- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04776746
Open-Label-Verlängerungsstudie von Trofinetide für das Rett-Syndrom
Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Fortsetzung der Behandlung mit Trofinetide für das Rett-Syndrom
Studienübersicht
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
-
-
California
-
La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- University of California, San Diego
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- UC Davis MIND Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado Aurora
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hat den EOT-Besuch der vorhergehenden Trofinetid-Studie ACP-2566-004 abgeschlossen (d. h. hat 40 Wochen abgeschlossen)
- Kann nach Einschätzung des Prüfarztes von einer Fortsetzung der Behandlung mit offenem Trofinetid profitieren
- Kann das Studienmedikament, das als flüssige Lösung bereitgestellt wird, weiterhin schlucken oder es über eine Gastrostomiesonde einnehmen
Die Betreuungsperson des Probanden spricht Englisch und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Beurteilung der Betreuungsperson abzuschließen
Gebärfähiges Potenzial
- Probanden im gebärfähigen Alter müssen für die Dauer der Studie und für mindestens 30 Tage danach auf sexuelle Aktivitäten verzichten. Wenn ein Proband während der Studie sexuell aktiv ist oder sexuell aktiv wird, muss er für die Dauer der Studie 2 klinisch akzeptable Verhütungsmethoden (z. B. orale, intrauterine Vorrichtung [IUP], Diaphragma plus Spermizid, injizierbare, transdermale oder implantierbare Verhütung) anwenden Studium und für mindestens 30 Tage danach. Das Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen.
Ausschlusskriterien:
- Beginn der Behandlung mit Wachstumshormon während der vorangegangenen Studie
- Beginn der Behandlung mit IGF-1 während der vorangegangenen Studie
- Beginn der Behandlung mit Insulin während der vorangegangenen Studie
- Hat eine klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes mellitus oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes mellitus), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankung (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankung) entwickelt
- Das Subjekt wird vom Ermittler oder dem medizinischen Monitor aufgrund von UE, medizinischem Zustand oder Nichteinhaltung des Prüfprodukts oder der Studienverfahren in der vorangegangenen Studie als für die Studie ungeeignet beurteilt
- Hat eine klinisch signifikante Anomalie der Vitalfunktionen zu Studienbeginn
- Hat ein durchschnittliches QTcF-Intervall von> 450 ms auf dem Baseline-EKG, das vor der ersten Trofinetid-Dosis in der vorliegenden Studie durchgeführt wurde (d. h. das EKG, das beim EOT-Besuch der vorangegangenen Studie durchgeführt wurde)
- Hat während der vorangegangenen Studie einen klinisch signifikanten EKG-Befund entwickelt
Es gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien. Die Patienten werden beim Screening bewertet, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Studienteilnahme erfüllt sind. Patienten können auf der Grundlage dieser Bewertungen von der Studie ausgeschlossen werden (insbesondere, wenn festgestellt wird, dass ihre Gesundheit und ihr Zustand zu Beginn nicht alle vorab festgelegten Aufnahmekriterien erfüllen).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Medikament - Trofinetid
Trofinetid Lösung zum Einnehmen
|
Das Studienmedikament wird zweimal täglich für bis zu etwa 32 Monate verabreicht.
Dosen können oral eingenommen oder durch eine Gastrostomie (G)-Sonde verabreicht werden.
Die dem Probanden für diese Studie zugewiesene Dosis ist die letzte Dosis aus der vorangegangenen Studie (ACP-2566-004).
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Prozentsatz der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TAEs), Prozentsatz der Patienten mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Prozentsatz der Studienabbrecher aufgrund unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Anzahl der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen im EKG nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Prozentsatz der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen im EKG nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Anzahl der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen der Vitalfunktionen nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Prozentsatz der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen der Vitalfunktionen nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Anzahl der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen des Körpergewichts nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Prozentsatz der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen des Körpergewichts nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Anzahl der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen der Laborparameter nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Prozentsatz der Probanden mit potenziell klinisch bedeutsamen Veränderungen der Laborparameter nach Baseline
Zeitfenster: 32 Monate
|
32 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Syndrom
- Rett-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- ACP-2566-005
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Rett-Syndrom
-
University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom, erhaltene Sprachvariante | Mecp2-Duplikationssyndrom | Rett-assoziierte ErkrankungenVereinigte Staaten
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Vanderbilt...RekrutierungRett-Syndrom | Rett-Syndrom, atypisch | RTTVereinigte Staaten
-
University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom | MECP2-Duplikationsstörung | Rett-assoziierte StörungVereinigte Staaten
-
International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of... und andere MitarbeiterRekrutierungErkrankungen des Nervensystems | Neurologische Manifestationen | Neurobehaviorale Manifestationen | Genetische Krankheiten, X-gebunden | Beschränkter Intellekt | Neuroentwicklungsstörungen | Neurologische Störung | Rett-Syndrom | Erbkrankheit | Rett-Syndrom, atypischVereinigte Staaten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
-
University of Alabama at BirminghamEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom | CDKL5-Störung | MECP2-Duplikationsstörung | FOXG1-SyndromVereinigte Staaten
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.AbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
-
IRCCS Eugenio MedeaAssociazione Italiana Rett (AIRett) O.n.l.u.s.Abgeschlossen
-
Rett Syndrome Research TrustDuke UniversityAbgeschlossenRett-SyndromVereinigte Staaten
-
Anavex Life Sciences Corp.International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.orgAbgeschlossen
Klinische Studien zur Trofinetid
-
Neuren Pharmaceuticals Limitedrettsyndrome.orgAbgeschlossen