Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-Label Extension Study av Trofinetide för Retts syndrom

24 september 2024 uppdaterad av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En öppen förlängningsstudie av fortsatt behandling med Trofinetide för Retts syndrom

Att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av fortsatt långtidsbehandling med oral trofinetid hos flickor och kvinnor med Retts syndrom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

77

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Förenta staterna, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 22 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har genomfört EOT-besöket av den föregångare trofinetide-studien ACP-2566-004 (dvs. har genomfört 40 veckor)
  2. Kan dra nytta av fortsatt behandling med öppen trofinetide enligt utredarens bedömning
  3. Kan fortfarande svälja studiemedicinen som tillhandahålls som en flytande lösning eller kan ta den med gastrostomi

  4. Ämnets vårdgivare är engelsktalande och har tillräckliga språkkunskaper för att klara vårdgivarbedömningarna

    Barnfödande potential

  5. Försökspersoner i fertil ålder måste avstå från sexuell aktivitet under hela studien och i minst 30 dagar därefter. Om en försöksperson är sexuellt aktiv eller blir sexuellt aktiv under studien måste hon använda två kliniskt acceptabla preventivmetoder (t.ex. oral, intrauterin enhet [IUD], diafragma plus spermiedödande medel, injicerbara, transdermala eller implanterbara preventivmedel) under varaktigheten av studera och i minst 30 dagar därefter. Personen får inte vara gravid eller ammande.

Exklusions kriterier:

  1. Började behandling med tillväxthormon under den föregående studien
  2. Började behandling med IGF-1 under den föregående studien
  3. Började behandling med insulin under den föregående studien
  4. Har utvecklat en kliniskt signifikant kardiovaskulär, endokrin (såsom hypo- eller hypertyreos, typ 1-diabetes mellitus eller okontrollerad typ 2-diabetes mellitus), njur-, lever-, andnings- eller gastrointestinala sjukdomar (som celiaki eller inflammatorisk tarmsjukdom)
  5. Försökspersonen bedöms av utredaren eller den medicinska övervakaren vara olämplig för studien på grund av biverkningar, medicinskt tillstånd eller bristande efterlevnad av undersökningsprodukt eller studieprocedurer i den föregående studien
  6. Har en kliniskt signifikant abnormitet i vitala tecken vid baslinjen
  7. Har ett genomsnittligt QTcF-intervall på >450 ms på baslinje-EKG:et som utförts innan den första dosen av trofinetid ges i den aktuella studien (dvs. EKG:et utfört vid EOT-besöket i den föregående studien)
  8. Har utvecklat ett kliniskt signifikant EKG-fynd under den föregående studien

Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier gäller. Patienterna kommer att utvärderas vid screening för att säkerställa att alla kriterier för studiedeltagande är uppfyllda. Patienter kan uteslutas från studien baserat på dessa bedömningar (och specifikt om det fastställs att deras baslinjehälsa och tillstånd inte uppfyller alla i förväg specificerade inträdeskriterier).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel - trofinetide
trofinetide oral lösning
Läkemedel: trofinetiden
Studieläkemedlet administreras två gånger om dagen i upp till cirka 32 månader. Doser kan tas oralt eller administreras med gastrostomi (G)-slang. Försökspersonens tilldelade dos för denna studie kommer att vara den slutliga dosen från den föregående studien (ACP-2566-004).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), med allvarliga biverkningar (SAE) och med uttag på grund av biverkningar
Tidsram: Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Uttag på grund av biverkningar inkluderade både avbrytande av studieläkemedlet och studieavbrott
Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Antal (%) patienter med potentiellt kliniskt viktiga förändringar i EKG efter baslinjen
Tidsram: Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Potentiellt kliniskt signifikanta EKG-förändringar definierades som QTcF >500 ms eller QTcF-förändring från baslinjen (CFB) på >60 ms
Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Antal (%) patienter med potentiellt kliniskt viktiga förändringar i vitala tecken efter baslinjen
Tidsram: Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år

Potentiellt kliniskt viktiga förändringar från baslinjen i vitala tecken definierades som:

Systoliskt blodtryck (SBP) ≥180 mmHg och ökat ≥20 mmHg från baslinjen; SBP ≤90 mmHg och minskade ≥20 mmHg från baslinjen; Diastoliskt blodtryck (DBP) ≥105 mmHg och ökat ≥15 mmHg från baslinjen; DBP ≤50 mmHg och minskade ≥15 mmHg från baslinjen; Pulsfrekvens (PR) ≥120 bpm och ökad ≥15 bpm från baslinjen; PR≤50 bpm och minskade ≥15 bpm från baslinjen. Baslinje var baslinjevärdet för tidigare studie ACP-2566-003.
Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Antal (%) patienter med potentiellt kliniskt viktiga förändringar i kroppsvikt efter baslinjen
Tidsram: Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år

Potentiellt kliniskt viktiga förändringar från baslinjen i kroppsvikt definierades som:

Viktökning ≥7 % från baslinjen Viktminskning ≥7 % från baslinjen
Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Antal (%) patienter med potentiellt kliniskt viktiga förändringar i laboratorieparametrar efter baslinjen
Tidsram: Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år
Potentiellt kliniskt viktiga förändringar i laboratorieparametrar definierades som: natrium ≤125 mmol/L; natrium >155 mmol/L; kalium ≤3,0 mmol/L; kalium ≥5,5 mmol/L; klorid ≤85 mmol/L; klorid ≥120 mmol/L; kalcium <2,0 mmol/L; kalcium >2,75 mmol/L; blodureakväve ≥10,71 mmol/L; kreatinin >1,5× övre normalgräns (ULN); urinsyra ≥505,75 μmol/L; laktatdehydrogenas (LDH) ≥3×ULN; glukos ≤2,48 mmol/L; glukos >11 mmol/L; albumin ≤26 g/L; albumin >60 g/L; protein ≤50 g/L; protein ≥100 g/L; alanintransaminas (ALT) ≥3×ULN; aspartattransaminas (ASAT) ≥3×ULN; gammaglutamyltransferas (GGT) ≥3×ULN; alkaliskt fosfatas (ALP) ≥3×ULN; bilirubin ≥1,5×ULN
Genomsnittlig exponering för studieläkemedel var 426 dagar, motsvarande 1,2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2021

Första postat (Faktisk)

2 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 september 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2024

Senast verifierad

1 september 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACP-2566-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera