Estudio de extensión de etiqueta abierta de trofinetida para el síndrome de Rett

Criterios de inclusión:

1. Ha completado la visita EOT del estudio anterior de trofinetida ACP-2566-004 (es decir, ha completado 40 semanas)
2. Puede beneficiarse del tratamiento continuo con trofinetida de etiqueta abierta a juicio del investigador
3. Todavía puede tragar el medicamento del estudio proporcionado como una solución líquida o puede tomarlo por sonda de gastrostomía

4. El cuidador del sujeto habla inglés y tiene suficientes habilidades lingüísticas para completar las evaluaciones del cuidador.

   Potencial de procrear

5. Los sujetos en edad fértil deben abstenerse de la actividad sexual durante la duración del estudio y durante al menos 30 días a partir de entonces. Si un sujeto es sexualmente activo o se vuelve sexualmente activo durante el estudio, debe usar 2 métodos anticonceptivos clínicamente aceptables (por ejemplo, oral, dispositivo intrauterino [DIU], diafragma más espermicida, anticonceptivo inyectable, transdérmico o implantable) durante la duración del estudio. estudio y durante al menos 30 días a partir de entonces. El sujeto no debe estar embarazada o amamantando.

Criterio de exclusión:

1. Comenzó tratamiento con hormona de crecimiento durante el estudio antecedente
2. Comenzó tratamiento con IGF-1 durante el estudio de antecedentes
3. Comenzó tratamiento con insulina durante el estudio de antecedentes
4. Ha desarrollado una enfermedad cardiovascular, endocrina clínicamente significativa (como hipo o hipertiroidismo, diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 no controlada), renal, hepática, respiratoria o gastrointestinal (como enfermedad celíaca o enfermedad inflamatoria intestinal)
5. El investigador o el monitor médico consideran que el sujeto es inapropiado para el estudio debido a eventos adversos, afección médica o incumplimiento del producto en investigación o de los procedimientos del estudio en el estudio anterior.
6. Tiene una anomalía clínicamente significativa en los signos vitales al inicio
7. Tiene un intervalo QTcF promedio de >450 ms en el ECG inicial realizado antes de administrar la primera dosis de trofinetida en el presente estudio (es decir, el ECG realizado en la visita EOT del estudio anterior)
8. Ha desarrollado un hallazgo de ECG clínicamente significativo durante el estudio anterior

Se aplican criterios de inclusión/exclusión adicionales. Los pacientes serán evaluados en la selección para garantizar que se cumplan todos los criterios para la participación en el estudio. Los pacientes pueden ser excluidos del estudio en base a estas evaluaciones (y específicamente, si se determina que su salud y condición de referencia no cumplen con todos los criterios de entrada preespecificados).