Trofinetidin avoin laajennustutkimus Rett-oireyhtymän hoitoon
tiistai 24. syyskuuta 2024 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Avoin laajennustutkimus Trofinetide-hoidon jatkamisesta Rett-oireyhtymän hoitoon
Tutkia suun kautta otettavan trofinetidin jatkuvan pitkäaikaishoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä tytöillä ja naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
77
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
- Translational Genomics Research Institute (TGen)
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California, San Diego
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis MIND Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado Aurora
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 22 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On suorittanut EOT-käynnin edeltävässä trofinetide-tutkimuksessa ACP-2566-004 (eli suorittanut 40 viikkoa)
- Saattaa hyötyä jatkuvasta avoimella trofinetidihoidosta tutkijan arvion mukaan
- Voi silti niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkkeen tai ottaa sen gastrostomialetkulla
Kohteen omaishoitaja puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajaarvioinnit
Synnytyspotentiaali
- Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen tai tulee seksuaalisesti aktiiviseksi tutkimuksen aikana, hänen on käytettävä kahta kliinisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. oraalista, kohdunsisäistä ehkäisyvälinettä [IUD], palleaa ja siittiöiden torjunta-ainetta, injektoitavaa, transdermaalista tai implantoitavaa ehkäisyä) koko tutkimuksen ajan. ja vähintään 30 päivää sen jälkeen. Kohde ei saa olla raskaana tai imettää.
Poissulkemiskriteerit:
- Aloitti hoidon kasvuhormonilla edeltävän tutkimuksen aikana
- Aloitti IGF-1-hoidon edeltävän tutkimuksen aikana
- Aloitti insuliinihoidon edeltävän tutkimuksen aikana
- on kehittänyt kliinisesti merkittävän sydän- ja verisuonitaudin, endokriinisen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairauden (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus)
- Tutkija tai lääketieteellinen monitori arvioi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen haittavaikutusten, lääketieteellisen tilan tai edellisen tutkimuksen tutkimustuotteen tai tutkimusmenetelmien noudattamatta jättämisen vuoksi.
- Sillä on kliinisesti merkittävä elintoimintojen poikkeavuus lähtötilanteessa
- Onko keskimääräinen QTcF-aika > 450 ms perus-EKG:ssä, joka tehtiin ennen kuin ensimmäinen trofinetidiannos annetaan tässä tutkimuksessa (eli EKG, joka tehtiin edeltävän tutkimuksen EOT-käynnillä)
- Hän on kehittänyt kliinisesti merkittävän EKG-löydön edeltävän tutkimuksen aikana
Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Potilaat arvioidaan seulonnassa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arvioiden perusteella (ja erityisesti, jos todetaan, että heidän lähtötilanteensa terveydentila ja tila eivät täytä kaikkia ennalta määritettyjä osallistumiskriteerejä).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääke - trofinetide
trofinetide oraaliliuos
|
Tutkimuslääkettä annetaan kahdesti päivässä noin 32 kuukauden ajan.
Annokset voidaan ottaa suun kautta tai antaa gastrostomia (G) -letkun kautta.
Koehenkilölle määrätty annos tähän tutkimukseen on viimeinen annos edeltävästä tutkimuksesta (ACP-2566-004).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja joilla on haittavaikutuksista johtuvia vetäytymiä
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Haittavaikutuksista johtuviin peruutuksiin sisältyi sekä tutkimuslääkkeen keskeyttäminen että tutkimuksen lopettaminen
|
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävät EKG-muutokset määriteltiin QTcF:ksi >500 ms tai QTcF:n muutokseksi lähtötasosta (CFB) >60 ms
|
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Mahdollisesti kliinisesti tärkeät muutokset elintoimintojen lähtötasosta määriteltiin seuraavasti: Systolinen verenpaine (SBP) ≥180 mmHg ja kohonnut ≥20 mmHg lähtötasosta; SBP ≤90 mmHg ja laski ≥20 mmHg lähtötasosta; Diastolinen verenpaine (DBP) ≥105 mmHg ja kohonnut ≥15 mmHg lähtötasosta; DBP ≤50 mmHg ja laski ≥15 mmHg lähtötasosta; Pulssitaajuus (PR) ≥120 lyöntiä minuutissa ja lisääntynyt ≥15 lyöntiä minuutissa lähtötasosta; PR≤50 bpm ja laski ≥15 lyöntiä minuutissa lähtötasosta. Lähtötaso oli aiemman tutkimuksen ACP-2566-003 perusarvo. |
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia kehon painossa lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Mahdollisesti kliinisesti tärkeät muutokset ruumiinpainossa lähtötasosta määriteltiin seuraavasti: Painon nousu ≥7 % lähtötasosta Painon lasku ≥7 % lähtötasosta |
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä (%), joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Mahdollisesti kliinisesti tärkeät muutokset laboratorioparametreissa määriteltiin seuraavasti: natrium ≤125 mmol/L; natrium ≥155 mmol/l; kalium ≤ 3,0 mmol/L; kalium ≥ 5,5 mmol/l; kloridi ≤85 mmol/l; kloridi ≥120 mmol/l; kalsium <2,0 mmol/l; kalsium > 2,75 mmol/l; veren ureatyppi ≥10,71 mmol/L; kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja (ULN); virtsahappo ≥505,75 μmol/L; laktaattidehydrogenaasi (LDH) > 3 × ULN; glukoosi ≤ 2,48 mmol/l; glukoosi ≥11 mmol/l; albumiini < 26 g/l; albumiini ≥ 60 g/l; proteiini < 50 g/l; proteiini ≥ 100 g/l; alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 × ULN; aspartaattitransaminaasi (AST) > 3 × ULN; gammaglutamyylitransferaasi (GGT) > 3 × ULN; alkalinen fosfataasi (ALP) > 3 × ULN; bilirubiini ≥1,5 × ULN
|
Keskimääräinen tutkimuslääkealtistus oli 426 päivää, mikä vastaa 1,2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 8. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 29. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 2. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACP-2566-005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .