Открытое расширенное исследование трофинетида при синдроме Ретта

Критерии включения:

1. Завершил посещение EOT предшествующего исследования трофинетида ACP-2566-004 (т. е. завершил 40 недель)
2. По мнению исследователя, может принести пользу продолжение лечения трофинетидом в открытом режиме.
3. Может по-прежнему глотать исследуемый препарат в виде жидкого раствора или может принимать его через гастростому

4. Опекун субъекта говорит по-английски и имеет достаточные языковые навыки, чтобы пройти оценку опекуна.

   детородный потенциал

5. Субъекты детородного возраста должны воздерживаться от сексуальной активности на время исследования и в течение как минимум 30 дней после него. Если субъект ведет активную половую жизнь или становится сексуально активной во время исследования, она должна использовать 2 клинически приемлемых метода контрацепции (например, пероральный, внутриматочный контрацептив [ВМС], диафрагма плюс спермицид, инъекционный, трансдермальный или имплантируемый метод контрацепции) в течение всего периода исследования. исследования и не менее 30 дней после него. Субъект не должен быть беременным или кормящим грудью.

Критерий исключения:

1. Начато лечение гормоном роста во время предшествующего исследования.
2. Начал лечение ИФР-1 во время предшествующего исследования.
3. Начато лечение инсулином во время предшествующего исследования
4. Развилось клинически значимое сердечно-сосудистое, эндокринное (например, гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечное, печеночное, респираторное или желудочно-кишечное заболевание (например, глютеновая болезнь или воспалительное заболевание кишечника)
5. Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования из-за нежелательных явлений, состояния здоровья или несоблюдения требований к исследуемому продукту или процедурам исследования в предшествующем исследовании.
6. Имеет клинически значимую аномалию основных показателей жизнедеятельности на исходном уровне
7. Имеет средний интервал QTcF> 450 мс на исходной ЭКГ, выполненной до введения первой дозы трофинетида в настоящем исследовании (т. е. ЭКГ, выполненной во время визита EOT в предыдущем исследовании)
8. Развился клинически значимый признак ЭКГ во время предшествующего исследования

Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Пациенты будут оцениваться при скрининге, чтобы убедиться, что все критерии для участия в исследовании соблюдены. Пациенты могут быть исключены из исследования на основании этих оценок (и, в частности, если будет установлено, что их исходное состояние здоровья и состояние не соответствуют всем заранее установленным критериям включения).