная инволюция: 100% разрешение измеренного KHE;
  • Почти полная инволюция определялась как уменьшение на ≥75% и <100%;
  • Частичная инволюция определялась как уменьшение на ≥20% и <75%;
  • Отсутствие изменений определялось как увеличение <20% и уменьшение объема поражений KHE <20%;
  • Дальнейший рост определялся как увеличение объема индекса KHE на ≥20% по сравнению с измеренным базовым объемом. Реакцией на поражение была общая частота ответа на поражение и частота хорошего ответа на поражение.

Общий ответ на поражение включал полную, почти полную и частичную инволюцию.

Хороший ответ на поражение включал полную и почти полную инволюцию.
12 месяцев
Качество жизни (КЖ) пациентов
Временное ограничение: 12 месяцев
Были использованы педиатрический опросник качества жизни (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core для младенцев (<2 лет) или педиатрический опросник качества жизни (PedsQLTM) 4.0 (2-18 лет).
12 месяцев
Последствия заболевания
Временное ограничение: 12 месяцев
Последствия заболевания (например, хроническая боль, лимфедема и снижение ПЗУ) оценивались исследователями на месте через 12 месяцев. Исследователи на месте оценивали отеки конечностей пациентов (если таковые имеются), общую физическую активность и уровень физических упражнений. Диагноз лимфедемы устанавливался на основании физикального обследования (например, симптома Стеммера) и лимфосцинтиграфических данных.
12 месяцев
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 месяцев
Частота нежелательных явлений (например, желудочно-кишечные расстройства, заболевания крови и лимфатической системы, нарушения обмена веществ или другие аномальные результаты лабораторных исследований, кожные заболевания и общие расстройства и т. д.), собранные исследователем и сообщенные родителями. Все нежелательные явления были собраны и классифицированы в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений, версия 5.0 (CTCAE v5.0). Причинная связь нежелательного явления была определена многопрофильным персоналом и классифицирована как определенно не связанная, вероятно не связанная, возможно связанная, вероятно связанная или определенно связанная. Любое снижение дозы, перерывы или прекращение лечения, предпринятые по усмотрению исследователей, фиксировались.
12 месяцев
Изменения уровня фибриногена и D-димера
Временное ограничение: 12 месяцев
Уровни фибриногена и D-димера
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

West China Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2021-217

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться