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Studio di estensione in aperto di Trofinetide per la sindrome di Rett

24 settembre 2024 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di estensione in aperto sulla continuazione del trattamento con trofinetide per la sindrome di Rett

Studiare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento continuato a lungo termine con trofinetide orale in ragazze e donne con sindrome di Rett

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

77

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha completato la visita EOT dello studio precedente sulla trofinetide ACP-2566-004 (ovvero, ha completato 40 settimane)
  2. Può trarre beneficio dal trattamento continuato con trofinetide in aperto a giudizio dello sperimentatore
  3. Può ancora ingoiare il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o può assumerlo tramite tubo gastrostomico

  4. Il caregiver del soggetto parla inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver

    Potenziale fertile

  5. I soggetti in età fertile devono astenersi dall'attività sessuale per la durata dello studio e per almeno 30 giorni successivi. Se un soggetto è sessualmente attivo o diventa sessualmente attivo durante lo studio, deve utilizzare 2 metodi contraccettivi clinicamente accettabili (ad esempio, orale, dispositivo intrauterino [IUD], diaframma più spermicida, contraccezione iniettabile, transdermica o impiantabile) per la durata del studio e per almeno 30 giorni successivi. Il soggetto non deve essere in stato di gravidanza o allattamento.

Criteri di esclusione:

  1. Ha iniziato il trattamento con l'ormone della crescita durante lo studio precedente
  2. Ha iniziato il trattamento con IGF-1 durante lo studio precedente
  3. Ha iniziato il trattamento con insulina durante lo studio precedente
  4. Ha sviluppato una malattia cardiovascolare, endocrina (come ipo o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale clinicamente significativa (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale)
  5. Il soggetto è giudicato inappropriato dallo sperimentatore o dal monitor medico per lo studio a causa di eventi avversi, condizioni mediche o non conformità con il prodotto sperimentale o le procedure dello studio nello studio precedente
  6. Presenta un'anomalia clinicamente significativa nei segni vitali al basale
  7. Ha un intervallo QTcF medio di> 450 ms sull'ECG di riferimento eseguito prima che la prima dose di trofinetide sia somministrata nel presente studio (ovvero l'ECG eseguito alla visita EOT dello studio precedente)
  8. Ha sviluppato un risultato ECG clinicamente significativo durante lo studio precedente

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I pazienti saranno valutati allo screening per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti. I pazienti possono essere esclusi dallo studio sulla base di queste valutazioni (e in particolare, se si determina che la loro salute e condizione di base non soddisfano tutti i criteri di ammissione pre-specificati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga - trofinetide
soluzione orale di trofinetide
Droga: trofinetide
Il farmaco in studio viene somministrato due volte al giorno per un massimo di circa 32 mesi. Le dosi possono essere assunte per via orale o somministrate mediante tubo gastrostomico (G). La dose assegnata al soggetto per questo studio sarà la dose finale dello studio precedente (ACP-2566-004).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), con eventi avversi gravi (SAE) e con ritiri dovuti a eventi avversi
Lasso di tempo: L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
I ritiri dovuti a eventi avversi includevano sia la sospensione del farmaco in studio sia la conclusione dello studio
L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Numero (%) di pazienti con cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nell'ECG post-basale
Lasso di tempo: L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Cambiamenti ECG potenzialmente clinicamente significativi sono stati definiti come QTcF >500 ms o cambiamento QTcF rispetto al basale (CFB) >60 ms
L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Numero (%) di pazienti con cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nei segni vitali dopo il basale
Lasso di tempo: L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni

Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti rispetto al basale nei segni vitali sono stati definiti come:

Pressione arteriosa sistolica (SBP) ≥ 180 mmHg e aumento ≥ 20 mmHg rispetto al basale; pressione sistolica ≤90 mmHg e diminuzione ≥20 mmHg rispetto al basale; Pressione arteriosa diastolica (DBP) ≥ 105 mmHg e aumento ≥ 15 mmHg rispetto al basale; PAD ≤50 mmHg e diminuita ≥15 mmHg rispetto al basale; Frequenza del polso (PR) ≥ 120 bpm e aumento ≥ 15 bpm rispetto al basale; PR ≤ 50 bpm e diminuito di ≥ 15 bpm rispetto al basale. Il basale era il valore basale del precedente studio ACP-2566-003.
L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Numero (%) di pazienti con variazioni potenzialmente clinicamente importanti del peso corporeo dopo il basale
Lasso di tempo: L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni

Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti del peso corporeo rispetto al basale sono stati definiti come:

Aumento di peso ≥7% rispetto al basale Diminuzione di peso ≥7% rispetto al basale
L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Numero (%) di pazienti con cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nei parametri di laboratorio post-basale
Lasso di tempo: L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti nei parametri di laboratorio sono stati definiti come: sodio ≤125 mmol/L; sodio ≥155 mmol/L; potassio ≤3,0 mmol/L; potassio ≥ 5,5 mmol/L; cloruro ≤85 mmol/L; cloruro ≥120 mmol/L; calcio <2,0 mmol/L; calcio >2,75 mmol/L; azoto ureico nel sangue ≥10,71 mmol/L; creatinina >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); acido urico ≥505,75 μmol/L; lattato deidrogenasi (LDH) ≥3×ULN; glucosio ≤2,48 mmol/L; glucosio ≥11 mmol/L; albumina ≤26 g/L; albumina ≥60 g/L; proteine ​​≤50 g/L; proteine ​​≥100 g/L; alanina transaminasi (ALT) ≥3×ULN; aspartato transaminasi (AST) ≥3×ULN; gamma glutamil transferasi (GGT) ≥ 3×ULN; fosfatasi alcalina (ALP) ≥ 3×ULN; bilirubina ≥1,5×ULN
L’esposizione media al farmaco in studio è stata di 426 giorni, corrispondenti a 1,2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-2566-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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