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Estudo de extensão aberta de trofinetida para síndrome de Rett

24 de setembro de 2024 atualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de extensão aberta de tratamento contínuo com trofinetida para síndrome de Rett

Investigar a segurança e a tolerabilidade do tratamento contínuo de longo prazo com trofinetida oral em meninas e mulheres com síndrome de Rett

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

77

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 22 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu a visita EOT do estudo antecedente de trofinetida ACP-2566-004 (ou seja, completou 40 semanas)
  2. Pode se beneficiar do tratamento continuado com trofinetida aberta no julgamento do investigador
  3. Ainda pode engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida ou pode tomá-la por tubo de gastrostomia

  4. O cuidador do sujeito fala inglês e tem habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador

    Potencial para engravidar

  5. Indivíduos com potencial para engravidar devem se abster de atividade sexual durante o estudo e por pelo menos 30 dias depois disso. Se um sujeito for sexualmente ativo ou se tornar sexualmente ativo durante o estudo, ele deve usar 2 métodos de contracepção clinicamente aceitáveis ​​(por exemplo, oral, dispositivo intrauterino [DIU], diafragma mais espermicida, contracepção injetável, transdérmica ou implantável) durante o período do estudo. estudo e por pelo menos 30 dias depois disso. O sujeito não deve estar grávida ou amamentando.

Critério de exclusão:

  1. Começou o tratamento com hormônio de crescimento durante o estudo antecedente
  2. Começou o tratamento com IGF-1 durante o estudo antecedente
  3. Iniciou o tratamento com insulina durante o estudo antecedente
  4. Desenvolveu uma doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 não controlada), renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou doença inflamatória intestinal)
  5. O sujeito é julgado pelo investigador ou pelo monitor médico como inadequado para o estudo devido a EAs, condição médica ou não conformidade com o produto experimental ou procedimentos do estudo no estudo antecedente
  6. Tem uma anormalidade clinicamente significativa nos sinais vitais na linha de base
  7. Tem um intervalo QTcF médio de >450 ms no ECG de linha de base realizado antes da administração da primeira dose de trofinetida no presente estudo (ou seja, o ECG realizado na visita EOT do estudo antecedente)
  8. Desenvolveu um achado de ECG clinicamente significativo durante o estudo antecedente

Aplicam-se critérios adicionais de inclusão/exclusão. Os pacientes serão avaliados na triagem para garantir que todos os critérios para participação no estudo sejam atendidos. Os pacientes podem ser excluídos do estudo com base nessas avaliações (e especificamente, se for determinado que sua saúde e condição inicial não atendem a todos os critérios de entrada pré-especificados).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga - trofinetida
trofinetida solução oral
Medicamento: trofinetido
O medicamento do estudo é administrado duas vezes ao dia por até aproximadamente 32 meses. As doses podem ser tomadas por via oral ou administradas por tubo de gastrostomia (G). A dose atribuída ao sujeito para este estudo será a dose final do estudo antecedente (ACP-2566-004).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), com eventos adversos graves (SAEs) e com abstinências devido a EAs
Prazo: A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
As retiradas devido a EAs incluíram tanto a descontinuação do medicamento do estudo como o encerramento do estudo
A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Número (%) de pacientes com alterações potencialmente clinicamente importantes no ECG pós-baseline
Prazo: A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Alterações de ECG potencialmente clinicamente significativas foram definidas como QTcF >500 ms ou alteração de QTcF desde o valor basal (CFB) >60 ms
A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Número (%) de pacientes com alterações potencialmente clinicamente importantes nos sinais vitais pós-baseline
Prazo: A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos

Alterações potencialmente clinicamente importantes desde o início dos sinais vitais foram definidas como:

Pressão arterial sistólica (PAS) ≥180 mmHg e aumentada ≥20 mmHg em relação ao valor basal; PAS ≤90 mmHg e diminuição ≥20 mmHg em relação ao valor basal; Pressão arterial diastólica (PAD) ≥105 mmHg e aumentada ≥15 mmHg em relação ao valor basal; PAD ≤50 mmHg e diminuição ≥15 mmHg em relação ao valor basal; Frequência de pulso (PR) ≥120 bpm e aumento ≥15 bpm em relação ao valor basal; PR≤50 bpm e diminuição ≥15 bpm em relação ao valor basal. A linha de base foi o valor da linha de base do estudo anterior ACP-2566-003.
A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Número (%) de pacientes com alterações potencialmente clinicamente importantes no peso corporal pós-baseline
Prazo: A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos

Alterações potencialmente clinicamente importantes em relação ao valor basal no peso corporal foram definidas como:

Aumento de peso ≥7% em relação ao valor basal Diminuição de peso ≥7% em relação ao valor basal
A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Número (%) de pacientes com alterações potencialmente clinicamente importantes nos parâmetros laboratoriais pós-baseline
Prazo: A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos
Alterações potencialmente clinicamente importantes nos parâmetros laboratoriais foram definidas como: sódio ≤125 mmol/L; sódio ≥155 mmol/L; potássio ≤3,0 mmol/L; potássio ≥5,5 mmol/L; cloreto ≤85 mmol/L; cloreto ≥120 mmol/L; cálcio <2,0 mmol/L; cálcio >2,75 mmol/L; nitrogênio ureico no sangue ≥10,71 mmol/L; creatinina >1,5× limite superior do normal (LSN); ácido úrico ≥505,75 μmol/L; lactato desidrogenase (LDH) ≥3×ULN; glicose ≤2,48 mmol/L; glicose ≥11 mmol/L; albumina ≤26 g/L; albumina ≥60 g/L; proteína ≤50 g/L; proteína ≥100 g/L; alanina transaminase (ALT) ≥3×ULN; aspartato transaminase (AST) ≥3×ULN; gama glutamil transferase (GGT) ≥3×ULN; fosfatase alcalina (ALP) ≥3×ULN; bilirrubina ≥1,5×ULN
A exposição média ao medicamento do estudo foi de 426 dias, correspondendo a 1,2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de setembro de 2024

Última verificação

1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACP-2566-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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