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Efficacité et innocuité de différentes concentrations de sirolimus dans le traitement de l'hémangioendothéliome kaposiforme.

5 mai 2024 mis à jour par: Yi Ji, West China Hospital
Le but de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité de différents gradients de concentration de sirolimus dans le traitement de l'hémangioendothéliome kaposiforme.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémangioendothéliome kaposiforme (KHE) est un néoplasme vasculaire agressif rare qui survient principalement dans la petite enfance ou la petite enfance, avec une incidence d'environ 0,71/100 000. Actuellement, le sirolimus est une modalité de traitement prometteuse pour le KHE. La plupart des chercheurs considèrent qu'une concentration sanguine de sirolimus de 5 à 15 ng/ml est une concentration thérapeutique efficace.

Cependant, un traitement à long terme à dose plus élevée de sirolimus peut entraîner certaines complications courantes telles que la mucosite buccale qui affecte la qualité de vie du patient. Un contrôle plus fin de la concentration plasmatique du sirolimus peut contribuer à l'efficacité du traitement et réduire l'incidence des complications. Par conséquent, nous avons mené cette étude pour voir si le sirolimus à faible dose est bénéfique pour le pronostic des patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

79

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 18 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Présentation d'un KHE avec les caractéristiques suivantes :

  1. Caractéristiques cliniques et résultats histologiques compatibles avec un KHE progressif et non résécable.
  2. Les patients doivent être âgés de 0 à 18 ans au moment de l'entrée dans l'étude.
  3. Fonction hépatique adéquate : a. Bilirubine totale inférieure ou égale à 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge, et ; b. ALT et AST inférieures ou égales à 2,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge.
  4. Fonction rénale adéquate : a. 0-5 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 0,8 ; b. 6-10 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,0 ; c. 11-15 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,2 ; ré. 16-18 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,5.
  5. Fonction adéquate de la moelle osseuse : nombre absolu de neutrophiles (ANC) supérieur ou égal à 1 x 10 au neuvième/litre.
  6. Consentement des parents (ou du titulaire de l'autorité parentale dans les familles) : Consentement éclairé écrit signé et daté.

Critère d'exclusion:

  1. Allergie au sirolimus ou à d'autres analogues de la rapamycine.
  2. Toute preuve connue d'infection locale ou systémique significative non contrôlée, définie comme recevant des antibiotiques par voie intraveineuse au moment de la randomisation.
  3. Les patients ne doivent pas être connus pour être positifs au virus de l'immunodéficience humaine ou être immunodéprimés. Les tests ne sont pas nécessaires sauf si une condition est suspectée.
  4. Autre maladie grave et/ou non contrôlée concomitante qui pourrait compromettre la participation à l'étude (par ex. diabète non contrôlé, hypertension non contrôlée, malnutrition sévère, maladie hépatique ou rénale chronique, ulcération active du tractus gastro-intestinal supérieur).
  5. Altération de la fonction gastro-intestinale ou maladie gastro-intestinale chronique pouvant altérer de manière significative l'absorption du sirolimus.
  6. Patients ayant des antécédents de malignité.
  7. Patients incapables de participer ou de suivre le plan de traitement et d'évaluation de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose de sirolimus
Sirolimus La concentration plasmatique minimale du sirolimus est maintenue entre 5 et 8 ng/ml en ajustant la dose de sirolimus pendant 1 an.
Médicament: Sirolimus
Utilisation de différentes doses du même médicament
Autres noms:
  • Rapamycine
  • Rapamune
Comparateur actif: Dose élevée de sirolimus
Sirolimus La concentration plasmatique minimale du sirolimus est maintenue entre 10 et 15 ng/ml en ajustant la dose de sirolimus pendant 1 an.
Médicament: Sirolimus
Utilisation de différentes doses du même médicament
Autres noms:
  • Rapamycine
  • Rapamune

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de patients obtenant une réponse objective au mois 12
Délai: 12 mois
La réponse objective a été définie comme une réduction ≥ 20 % du volume de KHE par rapport à celui de départ.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
réponses lésionnelles
Délai: 12 mois

Le critère d’évaluation principal a été classé comme suit :

  • Involution complète : résolution 100 % du KHE mesuré ;
  • L'involution presque complète a été définie comme une diminution ≥75 % et <100 % ;
  • L'involution partielle a été définie comme une diminution ≥20 % et <75 % ;
  • Aucun changement n'a été défini comme une augmentation <20 % et une diminution <20 % des volumes de lésions KHE ;
  • La poursuite de la croissance a été définie comme une augmentation ≥ 20 % du volume de l'indice KHE par rapport au volume de base mesuré. Les réponses des lésions étaient un taux de réponse global des lésions et un bon taux de réponse des lésions.

La réponse globale de la lésion comprenait des involutions complètes, presque complètes et partielles.

Une bonne réponse lésionnelle comprenait des involutions complètes et presque complètes.
12 mois
Qualité de vie (QOL) des patients
Délai: 12 mois
Les échelles génétiques de base pour nourrissons de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQLTM) 4.0 (<2 ans) ou les échelles de base génétiques de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQLTM) 4.0 (2 à 18 ans) ont été utilisées.
12 mois
Séquelles de maladies
Délai: 12 mois
Les séquelles de la maladie (par exemple, douleur chronique, lymphœdème et diminution de la ROM) ont été évaluées par les enquêteurs du site au mois 12. Les enquêteurs du site ont évalué le gonflement des extrémités des patients (le cas échéant), l'activité physique générale et les niveaux d'exercice. Le diagnostic de lymphœdème reposait sur l'examen physique (par exemple, le signe de Stemmer) et les résultats lymphoscintigraphiques.
12 mois
Fréquence des événements indésirables
Délai: 12 mois
Fréquence des événements indésirables (par ex. troubles gastro-intestinaux, troubles du système sanguin et lymphatique, troubles métaboliques ou autres résultats de laboratoire anormaux, troubles cutanés et troubles généraux, etc.) collectés par l'investigateur et rapportés par les parents. Tous les événements indésirables ont été collectés et classés selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables, version 5.0 (CTCAE v5.0). La causalité de l'événement indésirable a été déterminée par le personnel multidisciplinaire et a été classée comme définitivement non liée, probablement non liée, éventuellement liée, probablement liée ou définitivement liée. Toutes les réductions de dose, interruptions ou arrêts décidés à la discrétion des enquêteurs ont été enregistrés.
12 mois
Les changements des niveaux de fibrinogène et de D-dimères
Délai: 12 mois
Niveaux de fibrinogène et de D-dimères
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

West China Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

10 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

10 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2021

Première publication (Réel)

1 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021-217

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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