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레트 증후군에 대한 Trofinetide의 공개 확장 연구

2024년 9월 24일 업데이트: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

레트 증후군에 대한 Trofinetide의 지속적인 치료에 대한 공개 확장 연구

Rett 증후군이 있는 여아 및 여성에서 경구용 트로피네타이드로 지속적인 장기 치료의 안전성 및 내약성을 조사합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

77

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 선행 트로피네타이드 연구 ACP-2566-004의 EOT 방문을 완료했습니다(즉, 40주 완료).
  2. 조사자의 판단에 따라 공개 라벨 트로피네타이드를 사용한 지속적인 치료의 이점이 있을 수 있습니다.
  3. 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 여전히 삼킬 수 있거나 위루관으로 복용할 수 있습니다.

  4. 피험자의 간병인은 영어를 구사하며 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력을 갖추고 있습니다.

    가임 가능성

  5. 가임 가능성이 있는 피험자는 연구 기간 동안과 그 후 최소 30일 동안 성행위를 삼가야 합니다. 피험자가 성적으로 활발하거나 연구 중에 성적으로 활발해지면, 피험자는 임상적으로 허용되는 2가지 피임 방법(예: 경구, 자궁 내 장치[IUD], 다이어프램 + 살정제, 주사 가능, 경피 또는 이식 가능 피임)을 사용해야 합니다. 공부하고 그 후 최소 30일 동안. 대상자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다.

제외 기준:

  1. 선행연구 중 성장호르몬 치료 시작
  2. 선행 연구 중 IGF-1 치료 시작
  3. 선행 연구 중 인슐린 치료 시작
  4. 임상적으로 유의한 심혈관, 내분비(예: 갑상선 기능 항진증, 제1형 진성 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 진성 당뇨병), 신장, 간, 호흡기 또는 위장관 질환(예: 체강 질병 또는 염증성 장 질환)이 발생했습니다.
  5. AE, 의학적 상태 또는 선행 연구에서 연구 제품 또는 연구 절차에 대한 비순응으로 인해 연구에 부적절하다고 조사자 또는 의료 모니터에 의해 피험자가 판단됩니다.
  6. 베이스라인에서 활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있음
  7. 본 연구에서 트로피네타이드의 첫 번째 용량이 제공되기 전에 수행된 기준선 ECG(즉, 선행 연구의 EOT 방문 시 수행된 ECG)에서 평균 QTcF 간격 >450ms를 가짐
  8. 선행 연구 동안 임상적으로 유의한 ECG 소견을 개발했습니다.

추가 포함/제외 기준이 적용됩니다. 연구 참여에 대한 모든 기준이 충족되었는지 확인하기 위해 스크리닝 시 환자를 평가합니다. 환자는 이러한 평가를 기반으로 연구에서 제외될 수 있습니다(특히, 환자의 기본 건강 및 상태가 사전 지정된 모든 등록 기준을 충족하지 않는다고 판단되는 경우).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 약물 - 트로피네타이드
트로피네티드 경구 용액
의약품: 트로피네타이드
연구 약물은 최대 약 32개월 동안 하루에 두 번 투여됩니다. 용량은 경구로 복용하거나 위루(G) 튜브로 투여할 수 있습니다. 이 연구를 위해 피험자에게 할당된 용량은 이전 연구(ACP-2566-004)의 최종 용량이 될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 후 이상반응(TEAE), 심각한 이상반응(SAE) 및 AE로 인한 중단 환자의 비율
기간: 평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
AE로 인한 철회에는 연구 약물 중단 및 연구 종료가 모두 포함되었습니다.
평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
기준선 이후 심전도에서 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 환자의 수(%)
기간: 평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
잠재적으로 임상적으로 유의미한 ECG 변화는 QTcF >500ms 또는 기준치(CFB)로부터의 QTcF 변화 >60ms로 정의되었습니다.
평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
베이스라인 이후 활력 징후에 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 환자 수(%)
기간: 평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.

활력징후의 기준선으로부터 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화는 다음과 같이 정의되었습니다.

수축기 혈압(SBP)이 180mmHg 이상이고 기준선보다 20mmHg 이상 증가했습니다. SBP가 90mmHg 이하이고 기준선보다 20mmHg 이상 감소했습니다. 확장기 혈압(DBP)이 105mmHg 이상이고 기준선보다 15mmHg 이상 증가했습니다. DBP는 50mmHg 이하이고 기준선보다 15mmHg 이상 감소했습니다. 맥박수(PR) ≥120bpm이고 기준선보다 ≥15bpm 증가했습니다. PR 50bpm 이하이고 기준선보다 15bpm 이상 감소했습니다. 기준선은 이전 연구 ACP-2566-003의 기준선 값이었습니다.
평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
기준선 이후 체중에 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 환자의 수(%)
기간: 평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.

체중의 기준선으로부터 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화는 다음과 같이 정의되었습니다.

기준선 대비 체중 증가 ≥7% 기준선 대비 체중 감소 ≥7%
평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
기준 이후 실험실 매개변수에 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화가 있는 환자의 수(%)
기간: 평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.
실험실 매개변수에서 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화는 다음과 같이 정의되었습니다: 나트륨 ≤125mmol/L; 나트륨 ≥155mmol/L; 칼륨 ≤3.0mmol/L; 칼륨 ≥5.5mmol/L; 염화물 ≤85mmol/L; 염화물 ≥120mmol/L; 칼슘 <2.0mmol/L; 칼슘 >2.75mmol/L; 혈액 요소 질소 ≥10.71mmol/L; 크레아티닌 >1.5× 정상 상한치(ULN); 요산 ≥505.75μmol/L; 젖산염 탈수소효소(LDH) ≥3×ULN; 포도당 ≤2.48mmol/L; 포도당 ≥11mmol/L; 알부민 ≤26g/L; 알부민 ≥60g/L; 단백질 ≤50g/L; 단백질 ≥100g/L; 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≥3×ULN; 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) ≥3×ULN; 감마 글루타밀 전이효소(GGT) ≥3×ULN; 알칼리성 포스파타제(ALP) ≥3×ULN; 빌리루빈 ≥1.5×ULN
평균 연구 약물 노출은 426일로, 이는 1.2년에 해당합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 8일

기본 완료 (실제)

2023년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 2월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 9월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 9월 24일

마지막으로 확인됨

2024년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACP-2566-005

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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