Accesibilidad de profilaxis y tratamiento a demanda para personas con hemofilia y otras deficiencias de la coagulación (PHAREO)
13 de mayo de 2021 actualizado por: RESCUe - RESeau Cardiologie Urgence / RESUVal - RESeau des Urgences de la vallée du Rhône
Profilaxis y tratamiento a demanda para personas con hemofilia y otras deficiencias de la coagulación: una comparación de la accesibilidad percibida y observada en la región de Auvergne-Rhône-Alpes (Francia)
El tratamiento actual de las personas con hemofilia y otras deficiencias hemorrágicas se basa en gran medida en la terapia de sustitución del factor de coagulación.
Las inyecciones se pueden repetir varias veces a la semana según un programa personalizado.
Hasta la fecha, los medicamentos se dispensan exclusivamente en farmacias hospitalarias para garantizar la trazabilidad y la seguridad.
Esta retrocesión impone restricciones de accesibilidad a los pacientes y a sus cuidadores, aumentando la carga de la enfermedad, particularmente en la organización de la vida diaria personal y profesional.
El estudio PHAREO tiene como objetivo investigar la percepción de los pacientes sobre la accesibilidad a los medicamentos contra la hemofilia en relación con una evaluación de la accesibilidad espacial en la región de Auvergne-Rhône-Alpes (Francia) para considerar, si es necesario, formas de mejorar la vía para los pacientes. y sus cuidadores.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Descripción detallada
La hemofilia es una rara enfermedad hemorrágica constitucional cuyo manejo farmacológico se basa en el uso de terapia de reemplazo crónica de por vida. Durante muchos años, el tratamiento de referencia, especialmente en niños, se ha basado en el uso de fármacos antihemofílicos para la profilaxis que requieren inyecciones repetidas varias veces por semana según un horario personalizado. Por el contrario, el tratamiento a demanda se utiliza cada vez menos, especialmente en pacientes con formas graves de hemofilia. El diagnóstico clínico y biológico, así como la implementación y el seguimiento de los tratamientos, se llevan a cabo dentro de las estructuras de atención hospitalaria especializada afiliadas al centro de referencia nacional francés. Los medicamentos se dispensan como parte de las retrocesiones hospitalarias. Esta organización impone restricciones a los pacientes y sus cuidadores debido a su accesibilidad limitada.
La carga relacionada con esta enfermedad probablemente se deba al uso sistemático de equipos hospitalarios especializados, como médicos, enfermeras para capacitación en autoinyección, por ejemplo, y farmacéuticos. Ahora parece importante reflexionar sobre la evolución de los caminos de los pacientes que antes eran exclusivamente hospitalarios hacia la atención ambulatoria. Para ello, es necesario emprender diversas reflexiones, entre ellas la relativa a la accesibilidad de los medicamentos. De hecho, las renovaciones mensuales de estos tratamientos crónicos obligan a los pacientes y sus cuidadores, así como a los padres de los niños, a acudir al hospital, lo que frecuentemente hace más engorrosa la organización de la vida diaria y profesional.
El estudio PHAREO tiene como objetivo investigar la percepción de los pacientes sobre la accesibilidad a los medicamentos contra la hemofilia en relación con una evaluación de la accesibilidad espacial para considerar, si es necesario, formas de mejorar la vía para los pacientes y sus cuidadores.
Los beneficios esperados del estudio son tener: 1) una descripción exhaustiva de la accesibilidad espacial de la cohorte de personas que viven con hemofilia a la medicación anti-hemofilia dentro de la región de Auvergne Rhône Alpes (Francia) y 2) una mejor comprensión de sus necesidades y sus percepciones respecto al acceso a tratamientos a demanda y profilácticos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Albertville, Francia, 73200
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Albertville-Moûtiers
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Contacto:
- Thomas Gailland
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Annecy, Francia, 74370
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
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Contacto:
- Christelle Roch
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Annonay, Francia, 07103
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier d'Ardèche Nord
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Contacto:
- Sophie Vernardet
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Aubenas, Francia, 07200
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier d'Ardèche Méridionale
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Contacto:
- Alain Lenoir
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Aurillac, Francia, 15000
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Henri Mondor d'Aurillac
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Contacto:
- Valérie Millot
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Belley, Francia, 01300
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Belley
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Contacto:
- Marie Geneste
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Bourg St Maurice, Francia, 73700
- Reclutamiento
- Centre hospitalier de Bourg St Maurice
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Contacto:
- Valérie Chaminant
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Bourg-en-Bresse, Francia, 01012
- Reclutamiento
- Centre hospitalier Fleyriat
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Contacto:
- Stéphanie Claveranne
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Bourgoin-Jallieu, Francia, 38300
- Reclutamiento
- Centre hospitalier Pierre Oudot
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Contacto:
- Clément Beyron
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Bron, Francia, 69500
- Reclutamiento
- Groupement Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon
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Contacto:
- Valérie Chamouard
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Chambéry, Francia, 73000
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Chambéry - Hôpital Savoie
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Contacto:
- Elodie Bernard
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Clermont-Ferrand, Francia, 63100
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
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Contacto:
- Anne Boyer
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Contamine-sur-Arve, Francia, 74130
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Alpes Leman
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Contacto:
- Catherine Diakhate
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Gleizé, Francia, 69400
- Reclutamiento
- Hôpital Nord Ouest de Villefranche-sur-Saône
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Contacto:
- Magali Bourdelin
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La Tronche, Francia, 38700
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble - Alpes
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Contacto:
- Sophie Cerena
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Lyon, Francia, 69004
- Reclutamiento
- Hôpital de la Croix-Rousse, Hospices Civils de Lyon
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Contacto:
- Anne-Claire Uhrès
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Lyon, Francia, 69003
- Reclutamiento
- Hôpital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
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Contacto:
- Elodie Lanoi
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Montbrison, Francia, 42600
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier du Forez
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Contacto:
- Hadyl Asfari
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Montluçon, Francia, 03100
- Reclutamiento
- Hôpital de Montluçon
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Contacto:
- Carole Rimpici
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Montélimar, Francia, 26200
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Montelimar
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Contacto:
- Jérémy Rolain
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Moulins, Francia, 03006
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Moulins-Yzeure
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Contacto:
- Emmanuel Deligeard
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Oyonnax, Francia, 01100
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Du Haut Bugey
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Contacto:
- Nathalie Dey
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Privas, Francia, 07007
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier des Vals d'Ardeche
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Contacto:
- Dominique Quinard
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Roanne, Francia, 42300
- Reclutamiento
- Centre hospitalier de Roanne
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Contacto:
- Maud Rossignol
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Romans-sur-Isère, Francia, 26100
- Reclutamiento
- Hopitaux Drome NOrd
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Contacto:
- Xavier Cussoneau
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Saint-Genis-Laval, Francia, 69230
- Reclutamiento
- Pharmacie Centrale, Hospices Civils de Lyon
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Contacto:
- Isabelle Carpentier
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Saint-Julien-en-Genevois, Francia, 74164
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Intercommunal Sud-Léman Valserine
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Contacto:
- Alexandra Combes
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Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Uuniversitaire Nord, Saint-Étienne
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Contacto:
- Jihen Boussetta
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Sallanches, Francia, 74700
- Reclutamiento
- Hôpitaux du Pays du Mont-Blanc
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Contacto:
- Marion Filippi
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Tarare, Francia, 69170
- Reclutamiento
- Hôpital Nord-Ouest Tarare-Grandris
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Contacto:
- Christine Vray
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Thonon-les-Bains, Francia, 74203
- Reclutamiento
- Hopitaux du Leman
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Contacto:
- Denis Hardelin
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Valence, Francia, 26000
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Valence
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Contacto:
- Stéphanie Bourget
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Vichy, Francia, 03200
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Vichy
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Contacto:
- Jérôme Tavernier
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Vienne, Francia, 38200
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Lucien Hussel
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Contacto:
- Anne-Sophie Leromain
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los sujetos incluidos son personas con hemofilia u otras deficiencias de la coagulación, sin limitación de edad, tratadas mediante profilaxis o tratamiento a demanda, en una de las farmacias hospitalarias autorizadas de la región de Auvernia-Ródano-Alpes (Francia).
Descripción
Incluido:
- Persona viva en la fecha de inicio del estudio y que presente hemofilia u otras deficiencias de la coagulación;
- Tratado con profilaxis o tratamientos antihemorrágicos a demanda;
- Ubicación de la dispensación de medicamentos dentro de las farmacias hospitalarias de la red HEsora (Hémophilie Soins Rhône Alpes): 27 farmacias hospitalarias elegibles en Rhône Alpes + <10 farmacias hospitalarias elegibles en Auvernia
Excluido:
- Envío a domicilio (no incluido en el estudio a través de farmacia hospitalaria)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la percepción de las personas con hemofilia y otras deficiencias de la coagulación sobre la accesibilidad al tratamiento antihemorrágico profiláctico y a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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La percepción se define por el nivel de satisfacción de los encuestados, medido con un ítem del cuestionario (Muy satisfecho/Bastante satisfecho/Bastante insatisfecho/No satisfecho).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Medir la accesibilidad de las personas con hemofilia y otras deficiencias de la coagulación en cuanto a la accesibilidad al tratamiento profiláctico y antihemorrágico a demanda.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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La accesibilidad se mide por análisis espacial, representando la distancia entre el código postal de la casa y/o del trabajo y el código postal de la farmacia del hospital.
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Comparar la percepción y la accesibilidad espacial de personas con hemofilia y otras deficiencias de la coagulación en relación con el tratamiento antihemorrágico profiláctico y a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Las distancias medias entre los 4 grupos de nivel de satisfacción se comparan mediante un análisis de varianza (ANOVA).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Determinar si la gravedad de la enfermedad sería un factor para favorecer o limitar la percepción de accesibilidad a tratamientos profilácticos o antihemorrágicos a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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El nivel de satisfacción de los participantes se estratificó según la gravedad de la enfermedad (menor, moderado, mayor).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Determinar si la edad del paciente sería un factor para favorecer o limitar la percepción de accesibilidad a los tratamientos antihemorrágicos profilácticos o a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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El nivel de satisfacción de los participantes se estratifica según la edad del paciente.
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Determinar si la condición de acceso al hospital sería un factor para favorecer o limitar la percepción de accesibilidad a tratamientos profilácticos o antihemorrágicos a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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El nivel de satisfacción de los participantes se estratifica en función de la condición de acceso al hospital (en relación con las condiciones del tráfico, la condición física del paciente, las dificultades de aparcamiento).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Determinar si el nivel de autonomía del participante sería un factor para favorecer o limitar la percepción de accesibilidad a tratamientos profilácticos o antihemorrágicos a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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El nivel de satisfacción de los participantes se estratifica según el nivel de autonomía del participante (en relación con la silla de ruedas, muletas/bastones u otras ayudas para la movilidad).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Determinar si la disponibilidad de la farmacia hospitalaria sería un factor para favorecer o limitar la percepción de accesibilidad a los tratamientos antihemorrágicos profilácticos o a demanda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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El nivel de satisfacción de los participantes se estratifica sobre la disponibilidad de la farmacia hospitalaria (relativa a los tiempos de espera).
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Hasta la finalización de los estudios, en promedio 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Laurie Fraticelli, PhD, RESCUe-RESUVal
- Director de estudio: Julie Freyssenge, PhD, RESCUe-RESUVal
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Leroy V, Freyssenge J, Renard F, Tazarourte K, Negrier C, Chamouard V. Access to treatment among persons with hemophilia: A spatial analysis assessment in the Rhone-Alpes region, France. J Am Pharm Assoc (2003). 2019 Nov-Dec;59(6):797-803. doi: 10.1016/j.japh.2019.07.006. Epub 2019 Aug 9.
- Susen S, Gruel Y, Godier A, Harroche A, Chambost H, Lasne D, Rauch A, Roullet S, Fontana P, Goudemand J, de Maistre E, Chamouard V, Wibaut B, Albaladejo P, Negrier C. Management of bleeding and invasive procedures in haemophilia A patients with inhibitor treated with emicizumab (Hemlibra(R) ): Proposals from the French network on inherited bleeding disorders (MHEMO), the French Reference Centre on Haemophilia, in collaboration with the French Working Group on Perioperative Haemostasis (GIHP). Haemophilia. 2019 Sep;25(5):731-737. doi: 10.1111/hae.13817. Epub 2019 Jul 11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
21 de septiembre de 2020
Finalización primaria (ACTUAL)
30 de abril de 2021
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
21 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
1 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
14 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2020PHAREO
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
La información del paciente se mantiene bajo obligaciones legales y éticas de confidencialidad.
Dado que la enfermedad es rara, la información no debe utilizarse ni divulgarse de forma que pueda identificar a un paciente sin su consentimiento.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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