Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo różnych stężeń syrolimusa w leczeniu Kaposiform Hemangioendothelioma.

22 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Yi Ji, West China Hospital
Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa różnych gradientów stężeń sirolimusu w leczeniu Kaposiform hemangioendothelioma.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) jest rzadkim agresywnym nowotworem naczyniowym, który występuje głównie w okresie niemowlęcym lub we wczesnym dzieciństwie, z częstością około 0,71/100 000. Obecnie sirolimus jest obiecującą metodą leczenia KHE. Większość badaczy uważa, że ​​stężenie syrolimusa we krwi 5-15 ng/ml jest stężeniem skutecznym w leczeniu.

Jednak długotrwałe leczenie wyższymi dawkami syrolimusa może powodować pewne typowe powikłania, takie jak zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, które wpływa na jakość życia pacjenta. Dokładniejsza kontrola stężenia syrolimusa w osoczu może przyczynić się do skuteczności leczenia i zmniejszenia częstości powikłań. Dlatego przeprowadziliśmy to badanie, aby sprawdzić, czy syrolimus w małej dawce jest korzystny dla rokowania pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

79

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Siyuan Chen, MD, PhD
  • Numer telefonu: 86 28 85422215
  • E-mail: siy_chen@163.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 18 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Prezentacja KHE o następujących cechach:

  1. Cechy kliniczne i wyniki badań histologicznych zgodne z postępującym, nieoperacyjnym KHE.
  2. W chwili przystąpienia do badania pacjenci muszą mieć od 0 do 18 lat.
  3. Odpowiednia czynność wątroby: a. bilirubina całkowita mniejsza lub równa 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku oraz; b. AlAT i AspAT mniejsze lub równe 2,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku.
  4. Odpowiednia czynność nerek: a. w wieku 0-5 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 0,8; b. 6-10 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,0; c. 11-15 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,2; d. 16-18 lat maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) 1,5.
  5. Odpowiednia czynność szpiku kostnego: Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) większa lub równa 1 x 10 do dziewiątej/litr.
  6. Zgoda rodziców (lub osoby sprawującej władzę rodzicielską w rodzinie): Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  1. Alergia na sirolimus lub inne analogi rapamycyny.
  2. Wszelkie znane dowody istotnego miejscowego lub ogólnoustrojowego niekontrolowanego zakażenia, zdefiniowane jako dożylne przyjmowanie antybiotyków w czasie randomizacji.
  3. U pacjentów nie może być rozpoznany ludzki wirus niedoboru odporności ani stwierdzony niedobór odporności. Testowanie nie jest wymagane, chyba że podejrzewa się stan.
  4. Inna współistniejąca ciężka i/lub niekontrolowana choroba medyczna, która mogłaby zagrozić uczestnictwu w badaniu (np. niewyrównana cukrzyca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, ciężkie niedożywienie, przewlekła choroba wątroby lub nerek, czynne owrzodzenie górnego odcinka przewodu pokarmowego).
  5. Zaburzenia czynności przewodu pokarmowego lub przewlekła choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco wpływać na wchłanianie syrolimusa.
  6. Pacjenci z historią nowotworów złośliwych.
  7. Pacjenci, którzy nie mogą uczestniczyć lub postępować zgodnie z planem leczenia i oceny w ramach badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Regularna dawka syrolimusa
Syrolimus Minimalne stężenie syrolimusa w osoczu utrzymuje się w zakresie 10-15 ng/ml poprzez dostosowanie dawki syrolimusa przez 1 rok.
Lek: Syrolimus
Stosowanie różnych dawek tego samego leku
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
  • Rapamune
Eksperymentalny: Niska dawka syrolimusa
Syrolimus Minimalne stężenie syrolimusu w osoczu utrzymuje się w zakresie 5-8 ng/ml poprzez dostosowanie dawki syrolimusu przez 1 rok.
Lek: Syrolimus
Stosowanie różnych dawek tego samego leku
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
  • Rapamune

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli obiektywną odpowiedź w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Obiektywną odpowiedź zdefiniowano jako zmniejszenie objętości KHE o ≥20% w porównaniu z wartością wyjściową.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
reakcje na uszkodzenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Pierwszorzędowy punkt końcowy sklasyfikowano w następujący sposób:

  • Całkowita inwolucja: 100% rozdzielczości zmierzonego KHE;
  • Prawie całkowitą inwolucję zdefiniowano jako spadek o ≥75% i <100%;
  • Częściową inwolucję zdefiniowano jako spadek o ≥20% i <75%;
  • Żadnej zmiany nie zdefiniowano jako <20% zwiększenie i <20% zmniejszenie objętości zmian KHE;
  • Dalszy wzrost zdefiniowano jako wzrost objętości wskaźnika KHE o ≥20% w porównaniu ze zmierzoną objętością wyjściową. Odpowiedzi na zmiany chorobowe obejmowały ogólny wskaźnik odpowiedzi na zmiany chorobowe i wskaźnik dobrej odpowiedzi na zmiany chorobowe.

Ogólna odpowiedź zmian obejmowała całkowite, prawie całkowite i częściowe inwolucje.

Dobra odpowiedź zmian chorobowych obejmowała całkowite i prawie całkowite inwolucje.
12 miesięcy
Jakość życia (QOL) pacjentów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zastosowano Pediatryczną Skalę Jakości Życia (PedsQLTM) 4.0 Genetyczną Skalę Niemowlaka (<2 lat) lub Pediatryczną Skalę Jakości Życia (PedsQLTM) 4.0 (2-18 lat).
12 miesięcy
Następstwa choroby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Następstwa choroby (np. przewlekły ból, obrzęk limfatyczny i zmniejszona ROM) zostały ocenione przez badaczy w ośrodku w 12 miesiącu. Badacze w ośrodku oceniali obrzęk kończyn pacjentów (jeśli występował), ogólną aktywność fizyczną i poziom wysiłku fizycznego. Rozpoznanie obrzęku limfatycznego opierało się na badaniu fizykalnym (np. objaw Stemmera) i wynikach limfoscyntygraficznych.
12 miesięcy
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (np. zaburzenia żołądkowo-jelitowe, zaburzenia krwi i układu limfatycznego, zaburzenia metaboliczne lub inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, zaburzenia skórne i zaburzenia ogólne itp.) zbierane przez badacza i zgłaszane przez rodziców. Wszystkie zdarzenia niepożądane zebrano i sklasyfikowano zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dla zdarzeń niepożądanych, wersja 5.0 (CTCAE v5.0). Przyczynowość zdarzenia niepożądanego została ustalona przez wielodyscyplinarny personel i została sklasyfikowana jako zdecydowanie niezwiązana, prawdopodobnie niezwiązana, prawdopodobnie powiązana, prawdopodobnie powiązana lub ostatecznie powiązana. Rejestrowano wszelkie zmniejszenia dawki, przerwy lub zaprzestania leczenia wprowadzone według uznania badaczy.
12 miesięcy
Zmiany poziomu fibrynogenu i D-dimerów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poziom fibrynogenu i D-dimerów
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

West China Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-217

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kaposiform Hemangioendothelioma

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj