Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone trofinetydu w zespole Retta

24 września 2024 zaktualizowane przez: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące kontynuacji leczenia trofinetydem w zespole Retta

Zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji kontynuacji długotrwałego leczenia doustnym trofinetydem u dziewcząt i kobiet z zespołem Retta

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 22 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończył wizytę EOT poprzedzającego badanie trofinetydu ACP-2566-004 (tj. ukończył 40 tygodni)
  2. W ocenie badacza może odnieść korzyść z kontynuacji leczenia trofinetydem w otwartej próbie
  3. Nadal może połykać badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu lub może go przyjmować przez sondę gastrostomijną

  4. Opiekun pacjenta mówi po angielsku i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć ocenę opiekuna

    Potencjał rozrodczy

  5. Osoby w wieku rozrodczym muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej na czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni po jego zakończeniu. Jeśli pacjentka jest aktywna seksualnie lub stanie się aktywna seksualnie podczas badania, musi stosować 2 klinicznie akceptowalne metody antykoncepcji (np. nauki i przez co najmniej 30 dni po jej zakończeniu. Podmiot nie może być w ciąży ani karmić piersią.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczął leczenie hormonem wzrostu podczas poprzedzającego badania
  2. Rozpoczął leczenie IGF-1 podczas badania poprzedzającego
  3. Rozpoczął leczenie insuliną podczas poprzedzającego badania
  4. Rozwinęła się u niego klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna (taka jak niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), nerek, wątroby, układu oddechowego lub żołądkowo-jelitowego (taka jak celiakia lub nieswoiste zapalenie jelit)
  5. Badacz lub monitor medyczny uzna, że ​​uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu ze względu na zdarzenia niepożądane, stan zdrowia lub nieprzestrzeganie produktu badanego lub procedur badania w badaniu poprzedzającym
  6. Ma klinicznie istotną nieprawidłowość w parametrach życiowych na linii podstawowej
  7. Ma średni odstęp QTcF >450 ms w wyjściowym EKG wykonanym przed podaniem pierwszej dawki trofinetydu w niniejszym badaniu (tj. EKG wykonane podczas wizyty EOT w poprzednim badaniu)
  8. Opracował klinicznie istotne odkrycie EKG podczas poprzedzającego badania

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia. Pacjenci zostaną poddani ocenie podczas badań przesiewowych, aby upewnić się, że spełnione są wszystkie kryteria udziału w badaniu. Pacjenci mogą zostać wykluczeni z badania na podstawie tych ocen (w szczególności, jeśli zostanie ustalone, że ich wyjściowy stan zdrowia i stan nie spełniają wszystkich wcześniej określonych kryteriów włączenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek - trofinetyd
roztwór doustny trofinetydu
Lek: trofinetyd
Badany lek podaje się dwa razy dziennie przez okres do około 32 miesięcy. Dawki można przyjmować doustnie lub podawać przez sondę gastrostomijną (G). Dawka przypisana pacjentowi do tego badania będzie ostatnią dawką z poprzedniego badania (ACP-2566-004).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i którzy wycofali się z leczenia z powodu AE
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Wycofania z powodu działań niepożądanych obejmowały zarówno przerwanie leczenia badanym lekiem, jak i zakończenie badania
Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Liczba (%) pacjentów z potencjalnie klinicznie istotnymi zmianami w zapisie EKG po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Potencjalnie istotne klinicznie zmiany w EKG zdefiniowano jako QTcF > 500 ms lub zmianę QTcF w stosunku do wartości wyjściowych (CFB) > 60 ms
Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Liczba (%) pacjentów z potencjalnie klinicznie istotnymi zmianami w zakresie parametrów życiowych po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku

Potencjalnie istotne klinicznie zmiany w zakresie parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako:

Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) ≥180 mmHg i zwiększone o ≥20 mmHg w stosunku do wartości wyjściowych; SBP ≤90 mmHg i obniżone o ≥20 mmHg w stosunku do wartości wyjściowych; Rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) ≥105 mmHg i zwiększone o ≥15 mmHg w stosunku do wartości wyjściowych; DBP ≤50 mmHg i obniżony ≥15 mmHg w stosunku do wartości wyjściowych; Tętno (PR) ≥120 uderzeń na minutę i zwiększone o ≥15 uderzeń na minutę w stosunku do wartości wyjściowych; PR ≤50 uderzeń na minutę i obniżone o ≥15 uderzeń na minutę w stosunku do wartości wyjściowych. Wartość wyjściowa była wartością wyjściową z poprzedniego badania ACP-2566-003.
Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Liczba (%) pacjentów z potencjalnie klinicznie istotnymi zmianami masy ciała po wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku

Potencjalnie istotne klinicznie zmiany masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową zdefiniowano jako:

Zwiększenie masy ciała o ≥7% w stosunku do wartości wyjściowych Zmniejszenie masy ciała o ≥7% w stosunku do wartości wyjściowych
Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Liczba (%) pacjentów, u których wystąpiły potencjalnie klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku
Potencjalnie istotne klinicznie zmiany parametrów laboratoryjnych zdefiniowano jako: sód ≤125 mmol/L; sód ≥155 mmol/L; potas ≤3,0 mmol/l; potas ≥5,5 mmol/L; chlorek ≤85 mmol/l; chlorek ≥120 mmol/L; wapń <2,0 mmol/l; wapń >2,75 mmol/l; azot mocznikowy we krwi ≥10,71 mmol/L; kreatynina >1,5× górna granica normy (GGN); kwas moczowy ≥505,75 µmol/L; dehydrogenaza mleczanowa (LDH) ≥3×GGN; glukoza ≤2,48 mmol/l; glukoza ≥11 mmol/l; albumina ≤26 g/l; albumina ≥60 g/l; białko ≤50 g/L; białko ≥100 g/L; transaminaza alaninowa (ALT) ≥3×GGN; transaminaza asparaginianowa (AST) ≥3×GGN; gammaglutamylotransferaza (GGT) ≥3×ULN; fosfataza alkaliczna (ALP) ≥3×GGN; bilirubina ≥1,5×GGN
Średnia ekspozycja na badany lek wyniosła 426 dni, co odpowiada 1,2 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACP-2566-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj