Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van trofinetide voor Rett-syndroom

24 september 2024 bijgewerkt door: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek naar voortzetting van de behandeling met trofinetide voor het Rett-syndroom

Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van voortgezette langdurige behandeling met orale trofinetide bij meisjes en vrouwen met het Rett-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

77

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 22 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft het EOT-bezoek van de eerdere trofinetide-studie ACP-2566-004 voltooid (d.w.z. heeft 40 weken voltooid)
  2. Kan naar het oordeel van de onderzoeker baat hebben bij voortgezette behandeling met open-label trofinetide
  3. Kan de onderzoeksmedicatie die als vloeibare oplossing wordt verstrekt, nog steeds doorslikken of kan het via een gastrostomiesonde innemen

  4. De verzorger van de proefpersoon spreekt Engels en heeft voldoende taalvaardigheid om de beoordelingen van de verzorger te voltooien

    Vruchtbaarheidspotentieel

  5. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten zich onthouden van seksuele activiteit voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen daarna. Als een proefpersoon seksueel actief is of wordt tijdens het onderzoek, moet ze 2 klinisch aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken (bijv. oraal, intra-uterien apparaat [IUD], pessarium plus zaaddodend middel, injecteerbare, transdermale of implanteerbare anticonceptie) voor de duur van de studie. studie en gedurende ten minste 30 dagen daarna. Onderwerp mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Begonnen met behandeling met groeihormoon tijdens de eerdere studie
  2. Begon behandeling met IGF-1 tijdens de eerdere studie
  3. Begonnen met de behandeling met insuline tijdens het voorgaande onderzoek
  4. Heeft een klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, diabetes mellitus type 1 of ongecontroleerde diabetes mellitus type 2), nier-, lever-, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals coeliakie of inflammatoire darmziekte) ontwikkeld
  5. Proefpersoon wordt door de onderzoeker of de medische monitor als ongeschikt beoordeeld voor het onderzoek vanwege bijwerkingen, medische toestand of niet-naleving van het onderzoeksproduct of de onderzoeksprocedures in het voorgaande onderzoek
  6. Heeft een klinisch significante afwijking in vitale functies bij baseline
  7. Heeft een gemiddeld QTcF-interval van >450 ms op het basislijn-ECG dat werd uitgevoerd voordat de eerste dosis trofinetide werd gegeven in het huidige onderzoek (d.w.z. het ECG dat werd uitgevoerd tijdens het EOT-bezoek van het voorgaande onderzoek)
  8. Heeft tijdens het voorafgaande onderzoek een klinisch significante ECG-bevinding ontwikkeld

Er gelden aanvullende in- en uitsluitingscriteria. Patiënten zullen bij de screening worden geëvalueerd om er zeker van te zijn dat aan alle criteria voor deelname aan de studie wordt voldaan. Patiënten kunnen worden uitgesloten van het onderzoek op basis van deze beoordelingen (en in het bijzonder als wordt vastgesteld dat hun gezondheid en toestand bij aanvang niet voldoen aan alle vooraf gespecificeerde toelatingscriteria).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel - trofinetide
trofinetide drank
Geneesmiddel: trofinedide
Het onderzoeksgeneesmiddel wordt gedurende maximaal ongeveer 32 maanden tweemaal daags toegediend. Doses kunnen oraal worden ingenomen of worden toegediend via een gastrostomie (G) sonde. De dosis die aan de proefpersoon voor dit onderzoek wordt toegewezen, is de laatste dosis van het vorige onderzoek (ACP-2566-004).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), met ernstige bijwerkingen (SAE's) en met terugtrekkingen vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Terugtrekkingen vanwege bijwerkingen omvatten zowel het staken van het onderzoeksgeneesmiddel als het beëindigen van het onderzoek
De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Aantal (%) patiënten met potentieel klinisch belangrijke veranderingen in ECG na baseline
Tijdsspanne: De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Potentieel klinisch significante ECG-veranderingen werden gedefinieerd als QTcF >500 ms of QTcF-verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (CFB) van >60 ms
De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Aantal (%) patiënten met potentieel klinisch belangrijke veranderingen in vitale functies na baseline
Tijdsspanne: De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar

Potentieel klinisch belangrijke veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in vitale functies werden als volgt gedefinieerd:

Systolische bloeddruk (SBP) ≥180 mmHg en verhoogd ≥20 mmHg ten opzichte van de uitgangswaarde; SBP ≤90 mmHg en afgenomen ≥20 mmHg ten opzichte van de uitgangswaarde; Diastolische bloeddruk (DBP) ≥105 mmHg en verhoogd ≥15 mmHg ten opzichte van de uitgangswaarde; DBP ≤50 mmHg en verlaagd ≥15 mmHg ten opzichte van de uitgangswaarde; Polsslag (PR) ≥120 bpm en verhoogd ≥15 bpm ten opzichte van de uitgangswaarde; PR≤50 bpm en daalde met ≥15 bpm ten opzichte van de uitgangswaarde. De uitgangswaarde was de uitgangswaarde van het eerdere onderzoek ACP-2566-003.
De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Aantal (%) patiënten met potentieel klinisch belangrijke veranderingen in lichaamsgewicht na baseline
Tijdsspanne: De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar

Potentieel klinisch belangrijke veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in lichaamsgewicht werden gedefinieerd als:

Gewichtstoename ≥7% ten opzichte van de uitgangswaarde. Gewichtsafname ≥7% ten opzichte van de uitgangswaarde
De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Aantal (%) patiënten met potentieel klinisch belangrijke veranderingen in laboratoriumparameters na baseline
Tijdsspanne: De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar
Potentieel klinisch belangrijke veranderingen in laboratoriumparameters werden gedefinieerd als: natrium ≤125 mmol/l; natrium ≥155 mmol/l; kalium ≤3,0 mmol/l; kalium ≥5,5 mmol/l; chloride ≤85 mmol/l; chloride ≥120 mmol/l; calcium <2,0 mmol/l; calcium >2,75 mmol/l; bloedureumstikstof ≥10,71 mmol/l; creatinine >1,5× bovengrens van normaal (ULN); urinezuur ≥505,75 μmol/l; lactaatdehydrogenase (LDH) ≥3×ULN; glucose ≤2,48 mmol/l; glucose ≥11 mmol/l; albumine ≤26 g/l; albumine ≥60 g/l; eiwit ≤50 g/l; eiwit ≥100 g/l; alaninetransaminase (ALT) ≥3×ULN; aspartaattransaminase (ASAT) ≥3×ULN; gamma-glutamyltransferase (GGT) ≥3×ULN; alkalische fosfatase (ALP) ≥3×ULN; bilirubine ≥1,5×ULN
De gemiddelde blootstelling aan het onderzoeksgeneesmiddel was 426 dagen, wat overeenkomt met 1,2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACP-2566-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren