Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-Label Extension Study af Trofinetide for Rett Syndrome

24. september 2024 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En åben udvidelsesundersøgelse af fortsat behandling med trofinetide for Rett syndrom

At undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​fortsat langtidsbehandling med oral trofinetid hos piger og kvinder med Rett syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har gennemført EOT-besøget for det forudgående trofinetide-studie ACP-2566-004 (dvs. har gennemført 40 uger)
  2. Kan drage fordel af fortsat behandling med åbent trofinetide efter investigators vurdering
  3. Kan stadig sluge undersøgelsesmedicinen, der leveres som en flydende opløsning, eller kan tage den med gastrostomisonde

  4. Fagets pårørende er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogkundskaber til at gennemføre pårørendevurderingerne

    Frugtbarhedspotentiale

  5. Personer i den fødedygtige alder skal afholde sig fra seksuel aktivitet under undersøgelsens varighed og i mindst 30 dage derefter. Hvis en forsøgsperson er seksuelt aktiv eller bliver seksuel aktiv under undersøgelsen, skal hun bruge 2 klinisk acceptable præventionsmetoder (f.eks. oral, intrauterin enhed [IUD], diafragma plus spermicid, injicerbar, transdermal eller implanterbar prævention) i løbet af studie og i mindst 30 dage derefter. Forsøgspersonen må ikke være gravid eller ammende.

Ekskluderingskriterier:

  1. Begyndte behandling med væksthormon under den forudgående undersøgelse
  2. Begyndte behandling med IGF-1 under den forudgående undersøgelse
  3. Begyndte behandling med insulin under den forudgående undersøgelse
  4. Har udviklet en klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinal sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom)
  5. Forsøgspersonen vurderes af investigatoren eller den medicinske monitor for at være upassende til undersøgelsen på grund af AE'er, medicinsk tilstand eller manglende overholdelse af undersøgelsesprodukt eller undersøgelsesprocedurer i den forudgående undersøgelse
  6. Har en klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn ved baseline
  7. Har et gennemsnitligt QTcF-interval på >450 ms på baseline-EKG'et udført før den første dosis trofinetide gives i denne undersøgelse (dvs. EKG'et udført ved EOT-besøget i den forudgående undersøgelse)
  8. Har udviklet et klinisk signifikant EKG-fund under den forudgående undersøgelse

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Patienter vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for undersøgelsesdeltagelse er opfyldt. Patienter kan blive udelukket fra undersøgelsen baseret på disse vurderinger (og specifikt, hvis det fastslås, at deres baseline sundhed og tilstand ikke opfylder alle forudspecificerede adgangskriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel - trofinetide
trofinetide oral opløsning
Medicin: trofinetide
Studielægemidlet administreres to gange dagligt i op til ca. 32 måneder. Doser kan tages oralt eller administreres med gastrostomi (G) sonde. Individets tildelte dosis til denne undersøgelse vil være den endelige dosis fra den forudgående undersøgelse (ACP-2566-004).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), med alvorlige bivirkninger (SAE'er) og med abstinenser på grund af AE'er
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Tilbagetrækninger på grund af AE'er omfattede både seponering af undersøgelseslægemiddel såvel som undersøgelsesafslutning
Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Antal (%) af patienter med potentielt klinisk vigtige ændringer i EKG efter baseline
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Potentielt klinisk signifikante EKG-ændringer blev defineret som QTcF >500 ms eller QTcF-ændring fra baseline (CFB) på >60 ms
Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Antal (%) af patienter med potentielt klinisk vigtige ændringer i vitale tegn efter baseline
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år

Potentielt klinisk vigtige ændringer fra baseline i vitale tegn blev defineret som:

Systolisk blodtryk (SBP) ≥180 mmHg og øget ≥20 mmHg fra baseline; SBP ≤90 mmHg og faldt ≥20 mmHg fra baseline; Diastolisk blodtryk (DBP) ≥105 mmHg og øget ≥15 mmHg fra baseline; DBP ≤50 mmHg og faldt ≥15 mmHg fra baseline; Pulsfrekvens (PR) ≥120 bpm og øget ≥15 bpm fra baseline; PR≤50 bpm og faldt ≥15 bpm fra baseline. Baseline var basisværdien af ​​tidligere undersøgelse ACP-2566-003.
Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Antal (%) af patienter med potentielt klinisk vigtige ændringer i kropsvægt efter baseline
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år

Potentielt klinisk vigtige ændringer fra baseline i kropsvægt blev defineret som:

Vægtstigning ≥7 % fra baseline Vægtfald ≥7 % fra baseline
Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Antal (%) af patienter med potentielt klinisk vigtige ændringer i laboratorieparametre efter baseline
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år
Potentielt klinisk vigtige ændringer i laboratorieparametre blev defineret som: natrium ≤125 mmol/L; natrium ≥155 mmol/L; kalium ≤3,0 mmol/L; kalium ≥5,5 mmol/L; chlorid ≤85 mmol/L; chlorid ≥120 mmol/L; calcium <2,0 mmol/L; calcium >2,75 mmol/L; blodurinstofnitrogen ≥10,71 mmol/L; kreatinin >1,5× øvre normalgrænse (ULN); urinsyre ≥505,75 μmol/L; lactatdehydrogenase (LDH) ≥3×ULN; glucose ≤2,48 mmol/L; glucose ≥11 mmol/L; albumin ≤26 g/l; albumin ≥60 g/l; protein ≤50 g/l; protein ≥100 g/l; alanintransaminase (ALT) ≥3×ULN; aspartattransaminase (AST) ≥3×ULN; gammaglutamyltransferase (GGT) ≥3×ULN; alkalisk phosphatase (ALP) ≥3×ULN; bilirubin ≥1,5×ULN
Gennemsnitlig eksponering af studielægemidlet var 426 dage, svarende til 1,2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACP-2566-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner