Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование трофинетида при синдроме Ретта

24 сентября 2024 г. обновлено: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Открытое расширенное исследование продолжающегося лечения синдрома Ретта трофинетидом

Изучить безопасность и переносимость продолжительного длительного лечения пероральным трофинетидом у девочек и женщин с синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

77

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • The University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 22 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершил посещение EOT предшествующего исследования трофинетида ACP-2566-004 (т. е. завершил 40 недель)
  2. По мнению исследователя, может принести пользу продолжение лечения трофинетидом в открытом режиме.
  3. Может по-прежнему глотать исследуемый препарат в виде жидкого раствора или может принимать его через гастростому

  4. Опекун субъекта говорит по-английски и имеет достаточные языковые навыки, чтобы пройти оценку опекуна.

    детородный потенциал

  5. Субъекты детородного возраста должны воздерживаться от сексуальной активности на время исследования и в течение как минимум 30 дней после него. Если субъект ведет активную половую жизнь или становится сексуально активной во время исследования, она должна использовать 2 клинически приемлемых метода контрацепции (например, пероральный, внутриматочный контрацептив [ВМС], диафрагма плюс спермицид, инъекционный, трансдермальный или имплантируемый метод контрацепции) в течение всего периода исследования. исследования и не менее 30 дней после него. Субъект не должен быть беременным или кормящим грудью.

Критерий исключения:

  1. Начато лечение гормоном роста во время предшествующего исследования.
  2. Начал лечение ИФР-1 во время предшествующего исследования.
  3. Начато лечение инсулином во время предшествующего исследования
  4. Развилось клинически значимое сердечно-сосудистое, эндокринное (например, гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечное, печеночное, респираторное или желудочно-кишечное заболевание (например, глютеновая болезнь или воспалительное заболевание кишечника)
  5. Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования из-за нежелательных явлений, состояния здоровья или несоблюдения требований к исследуемому продукту или процедурам исследования в предшествующем исследовании.
  6. Имеет клинически значимую аномалию основных показателей жизнедеятельности на исходном уровне
  7. Имеет средний интервал QTcF> 450 мс на исходной ЭКГ, выполненной до введения первой дозы трофинетида в настоящем исследовании (т. е. ЭКГ, выполненной во время визита EOT в предыдущем исследовании)
  8. Развился клинически значимый признак ЭКГ во время предшествующего исследования

Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Пациенты будут оцениваться при скрининге, чтобы убедиться, что все критерии для участия в исследовании соблюдены. Пациенты могут быть исключены из исследования на основании этих оценок (и, в частности, если будет установлено, что их исходное состояние здоровья и состояние не соответствуют всем заранее установленным критериям включения).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Препарат - трофинетид
трофинетид раствор для приема внутрь
Лекарство: Трофинетид
Исследуемый препарат вводят два раза в день в течение примерно до 32 месяцев. Дозы можно принимать перорально или вводить через гастростому (G). Назначенная доза субъекта для этого исследования будет окончательной дозой из предшествующего исследования (ACP-2566-004).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), с серьезными нежелательными явлениями (SAE) и с прекращением лечения из-за НЯ
Временное ограничение: Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Прекращение участия из-за НЯ включало как прекращение исследования, так и прекращение исследования.
Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Количество (%) пациентов с потенциально клинически значимыми изменениями на ЭКГ после исходного уровня
Временное ограничение: Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Потенциально клинически значимые изменения ЭКГ определялись как QTcF >500 мс или изменение QTcF от исходного уровня (CFB) >60 мс.
Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Количество (%) пациентов с потенциально клинически важными изменениями показателей жизнедеятельности после исходного уровня
Временное ограничение: Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.

Потенциально клинически важные изменения жизненно важных показателей по сравнению с исходным уровнем определялись как:

Систолическое артериальное давление (САД) ≥180 мм рт.ст. и повышено на ≥20 мм рт.ст. по сравнению с исходным уровнем; САД ≤90 мм рт.ст. и снижено на ≥20 мм рт.ст. по сравнению с исходным уровнем; Диастолическое артериальное давление (ДАД) ≥105 мм рт.ст. и повышено на ≥15 мм рт.ст. по сравнению с исходным уровнем; ДАД ≤50 мм рт.ст. и снижено на ≥15 мм рт.ст. от исходного уровня; Частота пульса (ЧП) ≥120 ударов в минуту и ​​увеличение на ≥15 ударов в минуту по сравнению с исходным уровнем; PR≤50 ударов в минуту и ​​снижение на ≥15 ударов в минуту по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень представлял собой базовое значение предыдущего исследования ACP-2566-003.
Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Количество (%) пациентов с потенциально клинически значимыми изменениями массы тела после исходного уровня
Временное ограничение: Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.

Потенциально клинически важные изменения массы тела по сравнению с исходным уровнем определялись как:

Увеличение веса ≥7% от исходного уровня Снижение веса ≥7% от исходного уровня
Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Количество (%) пациентов с потенциально клинически значимыми изменениями лабораторных показателей после исходного уровня
Временное ограничение: Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.
Потенциально клинически значимые изменения лабораторных показателей определялись как: натрий ≤125 ммоль/л; натрий ≥155 ммоль/л; калий ≤3,0 ммоль/л; калий ≥5,5 ммоль/л; хлорид ≤85 ммоль/л; хлорид ≥120 ммоль/л; кальций <2,0 ммоль/л; кальций >2,75 ммоль/л; азот мочевины крови ≥10,71 ммоль/л; креатинин >1,5× верхней границы нормы (ВГН); мочевая кислота ≥505,75 мкмоль/л; лактатдегидрогеназа (ЛДГ) ≥3×ВГН; глюкоза ≤2,48 ммоль/л; глюкоза ≥11 ммоль/л; альбумин ≤26 г/л; альбумин ≥60 г/л; белок ≤50 г/л; белок ≥100 г/л; аланинтрансаминаза (АЛТ) ≥3×ВГН; аспартатаминаза (АСТ) ≥3×ВГН; гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ) ≥3×ВГН; щелочная фосфатаза (ЩФ) ≥3×ВГН; билирубин ≥1,5×ВГН
Средняя продолжительность воздействия исследуемого препарата составила 426 дней, что соответствует 1,2 годам.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACP-2566-005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться