Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Accessibilité de la prophylaxie et du traitement à la demande pour les personnes atteintes d'hémophilie et d'autres troubles de la coagulation (PHAREO)

13 mai 2021 mis à jour par: RESCUe - RESeau Cardiologie Urgence / RESUVal - RESeau des Urgences de la vallée du Rhône

Prophylaxie et traitement à la demande des personnes atteintes d'hémophilie et autres troubles de la coagulation : une comparaison de l'accessibilité perçue et observée en région Auvergne-Rhône-Alpes (France)

Le traitement actuel des personnes atteintes d'hémophilie et d'autres déficits hémorragiques repose en grande partie sur la thérapie de remplacement du facteur de coagulation. Les injections peuvent être répétées plusieurs fois par semaine selon un planning personnalisé. A ce jour, les médicaments sont délivrés exclusivement dans les pharmacies hospitalières pour assurer traçabilité et sécurité. Cette rétrocession impose des contraintes d'accessibilité aux patients et à leurs soignants, alourdissant le poids de la maladie, notamment dans l'organisation de la vie quotidienne personnelle et professionnelle. L'étude PHAREO vise à investiguer la perception des patients quant à l'accessibilité aux médicaments anti-hémophiliques en relation avec une évaluation de l'accessibilité spatiale en région Auvergne-Rhône-Alpes (France) afin d'envisager, si nécessaire, des pistes d'amélioration du parcours des patients. et leurs soignants.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Description détaillée

L'hémophilie est une maladie hémorragique constitutionnelle rare dont la prise en charge médicamenteuse repose sur l'utilisation d'un traitement substitutif chronique à vie. Depuis de nombreuses années, le traitement de référence, notamment chez l'enfant, repose sur l'utilisation d'anti-hémophiliques en prophylaxie nécessitant des injections répétées plusieurs fois par semaine selon un schéma personnalisé. En revanche, les traitements à la demande sont de moins en moins utilisés, notamment chez les patients atteints de formes sévères d'hémophilie. Le diagnostic clinique et biologique, ainsi que la mise en place et le suivi des traitements, sont réalisés au sein de structures de soins hospitalières spécialisées affiliées au centre national de référence français. Les médicaments sont délivrés dans le cadre des rétrocessions hospitalières. Cette organisation impose des contraintes aux patients et à leurs soignants en raison de leur accessibilité limitée.

Le fardeau lié à cette maladie est probablement dû au recours systématique à des équipes hospitalières spécialisées telles que des médecins, des infirmiers pour la formation à l'auto-injection par exemple, et des pharmaciens. Il apparaît aujourd'hui important de réfléchir à l'évolution des parcours patients jusqu'alors exclusivement hospitaliers vers les soins ambulatoires. Pour ce faire, diverses réflexions doivent être entreprises, dont celle relative à l'accessibilité des médicaments. En effet, les renouvellements mensuels de ces traitements chroniques obligent les patients et leurs soignants, ainsi que les parents d'enfants, à se rendre à l'hôpital, ce qui alourdit fréquemment l'organisation de la vie quotidienne et professionnelle.

L'étude PHAREO vise à interroger la perception des patients sur l'accessibilité aux médicaments anti-hémophiliques en relation avec une évaluation de l'accessibilité spatiale afin d'envisager, si nécessaire, des pistes d'amélioration du parcours des patients et de leurs aidants.

Les bénéfices attendus de l'étude sont d'avoir : 1) une description exhaustive de l'accessibilité spatiale de la cohorte de personnes vivant avec l'hémophilie aux médicaments anti-hémophiliques au sein de la région Auvergne Rhône Alpes (France) et 2) une meilleure compréhension de leurs besoins et leurs perceptions concernant l'accès aux traitements à la demande et prophylactiques.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

France
- - Albertville, France, 73200
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Albertville-Moûtiers
    - Contact:
      
      Thomas Gailland
  - Annecy, France, 74370
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Annecy Genevois
    - Contact:
      
      Christelle Roch
  - Annonay, France, 07103
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier d'Ardèche Nord
    - Contact:
      
      Sophie Vernardet
  - Aubenas, France, 07200
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier d'Ardèche Méridionale
    - Contact:
      
      Alain Lenoir
  - Aurillac, France, 15000
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Henri Mondor d'Aurillac
    - Contact:
      
      Valérie Millot
  - Belley, France, 01300
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Belley
    - Contact:
      
      Marie Geneste
  - Bourg St Maurice, France, 73700
    - Recrutement
    - Centre hospitalier de Bourg St Maurice
    - Contact:
      
      Valérie Chaminant
  - Bourg-en-Bresse, France, 01012
    - Recrutement
    - Centre hospitalier Fleyriat
    - Contact:
      
      Stéphanie Claveranne
  - Bourgoin-Jallieu, France, 38300
    - Recrutement
    - Centre hospitalier Pierre Oudot
    - Contact:
      
      Clément Beyron
  - Bron, France, 69500
    - Recrutement
    - Groupement Hospitalier Est, Hospices Civils de Lyon
    - Contact:
      
      Valérie Chamouard
  - Chambéry, France, 73000
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Chambéry - Hôpital Savoie
    - Contact:
      
      Elodie Bernard
  - Clermont-Ferrand, France, 63100
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
    - Contact:
      
      Anne Boyer
  - Contamine-sur-Arve, France, 74130
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Alpes Leman
    - Contact:
      
      Catherine Diakhate
  - Gleizé, France, 69400
    - Recrutement
    - Hôpital Nord Ouest de Villefranche-sur-Saône
    - Contact:
      
      Magali Bourdelin
  - La Tronche, France, 38700
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Universitaire Grenoble - Alpes
    - Contact:
      
      Sophie Cerena
  - Lyon, France, 69004
    - Recrutement
    - Hôpital de la Croix-Rousse, Hospices Civils de Lyon
    - Contact:
      
      Anne-Claire Uhrès
  - Lyon, France, 69003
    - Recrutement
    - Hôpital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
    - Contact:
      
      Elodie Lanoi
  - Montbrison, France, 42600
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier du Forez
    - Contact:
      
      Hadyl Asfari
  - Montluçon, France, 03100
    - Recrutement
    - Hôpital de Montluçon
    - Contact:
      
      Carole Rimpici
  - Montélimar, France, 26200
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Montelimar
    - Contact:
      
      Jérémy Rolain
  - Moulins, France, 03006
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Moulins-Yzeure
    - Contact:
      
      Emmanuel Deligeard
  - Oyonnax, France, 01100
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Du Haut Bugey
    - Contact:
      
      Nathalie Dey
  - Privas, France, 07007
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier des Vals d'Ardeche
    - Contact:
      
      Dominique Quinard
  - Roanne, France, 42300
    - Recrutement
    - Centre hospitalier de Roanne
    - Contact:
      
      Maud Rossignol
  - Romans-sur-Isère, France, 26100
    - Recrutement
    - Hopitaux Drome NOrd
    - Contact:
      
      Xavier Cussoneau
  - Saint-Genis-Laval, France, 69230
    - Recrutement
    - Pharmacie Centrale, Hospices Civils de Lyon
    - Contact:
      
      Isabelle Carpentier
  - Saint-Julien-en-Genevois, France, 74164
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Intercommunal Sud-Léman Valserine
    - Contact:
      
      Alexandra Combes
  - Saint-Priest-en-Jarez, France, 42270
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Uuniversitaire Nord, Saint-Étienne
    - Contact:
      
      Jihen Boussetta
  - Sallanches, France, 74700
    - Recrutement
    - Hôpitaux du Pays du Mont-Blanc
    - Contact:
      
      Marion Filippi
  - Tarare, France, 69170
    - Recrutement
    - Hôpital Nord-Ouest Tarare-Grandris
    - Contact:
      
      Christine Vray
  - Thonon-les-Bains, France, 74203
    - Recrutement
    - Hopitaux du Leman
    - Contact:
      
      Denis Hardelin
  - Valence, France, 26000
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Valence
    - Contact:
      
      Stéphanie Bourget
  - Vichy, France, 03200
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Vichy
    - Contact:
      
      Jérôme Tavernier
  - Vienne, France, 38200
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Lucien Hussel
    - Contact:
      
      Anne-Sophie Leromain

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

ADULTE
OLDER_ADULT
ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets inclus sont des personnes atteintes d'hémophilie ou d'autres troubles de la coagulation, sans limitation d'âge, traitées par prophylaxie ou traitement à la demande, dans l'une des pharmacies hospitalières agréées de la région Auvergne-Rhône-Alpes (France).

La description

Inclus:

Personne vivante à la date de début de l'étude et présentant une hémophilie ou d'autres troubles de la coagulation ;
Traités par prophylaxie ou traitements anti-hémorragiques à la demande ;
Localisation de la dispensation des médicaments au sein des pharmacies hospitalières du réseau HEsora (Hémophilie Soins Rhône Alpes) : 27 pharmacies hospitalières éligibles en Rhône Alpes + <10 pharmacies hospitalières éligibles en Auvergne

Exclu:

- Livraison à domicile (non incluse dans l'étude via la pharmacie hospitalière)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer la perception des personnes atteintes d'hémophilie et d'autres troubles de la coagulation concernant l'accessibilité aux traitements prophylactiques et antihémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	La perception est définie par le niveau de satisfaction des participants à l'enquête, mesuré avec un item du questionnaire (Très satisfait / Plutôt satisfait / Plutôt pas satisfait / Pas satisfait).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Mesurer l'accessibilité des personnes atteintes d'hémophilie et d'autres troubles de la coagulation concernant l'accessibilité aux traitements prophylactiques et antihémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	L'accessibilité est mesurée par analyse spatiale, représentant la distance entre les codes postaux du domicile et/ou du travail et le code postal de la pharmacie hospitalière.	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Comparer la perception et l'accessibilité spatiale des personnes atteintes d'hémophilie et d'autres troubles de la coagulation concernant le traitement prophylactique et antihémorragique à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Les distances moyennes entre les 4 groupes de niveau de satisfaction sont comparées à l'aide d'une analyse de variance (ANOVA).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Déterminer si la gravité de la maladie serait un facteur favorisant ou limitant la perception de l'accessibilité aux traitements prophylactiques ou antihémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Le niveau de satisfaction des participants est stratifié sur la sévérité de la maladie (mineure, modérée, majeure).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Déterminer si l'âge du patient serait un facteur favorisant ou limitant la perception d'accessibilité aux traitements prophylactiques ou anti-hémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Le niveau de satisfaction des participants est stratifié sur l'âge du patient.	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Déterminer si la condition d'accès à l'hôpital serait un facteur favorisant ou limitant la perception d'accessibilité aux traitements prophylactiques ou anti-hémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Le niveau de satisfaction des participants est stratifié sur la condition d'accès à l'hôpital (relative aux conditions de circulation, à la condition physique du patient, aux difficultés de stationnement).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Déterminer si le niveau d'autonomie du participant serait un facteur favorisant ou limitant la perception d'accessibilité aux traitements prophylactiques ou antihémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Le niveau de satisfaction des participants est stratifié sur le niveau d'autonomie du participant (par rapport au fauteuil roulant, béquille/canne ou autre aide à la mobilité).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.
Déterminer si la disponibilité de la pharmacie hospitalière serait un facteur favorisant ou limitant la perception d'accessibilité aux traitements prophylactiques ou antihémorragiques à la demande Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.	Le niveau de satisfaction des participants est stratifié sur la disponibilité de la pharmacie hospitalière (par rapport aux temps d'attente).	Jusqu'à la fin des études, en moyenne 6 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

RESCUe - RESeau Cardiologie Urgence / RESUVal - RESeau des Urgences de la vallée du Rhône

Collaborateurs

Hospices Civils de Lyon

Les enquêteurs

Directeur d'études: Laurie Fraticelli, PhD, RESCUe-RESUVal
Directeur d'études: Julie Freyssenge, PhD, RESCUe-RESUVal

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 septembre 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

30 avril 2021

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

21 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2021

Première publication (RÉEL)

1 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

2020PHAREO

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les informations sur les patients sont soumises à des obligations légales et éthiques de confidentialité. Comme la maladie est rare, les informations ne doivent pas être utilisées ou divulguées sous une forme qui pourrait identifier un patient sans son consentement.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .