Open-Label Extension Study of Trofinetide for Rett Syndrome
24. september 2024 oppdatert av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
En åpen utvidelsesstudie av fortsatt behandling med trofinetide for Rett syndrom
For å undersøke sikkerheten og toleransen ved fortsatt langtidsbehandling med oral trofinetide hos jenter og kvinner med Rett syndrom
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
77
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- University of California, San Diego
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Uc Davis Mind Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado Aurora
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 22 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har fullført EOT-besøket til den forutgående trofinetide-studien ACP-2566-004 (dvs. har fullført 40 uker)
- Kan ha nytte av fortsatt behandling med åpen trofinetide etter etterforskerens vurdering
- Kan fortsatt svelge studiemedisinen som leveres som en flytende løsning eller kan ta den med gastrostomisonde
Fagets omsorgsperson er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å gjennomføre omsorgspersonvurderingene
Fertile potensiale
- Personer i fertil alder må avstå fra seksuell aktivitet under studiens varighet og i minst 30 dager etterpå. Hvis en forsøksperson er seksuelt aktiv eller blir seksuelt aktiv under studien, må hun bruke 2 klinisk akseptable prevensjonsmetoder (f.eks. oral, intrauterin enhet [IUD], diafragma pluss spermicid, injiserbar, transdermal eller implanterbar prevensjon) i løpet av varigheten av studere og i minst 30 dager deretter. Personen må ikke være gravid eller ammende.
Ekskluderingskriterier:
- Begynte behandling med veksthormon under den forutgående studien
- Begynte behandling med IGF-1 under den forutgående studien
- Begynte behandling med insulin under den forutgående studien
- Har utviklet en klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1 diabetes mellitus eller ukontrollert type 2 diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom (som cøliaki eller inflammatorisk tarmsykdom)
- Forsøkspersonen bedømmes av etterforskeren eller den medisinske overvåkeren til å være upassende for studien på grunn av AE, medisinsk tilstand eller manglende overholdelse av undersøkelsesproduktet eller studieprosedyrene i den forutgående studien
- Har en klinisk signifikant abnormitet i vitale tegn ved baseline
- Har et gjennomsnittlig QTcF-intervall på >450 ms på baseline-EKG utført før den første dosen av trofinetide gis i denne studien (dvs. EKG utført ved EOT-besøket i den forutgående studien)
- Har utviklet et klinisk signifikant EKG-funn under den forutgående studien
Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Pasienter vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt. Pasienter kan bli ekskludert fra studien basert på disse vurderingene (og spesifikt hvis det fastslås at deres baseline helse og tilstand ikke oppfyller alle forhåndsspesifiserte inngangskriterier).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Medikament - trofinetide
trofinetide mikstur
|
Studiemedisinen administreres to ganger daglig i opptil ca. 32 måneder.
Doser kan tas oralt eller administreres med gastrostomi (G) sonde.
Individets tildelte dose for denne studien vil være den endelige dosen fra den forutgående studien (ACP-2566-004).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), med alvorlige bivirkninger (SAE) og med uttak på grunn av AE.
Tidsramme: Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Uttak på grunn av AE inkluderte både seponering av studiemedikamenter og studieavslutning
|
Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
|
Antall (%) pasienter med potensielt klinisk viktige endringer i EKG etter baseline
Tidsramme: Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Potensielt klinisk signifikante EKG-endringer ble definert som QTcF >500 ms eller QTcF-endring fra baseline (CFB) på >60 ms
|
Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
|
Antall (%) pasienter med potensielt klinisk viktige endringer i vitale tegn etter baseline
Tidsramme: Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Potensielt klinisk viktige endringer fra baseline i vitale tegn ble definert som: Systolisk blodtrykk (SBP) ≥180 mmHg og økt ≥20 mmHg fra baseline; SBP ≤90 mmHg og redusert ≥20 mmHg fra baseline; Diastolisk blodtrykk (DBP) ≥105 mmHg og økt ≥15 mmHg fra baseline; DBP ≤50 mmHg og redusert ≥15 mmHg fra baseline; Pulsfrekvens (PR) ≥120 bpm og økt ≥15 bpm fra baseline; PR≤50 bpm og redusert ≥15 bpm fra baseline. Baseline var baseline-verdien for forrige studie ACP-2566-003. |
Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
|
Antall (%) pasienter med potensielt klinisk viktige endringer i kroppsvekt etter baseline
Tidsramme: Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Potensielt klinisk viktige endringer fra baseline i kroppsvekt ble definert som: Vektøkning ≥7 % fra baseline Vektreduksjon ≥7 % fra baseline |
Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
|
Antall (%) pasienter med potensielt klinisk viktige endringer i laboratorieparametre etter baseline
Tidsramme: Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Potensielt klinisk viktige endringer i laboratorieparametre ble definert som: natrium ≤125 mmol/L; natrium ≥155 mmol/L; kalium ≤3,0 mmol/L; kalium ≥5,5 mmol/L; klorid ≤85 mmol/L; klorid ≥120 mmol/L; kalsium <2,0 mmol/L; kalsium >2,75 mmol/L; blod urea nitrogen ≥10,71 mmol/L; kreatinin >1,5× øvre normalgrense (ULN); urinsyre ≥505,75 μmol/L; laktatdehydrogenase (LDH) ≥3×ULN; glukose ≤2,48 mmol/L; glukose ≥11 mmol/L; albumin ≤26 g/l; albumin ≥60 g/L; protein ≤50 g/l; protein ≥100 g/L; alanintransaminase (ALT) ≥3×ULN; aspartattransaminase (AST) ≥3×ULN; gammaglutamyltransferase (GGT) ≥3×ULN; alkalisk fosfatase (ALP) ≥3×ULN; bilirubin ≥1,5×ULN
|
Gjennomsnittlig studielegemiddeleksponering var 426 dager, tilsvarende 1,2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. november 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ACP-2566-005
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .