Trofinetide 治疗 Rett 综合征的开放标签扩展研究
2024年9月24日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
持续使用曲非奈肽治疗 Rett 综合征的开放标签扩展研究
调查持续长期口服曲非奈肽治疗雷特综合征女孩和女性的安全性和耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
77
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- University of California, San Diego
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado Aurora
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、美国、29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 22年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已完成之前的曲非奈肽研究 ACP-2566-004 的 EOT 访视（即已完成 40 周）
- 根据研究者的判断，可能受益于开放标签曲非奈肽的继续治疗
- 仍然可以吞服以液体溶液形式提供的研究药物或可以通过胃造口管服用
受试者的看护人会说英语，并具有足够的语言技能来完成看护人评估
生育潜力
- 有生育能力的受试者必须在研究期间和此后至少 30 天内禁止性活动。 如果受试者在研究期间性活跃或变得性活跃，她必须在研究期间使用 2 种临床上可接受的避孕方法（例如，口服、宫内节育器 [IUD]、隔膜加杀精剂、注射、透皮或植入避孕）学习并持续至少 30 天。 受试者不得怀孕或哺乳。
排除标准：
- 在前期研究期间开始使用生长激素治疗
- 在前期研究期间开始使用 IGF-1 进行治疗
- 在前期研究期间开始使用胰岛素治疗
- 已出现具有临床意义的心血管、内分泌（如甲状腺机能减退或甲状腺功能亢进、1 型糖尿病或不受控制的 2 型糖尿病）、肾脏、肝脏、呼吸系统或胃肠道疾病（如乳糜泻或炎症性肠病）
- 由于不良事件、医疗状况或不遵守先前研究中的研究产品或研究程序，受试者被研究者或医疗监督员判断为不适合研究
- 基线生命体征有临床意义的异常
- 在本研究中给予首剂曲非奈肽之前进行的基线心电图平均 QTcF 间期>450 毫秒（即，在前期研究的 EOT 就诊时进行的心电图）
- 在前期研究中出现了具有临床意义的心电图发现
额外的包含/排除标准适用。 将在筛选时对患者进行评估，以确保符合研究参与的所有标准。 根据这些评估，患者可能会被排除在研究之外（特别是，如果确定他们的基线健康和状况不符合所有预先指定的入组标准）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：药物——曲非奈肽
曲非肽口服液
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研究药物每天给药两次，持续约 32 个月。
剂量可以口服或通过胃造口术 (G) 管给药。
该研究的受试者分配剂量将是先前研究 (ACP-2566-004) 的最终剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE)、发生严重不良事件 (SAE) 以及因 AE 退出的患者百分比
大体时间：平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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因 AE 退出的情况包括停止研究药物和终止研究
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平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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基线后心电图发生潜在临床重要变化的患者数量 (%)
大体时间：平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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潜在的临床显着心电图变化定义为 QTcF > 500 ms 或 QTcF 相对于基线 (CFB) 的变化 > 60 ms
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平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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基线后生命体征发生潜在临床重要变化的患者数量 (%)
大体时间：平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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生命体征相对于基线的潜在临床重要变化定义为： 收缩压 (SBP) ≥180 mmHg 且较基线升高 ≥20 mmHg； SBP ≤90 mmHg 并较基线下降 ≥20 mmHg；舒张压 (DBP) ≥105 mmHg 且较基线增加 ≥15 mmHg； DBP ≤50 mmHg 并较基线下降 ≥15 mmHg；脉率 (PR) ≥120 bpm 且较基线增加 ≥15 bpm； PR≤50 bpm 且较基线下降 ≥15 bpm。 基线是先前研究 ACP-2566-003 的基线值。 |
平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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基线后体重发生潜在临床重要变化的患者数量 (%)
大体时间：平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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体重相对于基线的潜在临床重要变化定义为： 体重较基线增加 ≥7% 体重较基线减少 ≥7% |
平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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基线后实验室参数发生潜在临床重要变化的患者数量 (%)
大体时间：平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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实验室参数的潜在临床重要变化定义为：钠≤125 mmol/L；钠≥155毫摩尔/升；钾≤3.0毫摩尔/升；钾≥5.5毫摩尔/升；氯化物≤85毫摩尔/升；氯化物≥120mmol/L；钙<2.0毫摩尔/升；钙>2.75 mmol/L；血尿素氮≥10.71 mmol/L；肌酐>1.5×正常上限（ULN）；尿酸≥505.75μmol/L；乳酸脱氢酶（LDH）≥3×ULN；葡萄糖≤2.48毫摩尔/升；葡萄糖≥11毫摩尔/升；白蛋白≤26克/升；白蛋白≥60克/升；蛋白质≤50克/升；蛋白质≥100克/升；丙氨酸转氨酶（ALT）≥3×ULN；天冬氨酸转氨酶（AST）≥3×ULN； γ谷氨酰转移酶（GGT）≥3×ULN；碱性磷酸酶（ALP）≥3×ULN；胆红素≥1.5×ULN
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平均研究药物暴露时间为 426 天，相当于 1.2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月8日
初级完成 (实际的)
2023年6月30日
研究完成 (实际的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年11月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月26日
首次发布 (实际的)
2021年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月24日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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