レット症候群に対するトロフィネチドの非盲検延長試験
2024年9月24日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
レット症候群に対するトロフィネチドによる継続治療の非盲検延長試験
レット症候群の女児および女性における経口トロフィネチドによる長期継続治療の安全性と忍容性を調査する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- University of California, San Diego
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado Aurora
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～22年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -先行するトロフィネチド研究ACP-2566-004のEOT訪問を完了しました（つまり、40週間を完了しました）
- 治験責任医師の判断では、非盲検トロフィネチドによる継続治療が有益である可能性があります
- 液体溶液として提供された治験薬を飲み込むことができる、または胃瘻チューブで服用できる
-被験者の介護者は英語を話し、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持っています
出産の可能性
- -出産の可能性のある被験者は、研究期間中およびその後少なくとも30日間は性行為を控えなければなりません。 被験者が性的に活発であるか、または研究中に性的に活発になった場合、彼女は 2 つの臨床的に許容される避妊方法 (例: 経口避妊具、子宮内避妊器具 [IUD]、横隔膜と殺精子剤、注射可能、経皮的または埋め込み型避妊) を使用しなければなりません。学習し、その後少なくとも 30 日間。 被験者は妊娠中または授乳中であってはなりません。
除外基準:
- 先行研究中に成長ホルモンによる治療を開始
- 先行研究中にIGF-1による治療を開始
- 先行研究中にインスリン治療を開始
- -臨床的に重要な心血管、内分泌（甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または制御されていない2型糖尿病など）、腎臓、肝臓、呼吸器、または胃腸疾患（セリアック病または炎症性腸疾患など）を発症している
- -被験者は、AE、病状、または先行研究における研究製品または研究手順の不遵守により、研究担当医師またはメディカルモニターによって研究に不適切であると判断された
- -ベースラインでバイタルサインに臨床的に重大な異常がある
- -トロフィネチドの最初の投与前に実行されたベースラインECGで平均QTcF間隔が450ミリ秒を超えている 本研究で投与される（すなわち、先行研究のEOT訪問時に実行されるECG）
- 先行研究中に臨床的に重要な心電図所見を開発した
追加の包含/除外基準が適用されます。 患者はスクリーニングで評価され、研究参加のすべての基準が満たされていることを確認します。 患者は、これらの評価に基づいて研究から除外される場合があります（特に、ベースラインの健康状態と状態が事前に指定されたすべての参加基準を満たしていないと判断された場合）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：薬 - トロフィネチド
トロフィネチド経口液剤
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治験薬は 1 日 2 回、最長で約 32 か月間投与されます。
投与量は、経口摂取するか、胃瘻 (G) チューブによって投与することができます。
この研究で被験者に割り当てられた用量は、先行研究 (ACP-2566-004) からの最終用量になります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、およびAEによる離脱を経験した患者の割合
時間枠：平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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AE による中止には、治験薬の中止と治験中止の両方が含まれます。
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平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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ベースライン後に ECG に潜在的に臨床的に重要な変化があった患者の数 (%)
時間枠：平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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臨床的に重要な可能性のある ECG 変化は、QTcF >500 ms、または QTcF のベースライン (CFB) からの変化 >60 ms として定義されました。
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平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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ベースライン後にバイタルサインに潜在的に臨床的に重要な変化があった患者の数 (%)
時間枠：平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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バイタルサインのベースラインからの潜在的に臨床的に重要な変化は次のように定義されました。 収縮期血圧（SBP）が180 mmHg以上、ベースラインから20 mmHg以上上昇している。 SBP ≤90 mmHg かつベースラインから 20 mmHg 以上低下。拡張期血圧（DBP）が105 mmHg以上、ベースラインから15 mmHg以上上昇している。 DBP ≤50 mmHg かつベースラインから 15 mmHg 以上低下。脈拍数（PR）≧120 bpm、ベースラインから≧15 bpm増加。 PR≤50 bpm、ベースラインから 15 bpm 以上減少。 ベースラインは以前の研究 ACP-2566-003 のベースライン値でした。 |
平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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ベースライン後に臨床的に重要な可能性のある体重変化があった患者の数 (%)
時間枠：平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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潜在的に臨床的に重要な体重のベースラインからの変化は次のように定義されました。 ベースラインから体重増加が 7% 以上 体重減少がベースラインから 7% 以上 |
平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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ベースライン後に臨床検査パラメータに潜在的に臨床的に重要な変化があった患者の数 (%)
時間枠：平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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臨床検査パラメータにおける潜在的に臨床的に重要な変化は次のように定義されました。ナトリウム ≤ 125 mmol/L;ナトリウム≧155mmol/L;カリウム ≤3.0 mmol/L ;カリウム ≥5.5 mmol/L;塩化物 ≤85 mmol/L;塩化物≧120mmol/L;カルシウム <2.0 mmol/L;カルシウム >2.75 mmol/L;血中尿素窒素≧10.71 mmol/L。クレアチニンは正常値の上限 (ULN) の 1.5 倍を超えます。尿酸≧505.75μmol/L;乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）≧3×ULN;グルコース ≤2.48 mmol/L;グルコース ≥11 mmol/L;アルブミン ≤26 g/L;アルブミン ≥60 g/L。タンパク質 ≤50 g/L;タンパク質≧100 g/L。アラニントランスアミナーゼ（ALT）≧3×ULN;アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）≧3×ULN;ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）≧3×ULN;アルカリホスファターゼ（ALP）≧3×ULN;ビリルビン ≥1.5×ULN
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平均治験薬曝露期間は426日で、1.2年に相当
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月8日
一次修了 (実際)
2023年6月30日
研究の完了 (実際)
2023年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月26日
最初の投稿 (実際)
2021年3月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月24日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。