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Kaposiform Hemangioendothelioma의 치료에서 다양한 농도의 Sirolimus의 효능 및 안전성.

2024년 5월 5일 업데이트: Yi Ji, West China Hospital
이 연구의 목적은 Kaposiform hemangioendothelioma의 치료에서 다양한 농도 기울기의 sirolimus의 효능과 안전성을 비교하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Kaposiform hemangioendothelioma(KHE)는 유아기 또는 유아기에 주로 발생하는 드문 공격적인 혈관 종양으로 약 0.71/100,000의 발병률을 보입니다. 현재 시롤리무스는 KHE의 유망한 치료 방식입니다. 대부분의 학자들은 5-15ng/ml의 시롤리무스 혈중 농도가 효과적인 치료 농도라고 생각합니다.

그러나 장기 고용량 시롤리무스 치료는 환자의 삶의 질에 영향을 미치는 구강 점막염과 같은 몇 가지 일반적인 합병증을 유발할 수 있습니다. 시롤리무스의 혈장 농도를 보다 세밀하게 조절하면 치료 효과에 기여하고 합병증 발생률을 줄일 수 있습니다. 따라서 저용량 시롤리무스가 환자의 예후에 도움이 되는지 알아보기 위해 본 연구를 진행하였다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

79

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

다음과 같은 특성을 가진 KHE를 제공합니다.

  1. 진행성, 절제 불가능한 KHE와 일치하는 임상 특징 및 조직학적 소견.
  2. 환자는 연구 등록 시점에 0 - 18세여야 합니다.
  3. 적절한 간 기능: a. 연령에 대한 정상 상한(ULN)의 1.5배 이하인 총 빌리루빈, 및; 비. ALT 및 AST는 연령에 대한 정상 상한(ULN)의 2.5배 이하입니다.
  4. 적절한 신장 기능: a. 0-5세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 0.8; 비. 6-10세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.0; 씨. 11-15세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.2; 디. 16-18세 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 1.5.
  5. 적절한 골수 기능: 1 x 10의 9/리터 이상인 절대 호중구 수(ANC).
  6. 부모(또는 가족에서 친권을 가진 사람)의 동의: 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서.

제외 기준:

  1. 시롤리무스 또는 기타 라파마이신 유사체에 대한 알레르기.
  2. 무작위화 시점에 항생제 정맥 투여로 정의되는 중요한 국소 또는 전신 통제되지 않는 감염의 모든 알려진 증거.
  3. 환자는 인간 면역결핍 바이러스 양성이거나 알려진 면역결핍인 것으로 알려지지 않아야 합니다. 상태가 의심되지 않는 한 테스트는 필요하지 않습니다.
  4. 연구 참여를 저해할 수 있는 기타 동시 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 질병(예: 조절되지 않는 당뇨병, 조절되지 않는 고혈압, 심각한 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양).
  5. 시롤리무스의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장 기능 장애 또는 만성 위장 질환.
  6. 악성 병력이 있는 환자.
  7. 연구 치료 및 평가 계획에 참여하거나 따를 수 없는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량 시롤리무스
시롤리무스 시롤리무스의 혈장 최저 농도는 1년 동안 시롤리무스 용량을 조정하여 5~8ng/ml 범위 내로 유지됩니다.
의약품: 시롤리무스
동일한 약물의 다른 용량 사용
다른 이름들:
  • 라파마이신
  • 라파뮨
활성 비교기: 고용량 시롤리무스
시롤리무스 시롤리무스의 혈장 최저 농도는 1년 동안 시롤리무스 용량을 조정하여 10-15ng/ml 범위 내로 유지됩니다.
의약품: 시롤리무스
동일한 약물의 다른 용량 사용
다른 이름들:
  • 라파마이신
  • 라파뮨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월차에 객관적인 반응을 달성한 환자의 비율
기간: 12 개월
객관적 반응은 기준선에 비해 KHE 부피가 20% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
병변 반응
기간: 12 개월

일차 평가변수는 다음과 같이 분류되었습니다:

  • 완전한 변환: 측정된 KHE의 100% 분해능;
  • 거의 완전한 퇴행은 75% 이상 및 100% 미만의 감소로 정의되었습니다.
  • 부분 퇴행은 ≥20% 및 <75% 감소로 정의되었습니다.
  • KHE 병변 부피의 <20% 증가 및 <20% 감소로 정의된 변화는 없습니다.
  • 추가 성장은 측정된 기준 볼륨과 비교하여 지수 KHE 볼륨이 20% 이상 증가한 것으로 정의되었습니다. 병변 반응은 전반적인 병변 반응률과 양호한 병변 반응률로 나타났다.

전반적인 병변 반응은 완전 퇴화, 거의 완전 퇴화, 부분 퇴화로 구성되었습니다.

양호한 병변 반응은 완전하고 거의 완전한 퇴행으로 구성되었습니다.
12 개월
환자의 삶의 질(QOL)
기간: 12 개월
소아 삶의 질 목록(PedsQLTM) 4.0 유전자 핵심 영아 척도(<2세) 또는 소아 삶의 질 목록(PedsQLTM) 4.0 유전자 핵심 척도(2~18세)가 사용되었습니다.
12 개월
질병 후유증
기간: 12 개월
질병 후유증(예: 만성 통증, 림프부종 및 ROM 감소)은 12개월차에 현장 조사관에 의해 평가되었습니다. 현장 조사관은 환자의 사지 부기(있는 경우), 일반적인 신체 활동 및 운동 수준을 평가했습니다. 림프부종의 진단은 신체 검사(예: Stemmer 징후)와 림프신티그라피 소견에 기초하여 이루어졌습니다.
12 개월
부작용 빈도
기간: 12 개월
부작용 빈도(예: 위장 장애, 혈액 및 림프계 장애, 대사 장애 또는 기타 비정상적인 실험실 결과, 피부 장애 및 일반 장애 등)을 조사자가 수집하고 부모가 보고합니다. 모든 부작용은 부작용에 대한 공통 용어 기준 버전 5.0(CTCAE v5.0)에 따라 수집되고 등급이 지정되었습니다. 이상반응의 인과관계는 다학제 직원에 의해 결정되었으며 전혀 관련이 없음, 아마도 관련이 없을 수도 있음, 관련이 있을 수 있음, 관련이 있을 수 있음, 확실히 관련이 있을 것으로 분류되었습니다. 조사자의 재량에 따라 발생한 모든 용량 감소, 중단 또는 중단이 기록되었습니다.
12 개월
피브리노겐 및 D-이량체 수준의 변화
기간: 12 개월
피브리노겐 및 D-이량체 수준
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

West China Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 17일

기본 완료 (실제)

2023년 8월 10일

연구 완료 (실제)

2023년 8월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021-217

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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