血栓性微血管病的治疗定向试验 (TOTEM)
2026年6月11日 更新者：University Hospital, Montpellier
溶血性尿毒症综合征 (HUS) 是一种需要快速诊断和治疗的严重疾病。 抗 CS 抗体（Eculizumab）可阻断替代补体途径的激活，从而大大改善了非典型 HUS 的诊断。 为了提高治疗成功率，应尽早引入依库丽单抗。 在一些继发性 HUS（感染、药物……）中，补体也作为“二次打击”参与其中。
迄今为止，还没有工具可以在诊断阶段确认 HUS 中补体的参与。 本研究建议评估治疗定向测试，以确定补体在 HUS 诊断中的意义。 该测试评估体外内皮细胞表面的补体沉积，并与正常人血清进行比较。
为了确定测试性能，首先将阳性或阴性结果与临床医生是否接受依库丽单抗治疗的 HUS 临床进展进行比较。 其次，将测试结果与替代补体途径调节异常的存在进行比较。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
100
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux
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Cabestany、法国
- Site Médipôle Cabestany
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Castelnau-le-Lez、法国
- Centre Nephrocare Castelnau-le-Lez
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Grenoble、法国
- CHU de Grenoble
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Lille、法国
- CHU de Lille
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Limoges、法国
- chu de Limoges
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Marseille、法国
- APHM-Hôpital de la Conception
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Montpellier、法国
- Montpellier University Hospital
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Nantes、法国
- CHU de Nantes
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Narbonne、法国
- HPGN- Narbonne
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Nice、法国
- CHU de Nice
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Nîmes、法国
- Chu de Nimes
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Paris、法国
- APHP-Hôpital Tenon
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Paris、法国
- Hôpital Paris Necker
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Perpignan、法国
- CH de Perpignan
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Poitiers、法国
- Chu de Poitiers
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Rouen、法国
- CHU de Rouen
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Strasbourg、法国
- Hôpitaux universitaires de Strasbourg
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse
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Tours、法国
- Chru Tours
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 90年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
TMA 具有：
- 机械性溶血性贫血，触珠蛋白检测不到，LDH>1.5*LNS
- 血小板减少症
- 原生肾脏或移植后的急性肾损伤 TMA。
排除标准：
- DIVC 患者
- 样本采集前 1 个月进行血浆置换
- 样本采集前使用依库丽单抗治疗
- 不同意
- 不是社会保障的受益人
- 怀孕或哺乳
- 病人在监护下
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：血栓性微血管病患者
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在纳入时、第 1 个月首次访视和第 6 个月最后一次访视时对血液样本进行 TMA 治疗定向测试。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗定向测试敏感性
大体时间：通过学习完成，平均需要3年。
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在接受相关依库丽单抗治疗的患者中检测呈阳性的患者比例（治疗后 TMA 解决或替代补体途径存在异常。
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通过学习完成，平均需要3年。
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治疗定向测试特异性
大体时间：通过学习完成，平均需要3年。
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未接受依库珠单抗治疗的患者中检测结果呈阴性的患者比例。（TMA
未经治疗或依库丽单抗治疗失败）。
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通过学习完成，平均需要3年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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未经治疗的检测呈阳性的患者
大体时间：通过学习完成，平均需要3年。
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检测结果呈阳性但未接受依库丽单抗治疗且因此可以从治疗中受益的患者比例。
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通过学习完成，平均需要3年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月3日
初级完成 (实际的)
2026年4月13日
研究完成 (实际的)
2026年4月13日
研究注册日期
首次提交
2021年2月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月25日
首次发布 (实际的)
2021年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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