Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie trofinetidu pro Rettův syndrom

24. září 2024 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Otevřená rozšiřující studie pokračovací léčby trofinetidem pro Rettův syndrom

Prozkoumat bezpečnost a snášenlivost pokračující dlouhodobé léčby perorálním trofinetidem u dívek a žen s Rettovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončili EOT návštěvu předchozí studie trofinetidu ACP-2566-004 (tj. dokončili 40 týdnů)
  2. Podle úsudku zkoušejícího může mít prospěch z pokračující léčby otevřeným trofinetidem
  3. Může stále spolknout poskytnutou studijní medikaci jako tekutý roztok nebo ji může podat gastrostomickou sondou

  4. Ošetřovatel předmětu mluví anglicky a má dostatečné jazykové znalosti k dokončení hodnocení pečovatele

    Potenciál plodnosti

  5. Subjekty ve fertilním věku se musí zdržet sexuální aktivity po dobu trvání studie a alespoň 30 dní poté. Pokud je subjekt sexuálně aktivní nebo se během studie stane sexuálně aktivním, musí po dobu trvání studie používat 2 klinicky přijatelné metody antikoncepce (např. studie a po dobu alespoň 30 dnů poté. Subjekt nesmí být těhotný nebo kojit.

Kritéria vyloučení:

  1. Během předchozí studie byla zahájena léčba růstovým hormonem
  2. Zahájení léčby IGF-1 během předchozí studie
  3. Během předchozí studie byla zahájena léčba inzulínem
  4. Vyvinulo se klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes mellitus 1. typu nebo nekontrolovaný diabetes mellitus 2. typu), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánětlivé onemocnění střev)
  5. Subjekt je zkoušejícím nebo lékařským monitorem posouzen jako nevhodný pro studii kvůli AE, zdravotnímu stavu nebo nesouladu s hodnoceným produktem nebo studijními postupy v předchozí studii
  6. Má klinicky významnou abnormalitu vitálních funkcí na začátku
  7. Má průměrný interval QTcF >450 ms na základním EKG provedeném před podáním první dávky trofinetidu v této studii (tj. EKG provedené při EOT návštěvě předchozí studie)
  8. Během předchozí studie se vyvinul klinicky významný nález na EKG

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Pacienti budou hodnoceni při screeningu, aby bylo zajištěno, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii. Pacienti mohou být na základě těchto hodnocení vyloučeni ze studie (a konkrétně, pokud se zjistí, že jejich výchozí zdravotní stav a stav nesplňují všechna předem specifikovaná vstupní kritéria).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lék - trofinetid
trofinetid perorální roztok
Lék: trofinetid
Studovaný lék se podává dvakrát denně po dobu přibližně 32 měsíců. Dávky mohou být podávány perorálně nebo podávány gastrostomickou (G) sondou. Dávka přiřazená subjektu pro tuto studii bude konečná dávka z předchozí studie (ACP-2566-004).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE), se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a s vysazením kvůli AE
Časové okno: Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Stažení kvůli nežádoucím účinkům zahrnovalo jak přerušení studie, tak ukončení studie
Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Počet (%) pacientů s potenciálně klinicky významnými změnami EKG po výchozím stavu
Časové okno: Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Potenciálně klinicky významné změny EKG byly definovány jako QTcF > 500 ms nebo změna QTcF od výchozí hodnoty (CFB) > 60 ms
Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Počet (%) pacientů s potenciálně klinicky významnými změnami vitálních funkcí po výchozím stavu
Časové okno: Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku

Potenciálně klinicky důležité změny ve vitálních funkcích oproti výchozí hodnotě byly definovány jako:

Systolický krevní tlak (SBP) ≥180 mmHg a zvýšený ≥20 mmHg oproti výchozí hodnotě; SBP ≤ 90 mmHg a snížený ≥ 20 mm Hg oproti výchozí hodnotě; diastolický krevní tlak (DBP) ≥105 mmHg a zvýšený ≥15 mmHg oproti výchozí hodnotě; DBP ≤50 mmHg a snížený ≥15 mmHg od výchozí hodnoty; Pulzní frekvence (PR) ≥120 bpm a zvýšená ≥15 bpm od výchozí hodnoty; PR ≤ 50 bpm a snížení ≥ 15 bpm od výchozí hodnoty. Výchozí hodnota byla výchozí hodnotou předchozí studie ACP-2566-003.
Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Počet (%) pacientů s potenciálně klinicky významnými změnami tělesné hmotnosti po výchozím stavu
Časové okno: Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku

Potenciálně klinicky významné změny tělesné hmotnosti oproti výchozí hodnotě byly definovány jako:

Zvýšení hmotnosti ≥7 % od výchozí hodnoty Snížení hmotnosti ≥7 % od výchozí hodnoty
Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Počet (%) pacientů s potenciálně klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech po výchozím stavu
Časové okno: Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku
Potenciálně klinicky významné změny v laboratorních parametrech byly definovány jako: sodík ≤125 mmol/l; sodík >155 mmol/l; draslík ≤3,0 mmol/l; draslík ≥5,5 mmol/l; chlorid < 85 mmol/l; chlorid >120 mmol/l; vápník <2,0 mmol/l; vápník >2,75 mmol/l; dusík močoviny v krvi ≥10,71 mmol/l; kreatinin >1,5× horní hranice normálu (ULN); kyselina močová ≥505,75 μmol/l; laktátdehydrogenáza (LDH) ≥3xULN; glukóza ≤2,48 mmol/l; glukóza ≥11 mmol/l; albumin < 26 g/l; albumin >60 g/l; protein ≤50 g/l; protein >100 g/l; alanintransamináza (ALT) ≥3xULN; aspartáttransamináza (AST) ≥3xULN; gama glutamyltransferáza (GGT) >3xULN; alkalická fosfatáza (ALP) ≥3xULN; bilirubin ≥1,5×ULN
Průměrná expozice zkoumanému léku byla 426 dní, což odpovídá 1,2 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACP-2566-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na trofinetid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit