Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trofinetidin avoin laajennustutkimus Rett-oireyhtymän hoitoon

perjantai 28. heinäkuuta 2023 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Avoin laajennustutkimus Trofinetide-hoidon jatkamisesta Rett-oireyhtymän hoitoon

Tutkia suun kautta otettavan trofinetidin jatkuvan pitkäaikaishoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä tytöillä ja naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

78

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • Translational Genomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado Aurora
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 22 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. On suorittanut EOT-käynnin edeltävässä trofinetide-tutkimuksessa ACP-2566-004 (eli suorittanut 40 viikkoa)
  2. Saattaa hyötyä jatkuvasta avoimella trofinetidihoidosta tutkijan arvion mukaan
  3. Voi silti niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkkeen tai ottaa sen gastrostomialetkulla

  4. Kohteen omaishoitaja puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajaarvioinnit

    Synnytyspotentiaali

  5. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen. Jos koehenkilö on seksuaalisesti aktiivinen tai tulee seksuaalisesti aktiiviseksi tutkimuksen aikana, hänen on käytettävä kahta kliinisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. oraalista, kohdunsisäistä ehkäisyvälinettä [IUD], palleaa ja siittiöiden torjunta-ainetta, injektoitavaa, transdermaalista tai implantoitavaa ehkäisyä) koko tutkimuksen ajan. ja vähintään 30 päivää sen jälkeen. Kohde ei saa olla raskaana tai imettää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aloitti hoidon kasvuhormonilla edeltävän tutkimuksen aikana
  2. Aloitti IGF-1-hoidon edeltävän tutkimuksen aikana
  3. Aloitti insuliinihoidon edeltävän tutkimuksen aikana
  4. on kehittänyt kliinisesti merkittävän sydän- ja verisuonitaudin, endokriinisen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairauden (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus)
  5. Tutkija tai lääketieteellinen monitori arvioi koehenkilön sopimattomaksi tutkimukseen haittavaikutusten, lääketieteellisen tilan tai edellisen tutkimuksen tutkimustuotteen tai tutkimusmenetelmien noudattamatta jättämisen vuoksi.
  6. Sillä on kliinisesti merkittävä elintoimintojen poikkeavuus lähtötilanteessa
  7. Onko keskimääräinen QTcF-aika > 450 ms perus-EKG:ssä, joka tehtiin ennen kuin ensimmäinen trofinetidiannos annetaan tässä tutkimuksessa (eli EKG, joka tehtiin edeltävän tutkimuksen EOT-käynnillä)
  8. Hän on kehittänyt kliinisesti merkittävän EKG-löydön edeltävän tutkimuksen aikana

Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Potilaat arvioidaan seulonnassa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arvioiden perusteella (ja erityisesti, jos todetaan, että heidän lähtötilanteensa terveydentila ja tila eivät täytä kaikkia ennalta määritettyjä osallistumiskriteerejä).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke - trofinetide
trofinetide oraaliliuos
Lääke: trofinetide
Tutkimuslääkettä annetaan kahdesti päivässä noin 32 kuukauden ajan. Annokset voidaan ottaa suun kautta tai antaa gastrostomia (G) -letkun kautta. Koehenkilölle määrätty annos tähän tutkimukseen on viimeinen annos edeltävästä tutkimuksesta (ACP-2566-004).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TAE), potilaiden prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittatapahtumien takia lopettaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG:ssa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden ruumiinpainossa on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia kehon painossa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta
Niiden tutkimushenkilöiden prosenttiosuus, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa perustilanteen jälkeen
Aikaikkuna: 32 kuukautta
32 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 8. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 29. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACP-2566-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa