Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Trofinetid nyílt címkés kiterjesztése Rett-szindróma esetén

2024. szeptember 24. frissítette: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a Trofinetiddel történő kezelés folytatásáról Rett-szindróma esetén

Rett-szindrómában szenvedő lányok és nők esetében az orális trofinetiddel történő folyamatos, hosszú távú kezelés biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

77

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Egyesült Államok, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Befejezte az előző trofinetide ACP-2566-004 vizsgálat EOT-látogatását (azaz befejezte a 40 hetet)
  2. A vizsgáló megítélése szerint előnyös lehet a nyílt elrendezésű trofinetide-kezelés folytatása
  3. Továbbra is lenyelheti a folyékony oldat formájában biztosított vizsgálati gyógyszert, vagy beveheti gyomorszondán keresztül

  4. Az alany gondozója angolul beszél, és elegendő nyelvtudással rendelkezik a gondozói felmérések elvégzéséhez

    Gyermekvállalási potenciál

  5. A fogamzóképes korú alanyoknak tartózkodniuk kell a szexuális tevékenységtől a vizsgálat időtartama alatt és azt követően legalább 30 napig. Ha egy alany szexuálisan aktív vagy szexuálisan aktívvá válik a vizsgálat során, akkor 2 klinikailag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia (például orális, méhen belüli eszköz [IUD], rekeszizom és spermicid, injekciós, transzdermális vagy beültethető fogamzásgátlás) a vizsgálat időtartama alatt. tanulmányozásra és azt követően legalább 30 napig. Az alany nem lehet terhes vagy szoptat.

Kizárási kritériumok:

  1. A növekedési hormon kezelést az előzményvizsgálat során kezdte
  2. Az IGF-1 kezelést az előzményvizsgálat során kezdte
  3. Az inzulinkezelést az előzményvizsgálat során kezdte
  4. Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, endokrin (például hypo- vagy hyperthyreosis, 1-es típusú diabetes mellitus vagy kontrollálatlan 2-es típusú diabetes mellitus), vese-, máj-, légzőszervi vagy gyomor-bélrendszeri betegség (például cöliákia vagy gyulladásos bélbetegség) fejlődött ki.
  5. Az alanyt a vizsgáló vagy az orvosi monitor úgy ítéli meg, hogy nem megfelelő a vizsgálathoz a mellékhatások, az egészségi állapot, vagy az előzmény vizsgálatban szereplő vizsgálati terméknek vagy vizsgálati eljárásainak meg nem felelése miatt.
  6. Klinikailag jelentős eltérést mutat az életjelekben az alapállapotban
  7. Az átlagos QTcF intervallum >450 ms a kiindulási EKG-n, amelyet a jelen vizsgálatban az első trofinetide dózis beadása előtt végeztek (vagyis az előzményvizsgálat EOT-látogatásán végzett EKG-n)
  8. Klinikailag jelentős EKG-lelet alakult ki az előzményvizsgálat során

További felvételi/kizárási kritériumok érvényesek. A betegeket a szűrés során értékelik, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a vizsgálatban való részvétel minden kritériuma teljesül. A betegek ezen értékelések alapján kizárhatók a vizsgálatból (és különösen, ha megállapítást nyer, hogy kiindulási egészségi állapotuk és állapotuk nem felel meg az összes előre meghatározott felvételi kritériumnak).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyógyszer - trofinetide
trofinetide belsőleges oldat
Drog: trofinetide
A vizsgálati gyógyszert naponta kétszer adják be körülbelül 32 hónapig. Az adagok bevehetők orálisan vagy gastrostomás (G) szondán keresztül. Az alanynak ehhez a vizsgálathoz hozzárendelt dózisa az előző vizsgálat (ACP-2566-004) végső dózisa lesz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) és a nemkívánatos események miatti elvonásban szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
A mellékhatások miatti visszavonások magukban foglalták a vizsgálati gyógyszer abbahagyását és a vizsgálat befejezését is
A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
Azon betegek száma (%), akiknél az EKG-ban potenciálisan klinikailag jelentős változások következtek be a kiindulási állapot után
Időkeret: A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
A potenciálisan klinikailag szignifikáns EKG-elváltozások a QTcF >500 ms vagy a QTcF változás a kiindulási értékhez képest (CFB) >60 ms.
A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
Azon betegek száma (%), akiknél potenciálisan klinikailag jelentős változások következtek be az életjelekben a kiindulási állapot után
Időkeret: A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg

A vitális jelek kiindulási állapotához képest potenciálisan klinikailag fontos változásokat a következőképpen határozták meg:

A szisztolés vérnyomás (SBP) ≥180 Hgmm és a kiindulási értékhez képest ≥20 Hgmm-rel emelkedett; SBP ≤90 Hgmm és ≥20 Hgmm-rel csökkent az alapvonalhoz képest; A diasztolés vérnyomás (DBP) ≥105 Hgmm és ≥15 Hgmm-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest; DBP ≤50 Hgmm és ≥15 Hgmm-rel csökkent a kiindulási értékhez képest; Pulzusfrekvencia (PR) ≥120 bpm és ≥15 bpm-el megnövekedett a kiindulási értékhez képest; PR≤50 bpm és ≥15 bpm-rel csökkent az alapvonalhoz képest. A kiindulási érték az előző ACP-2566-003 vizsgálat kiindulási értéke volt.
A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
Azon betegek száma (%), akiknél a kiindulási érték után potenciálisan klinikailag jelentős testsúlyváltozások következtek be
Időkeret: A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg

A testtömeg kiindulási értékéhez képest potenciálisan klinikailag fontos változásokat a következőképpen határozták meg:

Súlynövekedés ≥7%-kal a kiindulási értékhez képest Súlycsökkenés ≥7%-kal a kiindulási értékhez képest
A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
Azon betegek száma (%), akiknél potenciálisan klinikailag jelentős változások következtek be a laboratóriumi paraméterekben a kiindulási állapot után
Időkeret: A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg
A laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős változásait a következők szerint határozták meg: nátrium ≤125 mmol/L; nátrium ≥155 mmol/L; kálium ≤3,0 mmol/L; kálium ≥5,5 mmol/L; klorid ≤85 mmol/l; klorid ≥120 mmol/L; kalcium <2,0 mmol/l; kalcium >2,75 mmol/l; vér karbamid-nitrogén ≥10,71 mmol/L; kreatinin > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN); húgysav ≥505,75 μmol/L; laktát-dehidrogenáz (LDH) ≥3 × ULN; glükóz ≤2,48 mmol/L; glükóz ≥11 mmol/L; albumin ≤26 g/l; albumin ≥60 g/l; fehérje ≤50 g/l; fehérje ≥100 g/l; alanin transzamináz (ALT) ≥3 × ULN; aszpartát transzamináz (AST) ≥3 × ULN; gamma-glutamil-transzferáz (GGT) ≥3 × ULN; alkalikus foszfatáz (ALP) ≥3 × ULN; bilirubin ≥1,5 × ULN
A vizsgált gyógyszer átlagos expozíciója 426 nap volt, ami 1,2 évnek felel meg

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. szeptember 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACP-2566-005

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel