Terapeutisk orienteringstest i trombotisk mikroangiopati (TOTEM)
Hæmolytisk og uræmisk syndrom (HUS) er en alvorlig sygdom, der kræver hurtig diagnose og behandling. Den atypiske HUS-diagnose er blevet væsentligt forbedret af anti-CS-antistof (Eculizumab), som blokerer aktivering af alternativ komplementvej. For at øge behandlingens succes bør introduktion af Eculizumab være så tidligt som muligt. I nogle sekundære HUS (infektion, lægemidler...) er komplement også involveret som "andet-hit".
Til dato er der intet værktøj til at bekræfte komplementinvolvering i en HUS på diagnosestadiet. Denne undersøgelse foreslår at evaluere en terapeutisk orienteringstest for at bestemme komplementimplikationen i HUS-diagnose. Testen evaluerer komplementaflejringerne på endotelcelleoverfladen in vitro sammenlignet med et normalt humant serum.
For at bestemme testens ydeevne, vil de positive eller negative resultater først blive sammenlignet med HUS kliniske udvikling, behandlet eller ej af klinikeren med Eculizumab. For det andet vil testresultaterne blive sammenlignet med tilstedeværelsen af alternative komplement-vejreguleringsabnormiteter.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrig
- CHU de Bordeaux
-
Cabestany, Frankrig
- Site Médipôle Cabestany
-
Castelnau-le-Lez, Frankrig
- Centre Nephrocare Castelnau-le-Lez
-
Grenoble, Frankrig
- CHU de Grenoble
-
Lille, Frankrig
- CHU de Lille
-
Limoges, Frankrig
- CHU de Limoges
-
Marseille, Frankrig
- APHM-Hôpital de la Conception
-
Montpellier, Frankrig
- Montpellier University Hospital
-
Nantes, Frankrig
- CHU de Nantes
-
Narbonne, Frankrig
- HPGN- Narbonne
-
Nice, Frankrig
- CHU de Nice
-
Nîmes, Frankrig
- CHU de Nîmes
-
Paris, Frankrig
- APHP-Hôpital Tenon
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Paris Necker
-
Perpignan, Frankrig
- CH de Perpignan
-
Poitiers, Frankrig
- CHU de Poitiers
-
Rouen, Frankrig
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Frankrig
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrig
- CHU de Toulouse
-
Tours, Frankrig
- CHRU Tours
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
TMA med:
- mekanisk hæmolytisk anæmi, upåviselig haptoglobin, LDH>1,5*LNS
- trombopeni
- akut nyreskade TMA på indfødt nyre eller efter transplantation.
Ekskluderingskriterier:
- DIVC patienter
- plasmaudveksling i løbet af 1 måned før prøvetagning
- behandling med Eculizumab før prøvetagning
- intet samtykke
- ikke begunstiget af en social sikring
- graviditet eller amning
- patient under værgemål
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Patienter med trombotisk mikroangiopati
|
Terapeutisk orienteringstest for TMA udført på blodprøve ved inklusion, første besøg ved 1 måned og sidste besøg ved 6 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Terapeutisk orienteringstest følsomhed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
Andelen af patienter, der tester positive blandt dem, der modtager en relevant Eculizumab-behandling (TMA-opløsning med behandling eller tilstedeværelse af abnormiteter i alternativ komplementvej.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
|
Terapeutisk orienteringstestspecificitet
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
Andelen af patienter, der testede negative blandt patienter, der ikke modtog Eculizumab-behandling.(TMA
opløsning uden behandling eller terapeutisk svigt med Eculizumab).
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ubehandlede test positive patienter
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
Andelen af patienter med positiv test, men ubehandlet af Eculizumab, og som derfor kunne have haft gavn af behandling.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit 3 år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RECHMPL19_0075
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .