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Open-Label-Verlängerungsstudie von Trofinetide für das Rett-Syndrom

24. September 2024 aktualisiert von: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Fortsetzung der Behandlung mit Trofinetide für das Rett-Syndrom

Es sollte die Sicherheit und Verträglichkeit einer fortgesetzten Langzeitbehandlung mit oralem Trofinetid bei Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom untersucht werden

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 22 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat den EOT-Besuch der vorhergehenden Trofinetid-Studie ACP-2566-004 abgeschlossen (d. h. hat 40 Wochen abgeschlossen)
  2. Kann nach Einschätzung des Prüfarztes von einer Fortsetzung der Behandlung mit offenem Trofinetid profitieren
  3. Kann das Studienmedikament, das als flüssige Lösung bereitgestellt wird, weiterhin schlucken oder es über eine Gastrostomiesonde einnehmen

  4. Die Betreuungsperson des Probanden spricht Englisch und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Beurteilung der Betreuungsperson abzuschließen

    Gebärfähiges Potenzial

  5. Probanden im gebärfähigen Alter müssen für die Dauer der Studie und für mindestens 30 Tage danach auf sexuelle Aktivitäten verzichten. Wenn ein Proband während der Studie sexuell aktiv ist oder sexuell aktiv wird, muss er für die Dauer der Studie 2 klinisch akzeptable Verhütungsmethoden (z. B. orale, intrauterine Vorrichtung [IUP], Diaphragma plus Spermizid, injizierbare, transdermale oder implantierbare Verhütung) anwenden Studium und für mindestens 30 Tage danach. Das Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen.

Ausschlusskriterien:

  1. Beginn der Behandlung mit Wachstumshormon während der vorangegangenen Studie
  2. Beginn der Behandlung mit IGF-1 während der vorangegangenen Studie
  3. Beginn der Behandlung mit Insulin während der vorangegangenen Studie
  4. Hat eine klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes mellitus oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes mellitus), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankung (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankung) entwickelt
  5. Das Subjekt wird vom Ermittler oder dem medizinischen Monitor aufgrund von UE, medizinischem Zustand oder Nichteinhaltung des Prüfprodukts oder der Studienverfahren in der vorangegangenen Studie als für die Studie ungeeignet beurteilt
  6. Hat eine klinisch signifikante Anomalie der Vitalfunktionen zu Studienbeginn
  7. Hat ein durchschnittliches QTcF-Intervall von> 450 ms auf dem Baseline-EKG, das vor der ersten Trofinetid-Dosis in der vorliegenden Studie durchgeführt wurde (d. h. das EKG, das beim EOT-Besuch der vorangegangenen Studie durchgeführt wurde)
  8. Hat während der vorangegangenen Studie einen klinisch signifikanten EKG-Befund entwickelt

Es gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien. Die Patienten werden beim Screening bewertet, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Studienteilnahme erfüllt sind. Patienten können auf der Grundlage dieser Bewertungen von der Studie ausgeschlossen werden (insbesondere, wenn festgestellt wird, dass ihre Gesundheit und ihr Zustand zu Beginn nicht alle vorab festgelegten Aufnahmekriterien erfüllen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament - Trofinetid
Trofinetid Lösung zum Einnehmen
Arzneimittel: Trofinetid
Das Studienmedikament wird zweimal täglich für bis zu etwa 32 Monate verabreicht. Dosen können oral eingenommen oder durch eine Gastrostomie (G)-Sonde verabreicht werden. Die dem Probanden für diese Studie zugewiesene Dosis ist die letzte Dosis aus der vorangegangenen Studie (ACP-2566-004).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und mit Entzugserscheinungen aufgrund von UEs
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Zu den Abbrüchen aufgrund von UE zählten sowohl das Absetzen der Studienmedikation als auch der Studienabbruch
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Anzahl (%) der Patienten mit potenziell klinisch wichtigen Veränderungen im EKG nach Studienbeginn
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Potenziell klinisch signifikante EKG-Veränderungen wurden als QTcF > 500 ms oder QTcF-Änderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) von > 60 ms definiert
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Anzahl (%) der Patienten mit potenziell klinisch wichtigen Veränderungen der Vitalfunktionen nach Studienbeginn
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht

Potenziell klinisch bedeutsame Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert wurden wie folgt definiert:

Systolischer Blutdruck (SBP) ≥ 180 mmHg und um ≥ 20 mmHg gegenüber dem Ausgangswert erhöht; SBP ≤ 90 mmHg und um ≥ 20 mmHg gegenüber dem Ausgangswert gesunken; Diastolischer Blutdruck (DBP) ≥ 105 mmHg und um ≥ 15 mmHg gegenüber dem Ausgangswert erhöht; DBP ≤ 50 mmHg und um ≥ 15 mmHg gegenüber dem Ausgangswert gesunken; Pulsfrequenz (PR) ≥ 120 Schläge pro Minute und um ≥ 15 Schläge pro Minute gegenüber dem Ausgangswert erhöht; PR ≤ 50 Schläge pro Minute und um ≥ 15 Schläge pro Minute gegenüber dem Ausgangswert verringert. Der Ausgangswert war der Ausgangswert der vorherigen Studie ACP-2566-003.
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Anzahl (%) der Patienten mit potenziell klinisch wichtigen Veränderungen des Körpergewichts nach Studienbeginn
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht

Potenziell klinisch bedeutsame Veränderungen des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert wurden wie folgt definiert:

Gewichtszunahme ≥7 % gegenüber dem Ausgangswert. Gewichtsabnahme ≥7 % gegenüber dem Ausgangswert
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Anzahl (%) der Patienten mit potenziell klinisch wichtigen Änderungen der Laborparameter nach Studienbeginn
Zeitfenster: Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht
Potenziell klinisch bedeutsame Veränderungen der Laborparameter wurden wie folgt definiert: Natrium ≤ 125 mmol/L; Natrium ≥155 mmol/L; Kalium ≤3,0 mmol/L; Kalium ≥5,5 mmol/L; Chlorid ≤85 mmol/L; Chlorid ≥120 mmol/L; Kalzium <2,0 mmol/L; Kalzium >2,75 mmol/L; Blut-Harnstoff-Stickstoff ≥10,71 mmol/L; Kreatinin > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN); Harnsäure ≥505,75 μmol/L; Laktatdehydrogenase (LDH) ≥3×ULN; Glukose ≤2,48 mmol/L; Glukose ≥11 mmol/L; Albumin ≤26 g/L; Albumin ≥60 g/L; Protein ≤50 g/L; Protein ≥100 g/L; Alanintransaminase (ALT) ≥3×ULN; Aspartattransaminase (AST) ≥3×ULN; Gamma-Glutamyltransferase (GGT) ≥3×ULN; alkalische Phosphatase (ALP) ≥3×ULN; Bilirubin ≥1,5×ULN
Die mittlere Exposition gegenüber dem Studienmedikament betrug 426 Tage, was 1,2 Jahren entspricht

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACP-2566-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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