Eficácia e Segurança de Diferentes Concentrações de Sirolimus no Tratamento do Hemangioendotelioma Kaposiforme.
22 de janeiro de 2024 atualizado por: Yi Ji, West China Hospital
O objetivo deste estudo é comparar a eficácia e a segurança de diferentes gradientes de concentração de sirolimus no tratamento do hemangioendotelioma Kaposiforme.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O hemangioendotelioma kaposiforme (KHE) é uma rara neoplasia vascular agressiva que ocorre predominantemente na infância ou na primeira infância, com uma incidência de aproximadamente 0,71/100.000. Atualmente, o sirolimus é uma modalidade de tratamento promissora para KHE. A maioria dos estudiosos considera a concentração sanguínea de sirolimus de 5-15 ng/ml como uma concentração terapêutica eficaz.
No entanto, o tratamento a longo prazo com doses mais altas de sirolimus pode causar algumas complicações comuns, como mucosite oral, que afeta a qualidade de vida do paciente. O controle mais preciso da concentração plasmática de sirolimus pode contribuir para a eficácia do tratamento e reduzir a incidência de complicações. Portanto, conduzimos este estudo para verificar se o sirolimus em baixa dose é benéfico para o prognóstico dos pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
79
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Yi Ji, MD, PhD
- Número de telefone: 86 28 85423453
- E-mail: jijiyuanyuan@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Siyuan Chen, MD, PhD
- Número de telefone: 86 28 85422215
- E-mail: siy_chen@163.com
Locais de estudo
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 dia a 18 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Apresentando um KHE com as seguintes características:
- Características clínicas e achados histológicos consistentes com KHE progressivo e irressecável.
- Os pacientes devem ter de 0 a 18 anos de idade no momento da entrada no estudo.
- Função hepática adequada: a. bilirrubina total menor ou igual a 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade, e; b. ALT e AST menores ou iguais a 2,5 x limite superior normal (LSN) para a idade.
- Função renal adequada: a. 0-5 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 0,8; b. 6-10 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,0; c. 11-15 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,2; d. 16-18 anos creatinina sérica máxima (mg/dL) de 1,5.
- Função adequada da medula óssea: Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) maior ou igual a 1 x 10 elevado a nono/Litro.
- Consentimento dos pais (ou da pessoa com autoridade parental nas famílias): Termo de consentimento livre e esclarecido assinado e datado.
Critério de exclusão:
- Alergia ao sirolimus ou outros análogos da rapamicina.
- Qualquer evidência conhecida de infecção descontrolada local ou sistêmica significativa, definida como o recebimento de antibióticos intravenosos no momento da randomização.
- Os pacientes não devem ser positivos para o Vírus da Imunodeficiência Humana ou imunodeficiência conhecida. O teste não é necessário, a menos que haja suspeita de uma condição.
- Outra doença médica grave e/ou não controlada concomitante que possa comprometer a participação no estudo (por exemplo, diabetes não controlada, hipertensão não controlada, desnutrição grave, doença hepática ou renal crônica, ulceração ativa do trato gastrointestinal superior).
- Comprometimento da função gastrointestinal ou doença gastrointestinal crônica que pode alterar significativamente a absorção de sirolimus.
- Pacientes com história de malignidade.
- Pacientes com incapacidade de participar ou seguir o plano de tratamento e avaliação do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Dose regular de sirolimo
Sirolimus A concentração plasmática mínima de sirolimus é mantida dentro do intervalo de 10-15 ng/ml ajustando a dose de sirolimus, durante 1 ano.
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Uso de doses diferentes do mesmo medicamento
Outros nomes:
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Experimental: Dose baixa de sirolimus
Sirolimus A concentração plasmática mínima de sirolimus é mantida dentro do intervalo de 5-8 ng/ml através do ajuste da dose de sirolimus, durante 1 ano.
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Uso de doses diferentes do mesmo medicamento
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de pacientes que alcançaram uma resposta objetiva no mês 12
Prazo: 12 meses
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A resposta objetiva foi definida como redução ≥20% no volume KHE em comparação com o valor inicial.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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respostas à lesão
Prazo: 12 meses
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O endpoint primário foi classificado da seguinte forma:
A resposta geral da lesão compreendeu involuções completas, quase completas e parciais. A boa resposta da lesão compreendeu involuções completas e quase completas. |
12 meses
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Qualidade de vida (QV) em pacientes
Prazo: 12 meses
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Foram utilizados Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 anos) ou Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 anos).
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12 meses
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Sequelas da doença
Prazo: 12 meses
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As sequelas da doença (por exemplo, dor crônica, linfedema e diminuição da ADM) foram avaliadas pelos investigadores do centro no mês 12.
Os investigadores do centro avaliaram o inchaço das extremidades dos pacientes (se houver), a atividade física geral e os níveis de exercício.
O diagnóstico de linfedema foi baseado no exame físico (por exemplo, sinal de Stemmer) e nos achados linfocintilográficos.
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12 meses
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Frequência de eventos adversos
Prazo: 12 meses
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Frequência de eventos adversos (por ex.
distúrbios gastrointestinais, distúrbios do sangue e do sistema linfático, distúrbios metabólicos ou outros resultados laboratoriais anormais, distúrbios de pele e distúrbios gerais, etc.) coletados pelo investigador e relatados pelos pais.
Todos os eventos adversos foram coletados e classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos, versão 5.0 (CTCAE v5.0).
A causalidade do evento adverso foi determinada pela equipe multidisciplinar e classificada como definitivamente não relacionado, provavelmente não relacionado, possivelmente relacionado, provavelmente relacionado ou definitivamente relacionado.
Quaisquer reduções, interrupções ou cessações de dose decretadas a critério dos investigadores foram registradas.
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12 meses
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As mudanças nos níveis de fibrinogênio e dímero D
Prazo: 12 meses
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Níveis de fibrinogênio e dímero D
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yi Ji, MD, PhD, West China hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Drolet BA, Trenor CC 3rd, Brandao LR, Chiu YE, Chun RH, Dasgupta R, Garzon MC, Hammill AM, Johnson CM, Tlougan B, Blei F, David M, Elluru R, Frieden IJ, Friedlander SF, Iacobas I, Jensen JN, King DM, Lee MT, Nelson S, Patel M, Pope E, Powell J, Seefeldt M, Siegel DH, Kelly M, Adams DM. Consensus-derived practice standards plan for complicated Kaposiform hemangioendothelioma. J Pediatr. 2013 Jul;163(1):285-91. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.03.080. No abstract available.
- Ji Y, Chen S, Yang K, Xia C, Li L. Kaposiform hemangioendothelioma: current knowledge and future perspectives. Orphanet J Rare Dis. 2020 Feb 3;15(1):39. doi: 10.1186/s13023-020-1320-1.
- Ji Y, Chen S, Xiang B, Li K, Xu Z, Yao W, Lu G, Liu X, Xia C, Wang Q, Li Y, Wang C, Yang K, Yang G, Tang X, Xu T, Wu H. Sirolimus for the treatment of progressive kaposiform hemangioendothelioma: A multicenter retrospective study. Int J Cancer. 2017 Aug 15;141(4):848-855. doi: 10.1002/ijc.30775. Epub 2017 May 26.
- Zhang G, Chen H, Gao Y, Liu Y, Wang J, Liu XY. Sirolimus for treatment of Kaposiform haemangioendothelioma with Kasabach-Merritt phenomenon: a retrospective cohort study. Br J Dermatol. 2018 May;178(5):1213-1214. doi: 10.1111/bjd.16400. Epub 2018 Mar 25. No abstract available.
- Wang Z, Yao W, Sun H, Dong K, Ma Y, Chen L, Zheng S, Li K. Sirolimus therapy for kaposiform hemangioendothelioma with long-term follow-up. J Dermatol. 2019 Nov;46(11):956-961. doi: 10.1111/1346-8138.15076. Epub 2019 Sep 5.
- Johnson AB, Richter GT. Vascular Anomalies. Clin Perinatol. 2018 Dec;45(4):737-749. doi: 10.1016/j.clp.2018.07.010. Epub 2018 Sep 18.
- Adams DM, Ricci KW. Vascular Anomalies: Diagnosis of Complicated Anomalies and New Medical Treatment Options. Hematol Oncol Clin North Am. 2019 Jun;33(3):455-470. doi: 10.1016/j.hoc.2019.01.011.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de fevereiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
10 de agosto de 2023
Conclusão do estudo (Real)
10 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Virais
- Infecções
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Hematológicas
- Infecções por vírus de DNA
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Infecções Herpesviridae
- Sarcoma
- Hemangioma
- Neoplasias, Tecido Vascular
- Sarcoma de Kaposi
- Hemangioendotelioma
- Síndrome de Kasabach-Merritt
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- 2021-217
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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Ensaios clínicos em Hemangioendotelioma Kaposiforme
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West China HospitalRecrutamentoTacrolimus, Hemangioendotelioma Kaposiform, Angioma TuftedChina