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カポジ型血管内皮腫の治療におけるさまざまな濃度のシロリムスの有効性と安全性。

2024年5月5日 更新者：Yi Ji、West China Hospital
この研究の目的は、カポジ型血管内皮腫の治療におけるシロリムスのさまざまな濃度勾配の有効性と安全性を比較することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

カポジ型血管内皮腫 (KHE) は、主に乳児期または幼児期に発生するまれな進行性の血管新生物で、発生率は約 0.71/100,000 です。 現在、シロリムスは KHE の有望な治療法です。 ほとんどの学者は、シロリムスの血中濃度 5 ～ 15 ng/ml が有効な治療濃度であると考えています。

しかし、長期の高用量シロリムス治療は、患者の生活の質に影響を与える口腔粘膜炎などの一般的な合併症を引き起こす可能性があります。 シロリムスの血漿濃度をより細かく制御することは、治療の有効性に寄与し、合併症の発生率を低下させる可能性があります。 したがって、低用量のシロリムスが患者の予後に有益であるかどうかを確認するために、この研究を実施しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

79

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • West China Hospital of Sichuan University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～18年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

次の特徴を持つ KHE を提示します。

  1. 進行性で切除不能なKHEと一致する臨床的特徴および組織学的所見。
  2. 患者は、研究登録時に0〜18歳でなければなりません。
  3. 適切な肝機能: 総ビリルビンが 1.5 x 年齢の正常上限 (ULN) 以下、および; b. -ALTおよびASTが2.5 x 年齢の上限正常値（ULN）以下。
  4. 十分な腎機能: a. 0-5 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 0.8; b. 6-10 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.0; c. 11-15 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.2; d. 16-18 歳の最大血清クレアチニン (mg/dL) 1.5。
  5. -適切な骨髄機能：絶対好中球数（ANC）が1 x 10 9 /リットル以上。
  6. 両親（または家族の親権者）の同意：署名と日付が記入された書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

  1. シロリムスまたは他のラパマイシン類似体に対するアレルギー。
  2. -無作為化時に静脈内抗生物質を受けると定義された、重大な局所または全身の制御されていない感染の既知の証拠。
  3. 患者は、ヒト免疫不全ウイルス陽性または既知の免疫不全であることがわかっていてはなりません。 状態が疑われる場合を除き、検査は必要ありません。
  4. -研究への参加を危うくする可能性のある他の重篤なおよび/または制御されていない医学的疾患（例： コントロールされていない糖尿病、コントロールされていない高血圧、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
  5. シロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸機能障害または慢性胃腸疾患。
  6. 悪性腫瘍の病歴がある患者。
  7. -参加できない、または研究治療および評価計画に従うことができない患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量のシロリムス
シロリムス シロリムスの血漿トラフ濃度は、シロリムスの用量を調整することにより 1 年間 5 ～ 8 ng/ml の範囲内に維持されます。
薬：シロリムス
同じ薬の異なる用量の使用
他の名前：
  • ラパマイシン
  • ラパミューン
アクティブコンパレータ：高用量のシロリムス
シロリムス シロリムスの血漿トラフ濃度は、シロリムスの用量を調整することにより 1 年間 10 ～ 15 ng/ml の範囲内に維持されます。
薬：シロリムス
同じ薬の異なる用量の使用
他の名前：
  • ラパマイシン
  • ラパミューン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月目に客観的な反応を達成した患者の割合
時間枠：12ヶ月
客観的な反応は、ベースラインと比較して KHE 量が 20% 以上減少したことと定義されました。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病変反応
時間枠：12ヶ月

主要エンドポイントは次のように分類されました。

  • 完全なインボリューション: 測定された KHE の 100% 分解能。
  • ほぼ完全な退縮は、75% 以上、100% 未満の減少として定義されました。
  • 部分的退縮は、20% 以上 75% 未満の減少として定義されました。
  • 変化なしは、KHE 病変の体積の <20% 増加および <20% 減少として定義されました。
  • さらなる成長は、測定されたベースライン体積と比較して指標 KHE の体積が 20% 以上増加したことと定義されました。 病変反応は、全体的な病変反応率と良好な病変反応率でした。

全体的な病変反応には、完全な、ほぼ完全な、および部分的な退縮が含まれていました。

良好な病変反応には、完全またはほぼ完全な退縮が含まれます。
12ヶ月
患者の生活の質（QOL）
時間枠：12ヶ月
小児QOLインベントリ（PedsQLTM）4.0遺伝的コア乳児スケール（2歳未満）または小児QOLインベントリ（PedsQLTM）4.0遺伝的コアスケール（2～18歳）を使用しました。
12ヶ月
病気の後遺症
時間枠：12ヶ月
疾患の後遺症（慢性痛、リンパ浮腫、ROM の減少など）は、12 か月目に施設調査員によって評価されました。 施設の調査員は、患者の四肢の腫れ（ある場合）、一般的な身体活動、および運動レベルを評価しました。 リンパ浮腫の診断は、身体検査（ステマー徴候など）およびリンパシンチグラフィー所見に基づいて行われました。
12ヶ月
有害事象の頻度
時間枠：12ヶ月
有害事象の頻度（例： 胃腸障害、血液およびリンパ系障害、代謝障害またはその他の異常な検査結果、皮膚障害および全身障害など）研究者によって収集され、保護者によって報告された。 すべての有害事象は収集され、有害事象の共通用語基準、バージョン 5.0 (CTCAE v5.0) に従って等級付けされました。 有害事象の因果関係は学際的なスタッフによって判断され、決定的に関連しない、おそらく関連しない、関連する可能性がある、おそらく関連する、または決定的に関連すると分類された。 研究者の裁量で行われた用量の減量、中断、中止はすべて記録されました。
12ヶ月
フィブリノーゲンとDダイマーレベルの変化
時間枠：12ヶ月
フィブリノーゲンおよび D ダイマーのレベル
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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West China Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Yi Ji, MD, PhD、West China Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月17日

一次修了 (実際)

2023年8月10日

研究の完了 (実際)

2023年8月10日

試験登録日

最初に提出

2021年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月25日

最初の投稿 (実際)

2021年3月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月5日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2021-217

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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