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血友病和其他凝血功能缺陷患者预防和按需治疗的可及性 (PHAREO)

2021年5月13日更新者：RESCUe - RESeau Cardiologie Urgence / RESUVal - RESeau des Urgences de la vallée du Rhône

血友病和其他凝血缺陷患者的预防和按需治疗：奥弗涅-罗纳-阿尔卑斯大区（法国）感知和观察到的可及性比较

目前对血友病和其他出血缺陷患者的治疗主要基于凝血因子替代疗法。根据个性化的时间表，每周可以重复注射几次。迄今为止，药物仅在医院药房配药，以确保可追溯性和安全性。这种转分保对患者及其护理人员施加了可及性限制，增加了疾病的负担，特别是在个人和职业日常生活的组织方面。 PHAREO 研究旨在调查患者对抗血友病药物可及性的看法，并与奥弗涅-罗纳-阿尔卑斯大区（法国）的空间可及性评估相关，以便在必要时考虑改善患者途径的方法和他们的照顾者。

研究概览

地位

未知

条件

详细说明

血友病是一种罕见的体质性出血性疾病，其药物管理基于使用慢性终身替代疗法。多年来，参考治疗，特别是在儿童中，一直基于使用抗血友病药物进行预防，需要根据个性化时间表每周重复注射几次。相比之下，按需治疗的使用越来越少，特别是在患有严重血友病的患者中。临床和生物学诊断，以及治疗的实施和监测，均在隶属于法国国家参考中心的专业医院护理机构内进行。药物作为医院转分保的一部分进行分配。由于可及性有限，该组织对患者及其护理人员施加了限制。

与这种疾病相关的负担可能是由于系统地使用了专门的医院团队，例如医生、进行自我注射培训的护士和药剂师。现在看来，反思以前完全以医院为中心向门诊护理的患者路径的演变似乎很重要。为此，需要进行各种思考，包括与药物可及性相关的思考。事实上，这些慢性治疗的每月更新迫使患者及其护理人员以及儿童的父母去医院，这常常使日常生活和职业生活的组织更加繁琐。

PHAREO 研究旨在调查患者对抗血友病药物可及性的看法与空间可及性评估的关系，以便在必要时考虑改善患者及其护理人员途径的方法。

该研究的预期好处是：1) 详尽描述 Auvergne Rhône Alpes 地区（法国）血友病患者群体抗血友病药物的空间可及性，以及 2) 更好地了解他们的需求以及他们对获得按需和预防性治疗的看法。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Albertville、法国、73200
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Albertville-Moûtiers
    - 接触：
      
      Thomas Gailland
  - Annecy、法国、74370
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Annecy Genevois
    - 接触：
      
      Christelle Roch
  - Annonay、法国、07103
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier d'Ardèche Nord
    - 接触：
      
      Sophie Vernardet
  - Aubenas、法国、07200
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier d'Ardèche Méridionale
    - 接触：
      
      Alain Lenoir
  - Aurillac、法国、15000
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Henri Mondor d'Aurillac
    - 接触：
      
      Valérie Millot
  - Belley、法国、01300
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Belley
    - 接触：
      
      Marie Geneste
  - Bourg St Maurice、法国、73700
    - 招聘中
    - Centre hospitalier de Bourg St Maurice
    - 接触：
      
      Valérie Chaminant
  - Bourg-en-Bresse、法国、01012
    - 招聘中
    - Centre hospitalier Fleyriat
    - 接触：
      
      Stéphanie Claveranne
  - Bourgoin-Jallieu、法国、38300
    - 招聘中
    - Centre hospitalier Pierre Oudot
    - 接触：
      
      Clément Beyron
  - Bron、法国、69500
    - 招聘中
    - Groupement Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon
    - 接触：
      
      Valérie Chamouard
  - Chambéry、法国、73000
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Chambéry - Hôpital Savoie
    - 接触：
      
      Elodie Bernard
  - Clermont-Ferrand、法国、63100
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
    - 接触：
      
      Anne Boyer
  - Contamine-sur-Arve、法国、74130
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Alpes Leman
    - 接触：
      
      Catherine Diakhate
  - Gleizé、法国、69400
    - 招聘中
    - Hôpital Nord Ouest de Villefranche-sur-Saône
    - 接触：
      
      Magali Bourdelin
  - La Tronche、法国、38700
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Universitaire Grenoble - Alpes
    - 接触：
      
      Sophie Cerena
  - Lyon、法国、69004
    - 招聘中
    - Hôpital de la Croix-Rousse, Hospices Civils de Lyon
    - 接触：
      
      Anne-Claire Uhrès
  - Lyon、法国、69003
    - 招聘中
    - Hôpital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
    - 接触：
      
      Elodie Lanoi
  - Montbrison、法国、42600
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier du Forez
    - 接触：
      
      Hadyl Asfari
  - Montluçon、法国、03100
    - 招聘中
    - Hôpital de Montluçon
    - 接触：
      
      Carole Rimpici
  - Montélimar、法国、26200
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Montelimar
    - 接触：
      
      Jérémy Rolain
  - Moulins、法国、03006
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Moulins-Yzeure
    - 接触：
      
      Emmanuel Deligeard
  - Oyonnax、法国、01100
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Du Haut Bugey
    - 接触：
      
      Nathalie Dey
  - Privas、法国、07007
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier des Vals d'Ardeche
    - 接触：
      
      Dominique Quinard
  - Roanne、法国、42300
    - 招聘中
    - Centre hospitalier de Roanne
    - 接触：
      
      Maud Rossignol
  - Romans-sur-Isère、法国、26100
    - 招聘中
    - Hopitaux Drome NOrd
    - 接触：
      
      Xavier Cussoneau
  - Saint-Genis-Laval、法国、69230
    - 招聘中
    - Pharmacie Centrale, Hospices Civils de Lyon
    - 接触：
      
      Isabelle Carpentier
  - Saint-Julien-en-Genevois、法国、74164
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Intercommunal Sud-Léman Valserine
    - 接触：
      
      Alexandra Combes
  - Saint-Priest-en-Jarez、法国、42270
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Uuniversitaire Nord, Saint-Étienne
    - 接触：
      
      Jihen Boussetta
  - Sallanches、法国、74700
    - 招聘中
    - Hôpitaux du Pays du Mont-Blanc
    - 接触：
      
      Marion Filippi
  - Tarare、法国、69170
    - 招聘中
    - Hôpital Nord-Ouest Tarare-Grandris
    - 接触：
      
      Christine Vray
  - Thonon-les-Bains、法国、74203
    - 招聘中
    - Hopitaux du Leman
    - 接触：
      
      Denis Hardelin
  - Valence、法国、26000
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Valence
    - 接触：
      
      Stéphanie Bourget
  - Vichy、法国、03200
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier de Vichy
    - 接触：
      
      Jérôme Tavernier
  - Vienne、法国、38200
    - 招聘中
    - Centre Hospitalier Lucien Hussel
    - 接触：
      
      Anne-Sophie Leromain

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
OLDER_ADULT
孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

纳入的受试者包括患有血友病或其他凝血缺陷的人，年龄不受限制，在奥弗涅-罗讷-阿尔卑斯地区（法国）的一家授权医院药房接受预防或按需治疗。

描述

包括：

在研究开始日期存在并患有血友病或其他凝血缺陷的人；
接受预防或按需抗出血治疗；
HEsora 网络 (Hémophilie Soins Rhône Alpes) 医院药房内的配药地点：罗纳阿尔卑斯大区 27 家符合条件的医院药房 + 奥弗涅 (Auvergne) <10 家符合条件的医院药房

排除：

- 送货上门（不包括在通过医院药房进行的研究中）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
评估血友病和其他凝血缺陷患者对预防性和按需抗出血治疗可及性的看法大体时间：通过学习完成，平均6个月。	感知是由调查参与者的满意度来定义的，用问卷中的一个项目来衡量（非常满意/相当满意/相当不满意/不满意）。	通过学习完成，平均6个月。
衡量血友病和其他凝血缺陷患者获得预防性和按需抗出血治疗的可及性大体时间：通过学习完成，平均6个月。	可达性通过空间分析来衡量，表示家庭和/或工作邮政编码与医院药房邮政编码之间的距离。	通过学习完成，平均6个月。
比较血友病和其他凝血缺陷患者对预防性和按需抗出血治疗的看法和空间可达性大体时间：通过学习完成，平均6个月。	使用方差分析 (ANOVA) 比较 4 组满意度之间的平均距离。	通过学习完成，平均6个月。

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
确定疾病的严重程度是否会成为鼓励或限制对预防性或按需抗出血治疗可及性的看法的一个因素大体时间：通过学习完成，平均6个月。	参与者的满意度根据疾病的严重程度（轻度、中度、重度）分层。	通过学习完成，平均6个月。
确定患者的年龄是否会成为鼓励或限制对预防性或按需抗出血治疗的可及性感知的一个因素大体时间：通过学习完成，平均6个月。	参与者的满意度根据患者的年龄分层。	通过学习完成，平均6个月。
确定入院条件是否会成为鼓励或限制人们对预防性或按需抗出血治疗的可及性看法的一个因素大体时间：通过学习完成，平均6个月。	参与者的满意度根据进入医院的条件（相对于交通条件、患者的身体状况、停车困难）进行分层。	通过学习完成，平均6个月。
确定参与者的自主水平是否会成为鼓励或限制对预防性或按需抗出血治疗可及性的看法的一个因素大体时间：通过学习完成，平均6个月。	参与者的满意度根据参与者的自主程度（相对于轮椅、拐杖/手杖或其他助行器）进行分层。	通过学习完成，平均6个月。
确定医院药房的可用性是否会成为鼓励或限制对预防性或按需抗出血治疗可及性的看法的一个因素大体时间：通过学习完成，平均6个月。	参与者的满意度根据医院药房的可用性（相对于等待时间）进行分层。	通过学习完成，平均6个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

RESCUe - RESeau Cardiologie Urgence / RESUVal - RESeau des Urgences de la vallée du Rhône

合作者

Hospices Civils de Lyon

调查人员

研究主任：Laurie Fraticelli, PhD、RESCUe-RESUVal
研究主任：Julie Freyssenge, PhD、RESCUe-RESUVal

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年9月21日

初级完成 (实际的)

2021年4月30日

研究完成 (预期的)

2021年5月21日

研究注册日期

首次提交

2021年2月11日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月26日

首次发布 (实际的)

2021年3月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月13日

最后验证

2021年2月1日