Eficacia y Seguridad de Diferentes Concentraciones de Sirolimus en el Tratamiento del Hemangioendotelioma Kaposiforme.
5 de mayo de 2024 actualizado por: Yi Ji, West China Hospital
El propósito de este estudio es comparar la eficacia y seguridad de diferentes gradientes de concentración de sirolimus en el tratamiento del hemangioendotelioma kaposiforme.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El hemangioendotelioma kaposiforme (KHE) es una neoplasia vascular rara y agresiva que ocurre predominantemente en la infancia o la primera infancia, con una incidencia de aproximadamente 0,71/100.000. Actualmente, sirolimus es una modalidad de tratamiento prometedora para KHE. La mayoría de los estudiosos consideran que una concentración sanguínea de sirolimus de 5-15 ng/ml es una concentración terapéutica eficaz.
Sin embargo, el tratamiento a largo plazo con dosis más altas de sirolimus puede causar algunas complicaciones comunes, como la mucositis oral, que afecta la calidad de vida del paciente. Un control más preciso de la concentración plasmática de sirolimus puede contribuir a la eficacia del tratamiento y reducir la incidencia de complicaciones. Por lo tanto, realizamos este estudio para ver si el sirolimus en dosis bajas es beneficioso para el pronóstico de los pacientes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
79
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 18 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Presentamos un KHE con las siguientes características:
- Características clínicas y hallazgos histológicos compatibles con KHE progresivo no resecable.
- Los pacientes deben tener entre 0 y 18 años de edad al momento de ingresar al estudio.
- Función hepática adecuada: a. Bilirrubina total inferior o igual a 1,5 veces el límite superior normal (LSN) para la edad, y; b. ALT y AST menores o iguales a 2,5 x límite superior normal (LSN) para la edad.
- Función renal adecuada: a. 0-5 años creatinina sérica máxima (mg/dL) de 0,8; b. 6-10 años de edad creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,0; C. 11-15 años creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,2; d. 16-18 años creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,5.
- Función adecuada de la médula ósea: Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) mayor o igual a 1 x 10 a la novena/Litro.
- Consentimiento de los padres (o de la persona que tiene la patria potestad en las familias): Consentimiento informado por escrito firmado y fechado.
Criterio de exclusión:
- Alergia a sirolimus u otros análogos de rapamicina.
- Cualquier evidencia conocida de infección significativa local o sistémica no controlada, definida como recibir antibióticos por vía intravenosa en el momento de la aleatorización.
- No se debe saber que los pacientes sean positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana o inmunodeficiencia conocida. No se requieren pruebas a menos que se sospeche una afección.
- Otra enfermedad médica grave y/o no controlada concurrente que podría comprometer la participación en el estudio (p. diabetes no controlada, hipertensión no controlada, desnutrición severa, enfermedad hepática o renal crónica, ulceración activa del tracto gastrointestinal superior).
- Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal crónica que pueda alterar significativamente la absorción de sirolimus.
- Pacientes que tienen antecedentes de malignidad.
- Pacientes con incapacidad para participar o seguir el tratamiento del estudio y el plan de evaluación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis bajas de sirolimus
Sirolimus La concentración mínima plasmática de sirolimus se mantiene dentro del rango de 5-8 ng/ml ajustando la dosis de sirolimus, durante 1 año.
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Uso de diferentes dosis del mismo fármaco.
Otros nombres:
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Comparador activo: Dosis altas de sirolimus
Sirolimus La concentración mínima plasmática de sirolimus se mantiene dentro del rango de 10-15 ng/ml ajustando la dosis de sirolimus, durante 1 año.
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Uso de diferentes dosis del mismo fármaco.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes que lograron una respuesta objetiva en el mes 12.
Periodo de tiempo: 12 meses
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La respuesta objetiva se definió como una reducción ≥20% en el volumen de KHE en comparación con el valor inicial.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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respuestas a las lesiones
Periodo de tiempo: 12 meses
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El criterio de valoración principal se clasificó de la siguiente manera:
La respuesta general a la lesión comprendió involuciones completas, casi completas y parciales. La buena respuesta a la lesión comprendió involuciones completas y casi completas. |
12 meses
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Calidad de vida (CV) en pacientes.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se utilizaron las escalas genéticas básicas infantiles del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM) 4.0 (<2 años) o las escalas básicas genéticas del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM) 4.0 (2-18 años).
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12 meses
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Secuelas de la enfermedad
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los investigadores del sitio evaluaron las secuelas de la enfermedad (p. ej., dolor crónico, linfedema y disminución del ROM) en el mes 12.
Los investigadores del sitio evaluaron la hinchazón de las extremidades de los pacientes (si la hubiera), la actividad física general y los niveles de ejercicio.
El diagnóstico de linfedema se basó en el examen físico (p. ej., signo de Stemmer) y los hallazgos linfogammagráficos.
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12 meses
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Frecuencia de eventos adversos (p. ej.
trastornos gastrointestinales, trastornos de la sangre y del sistema linfático, trastornos metabólicos u otros resultados de laboratorio anormales, trastornos de la piel y trastornos generales, etc.) recopilados por el investigador e informados por los padres.
Todos los eventos adversos se recopilaron y clasificaron de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos, versión 5.0 (CTCAE v5.0).
La causalidad del evento adverso fue determinada por el personal multidisciplinario y se clasificó como definitivamente no relacionado, probablemente no relacionado, posiblemente relacionado, probablemente relacionado o definitivamente relacionado.
Se registraron todas las reducciones, interrupciones o cesiones de dosis realizadas a discreción de los investigadores.
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12 meses
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Los cambios en los niveles de fibrinógeno y dímero D.
Periodo de tiempo: 12 meses
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Niveles de fibrinógeno y dímero D
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Drolet BA, Trenor CC 3rd, Brandao LR, Chiu YE, Chun RH, Dasgupta R, Garzon MC, Hammill AM, Johnson CM, Tlougan B, Blei F, David M, Elluru R, Frieden IJ, Friedlander SF, Iacobas I, Jensen JN, King DM, Lee MT, Nelson S, Patel M, Pope E, Powell J, Seefeldt M, Siegel DH, Kelly M, Adams DM. Consensus-derived practice standards plan for complicated Kaposiform hemangioendothelioma. J Pediatr. 2013 Jul;163(1):285-91. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.03.080. No abstract available.
- Ji Y, Chen S, Yang K, Xia C, Li L. Kaposiform hemangioendothelioma: current knowledge and future perspectives. Orphanet J Rare Dis. 2020 Feb 3;15(1):39. doi: 10.1186/s13023-020-1320-1.
- Ji Y, Chen S, Xiang B, Li K, Xu Z, Yao W, Lu G, Liu X, Xia C, Wang Q, Li Y, Wang C, Yang K, Yang G, Tang X, Xu T, Wu H. Sirolimus for the treatment of progressive kaposiform hemangioendothelioma: A multicenter retrospective study. Int J Cancer. 2017 Aug 15;141(4):848-855. doi: 10.1002/ijc.30775. Epub 2017 May 26.
- Zhang G, Chen H, Gao Y, Liu Y, Wang J, Liu XY. Sirolimus for treatment of Kaposiform haemangioendothelioma with Kasabach-Merritt phenomenon: a retrospective cohort study. Br J Dermatol. 2018 May;178(5):1213-1214. doi: 10.1111/bjd.16400. Epub 2018 Mar 25. No abstract available.
- Wang Z, Yao W, Sun H, Dong K, Ma Y, Chen L, Zheng S, Li K. Sirolimus therapy for kaposiform hemangioendothelioma with long-term follow-up. J Dermatol. 2019 Nov;46(11):956-961. doi: 10.1111/1346-8138.15076. Epub 2019 Sep 5.
- Johnson AB, Richter GT. Vascular Anomalies. Clin Perinatol. 2018 Dec;45(4):737-749. doi: 10.1016/j.clp.2018.07.010. Epub 2018 Sep 18.
- Adams DM, Ricci KW. Vascular Anomalies: Diagnosis of Complicated Anomalies and New Medical Treatment Options. Hematol Oncol Clin North Am. 2019 Jun;33(3):455-470. doi: 10.1016/j.hoc.2019.01.011.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de febrero de 2021
Finalización primaria (Actual)
10 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
10 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
1 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades virales
- Infecciones
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades hematológicas
- Infecciones por virus de ADN
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Infecciones por herpesviridae
- Sarcoma
- Hemangioma
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Citopenia
- Sarcoma de Kaposi
- Hemangioendotelioma
- Síndrome de Kasabach-Merritt
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- 2021-217
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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