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Étude d'extension en ouvert du trofinetide pour le syndrome de Rett

24 septembre 2024 mis à jour par: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Une étude d'extension en ouvert sur la poursuite du traitement par le trofinetide pour le syndrome de Rett

Étudier l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement continu à long terme par trofinetide oral chez les filles et les femmes atteintes du syndrome de Rett

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

77

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 22 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A terminé la visite EOT de l'étude antérieure sur le trofinetide ACP-2566-004 (c'est-à-dire, a terminé 40 semaines)
  2. Peut bénéficier d'un traitement continu avec le trofinetide en ouvert selon le jugement de l'investigateur
  3. Peut toujours avaler le médicament à l'étude fourni sous forme de solution liquide ou peut le prendre par tube de gastrostomie

  4. Le soignant du sujet est anglophone et possède des compétences linguistiques suffisantes pour effectuer les évaluations du soignant

    Potentiel de procréer

  5. Les sujets en âge de procréer doivent s'abstenir de toute activité sexuelle pendant la durée de l'étude et pendant au moins 30 jours par la suite. Si un sujet est sexuellement actif ou devient sexuellement actif pendant l'étude, il doit utiliser 2 méthodes de contraception cliniquement acceptables (par exemple, dispositif intra-utérin [DIU], diaphragme plus spermicide, contraception injectable, transdermique ou implantable) pendant la durée de la étude et pendant au moins 30 jours par la suite. Le sujet ne doit pas être enceinte ou allaiter.

Critère d'exclusion:

  1. Début du traitement par hormone de croissance au cours de l'étude précédente
  2. Début du traitement par IGF-1 au cours de l'étude précédente
  3. A commencé un traitement à l'insuline au cours de l'étude précédente
  4. A développé une maladie cardiovasculaire, endocrinienne (telle que l'hypo ou l'hyperthyroïdie, le diabète sucré de type 1 ou le diabète sucré de type 2 non contrôlé), rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) cliniquement significative
  5. Le sujet est jugé par l'investigateur ou le moniteur médical comme inapproprié pour l'étude en raison d'EI, d'une condition médicale ou de la non-conformité avec le produit expérimental ou les procédures d'étude dans l'étude précédente
  6. Présente une anomalie cliniquement significative des signes vitaux au départ
  7. A un intervalle QTcF moyen de> 450 ms sur l'ECG de base effectué avant que la première dose de trofinetide ne soit administrée dans la présente étude (c'est-à-dire l'ECG effectué lors de la visite EOT de l'étude précédente)
  8. A développé un résultat ECG cliniquement significatif au cours de l'étude précédente

Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires s'appliquent. Les patients seront évalués lors de la sélection pour s'assurer que tous les critères de participation à l'étude sont remplis. Les patients peuvent être exclus de l'étude sur la base de ces évaluations (et plus précisément, s'il est déterminé que leur état de santé et leur état de base ne répondent pas à tous les critères d'entrée pré-spécifiés).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament - trofinetide
solution buvable de trofinetide
Médicament: trofinetide
Le médicament à l'étude est administré deux fois par jour pendant environ 32 mois. Les doses peuvent être prises par voie orale ou administrées par tube de gastrostomie (G). La dose attribuée au sujet pour cette étude sera la dose finale de l'étude précédente (ACP-2566-004).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des événements indésirables graves (EIG) et des abandons dus à des EI
Délai: L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Les abandons dus à des EI comprenaient à la fois l'arrêt du médicament à l'étude et l'arrêt de l'étude.
L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Nombre (%) de patients présentant des changements potentiellement cliniquement importants dans l'ECG après le départ
Délai: L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Les changements ECG potentiellement cliniquement significatifs ont été définis comme un QTcF > 500 ms ou un changement du QTcF par rapport à la ligne de base (CFB) > 60 ms.
L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Nombre (%) de patients présentant des changements potentiellement cliniquement importants dans les signes vitaux après le départ
Délai: L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an

Les changements potentiellement cliniquement importants par rapport aux valeurs initiales des signes vitaux ont été définis comme :

Pression artérielle systolique (PAS) ≥ 180 mmHg et augmentation ≥ 20 mmHg par rapport au départ ; PAS ≤ 90 mmHg et diminution ≥ 20 mmHg par rapport au départ ; Pression artérielle diastolique (DBP) ≥105 mmHg et augmentation ≥15 mmHg par rapport au départ ; PAD ≤ 50 mmHg et diminution ≥ 15 mmHg par rapport au départ ; Fréquence du pouls (PR) ≥ 120 bpm et augmentation ≥ 15 bpm par rapport à la ligne de base ; PR ≤ 50 bpm et diminution de ≥ 15 bpm par rapport à la ligne de base. La valeur de base était la valeur de base de l'étude précédente ACP-2566-003.
L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Nombre (%) de patients présentant des changements potentiellement cliniquement importants du poids corporel après le départ
Délai: L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an

Les changements potentiellement cliniquement importants par rapport au poids corporel initial ont été définis comme :

Augmentation de poids ≥7 % par rapport à la valeur initiale Diminution de poids ≥7 % par rapport à la valeur initiale
L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Nombre (%) de patients présentant des changements potentiellement cliniquement importants dans les paramètres de laboratoire après le départ
Délai: L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an
Les changements potentiellement cliniquement importants dans les paramètres de laboratoire ont été définis comme suit : sodium ≤ 125 mmol/L ; sodium ≥155 mmol/L ; potassium ≤ 3,0 mmol/L ; potassium ≥5,5 mmol/L ; chlorure ≤85 mmol/L ; chlorure ≥120 mmol/L ; calcium <2,0 mmol/L ; calcium > 2,75 mmol/L ; azote uréique du sang ≥10,71 mmol/L ; créatinine > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) ; acide urique ≥505,75 μmol/L ; lactate déshydrogénase (LDH) ≥3 × LSN ; glucose ≤ 2,48 mmol/L ; glucose ≥11 mmol/L ; albumine ≤26 g/L ; albumine ≥60 g/L ; protéines ≤50 g/L ; protéines ≥100 g/L ; alanine transaminase (ALT) ≥3 × LSN ; aspartate transaminase (AST) ≥3 × LSN ; gamma glutamyl transférase (GGT) ≥3 × LSN ; phosphatase alcaline (ALP) ≥3 × LSN ; bilirubine ≥1,5 × LSN
L'exposition moyenne au médicament à l'étude était de 426 jours, ce qui correspond à 1,2 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2021

Première publication (Réel)

2 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACP-2566-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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