Terápiás orientációs teszt thromboticus mikroangiopátiában (TOTEM)
A hemolitikus és urémiás szindróma (HUS) egy súlyos betegség, amely gyors diagnózist és kezelést igényel. Az atípusos HUS diagnózist nagymértékben javította az anti-CS antitest (Eculizumab), amely blokkolja az alternatív komplement útvonal aktivációját. A kezelés sikerének növelése érdekében az ekulizumabot a lehető legkorábban kell bevezetni. Néhány másodlagos HUS-ban (fertőzés, gyógyszerek…) a komplement is részt vesz, mint "második találat".
A mai napig nincs olyan eszköz, amely megerősítené a komplement részvételét a HUS-ban a diagnózis szakaszában. Ez a tanulmány egy terápiás orientációs teszt értékelését javasolja annak érdekében, hogy meghatározzuk a komplement implikációt a HUS diagnózisában. A teszt a komplement lerakódásokat értékeli az endothel sejtfelszínen in vitro, összehasonlítva a normál humán szérummal.
A teszt teljesítményének meghatározása érdekében először a pozitív vagy negatív eredményeket hasonlítják össze a HUS klinikai evolúciójával, függetlenül attól, hogy a klinikus kezelte-e vagy sem Eculizumabbal. Másodszor, a teszteredményeket összehasonlítjuk az alternatív komplementpálya szabályozási rendellenességek jelenlétével.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bordeaux, Franciaország
- CHU de Bordeaux
-
Cabestany, Franciaország
- Site Médipôle Cabestany
-
Castelnau-le-Lez, Franciaország
- Centre Nephrocare Castelnau-le-Lez
-
Grenoble, Franciaország
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Franciaország
- CHU de Lille
-
Limoges, Franciaország
- CHU de Limoges
-
Marseille, Franciaország
- APHM-Hôpital de la Conception
-
Montpellier, Franciaország
- Montpellier University Hospital
-
Nantes, Franciaország
- CHU de Nantes
-
Narbonne, Franciaország
- HPGN- Narbonne
-
Nice, Franciaország
- Chu De Nice
-
Nîmes, Franciaország
- CHU de Nîmes
-
Paris, Franciaország
- APHP-Hôpital Tenon
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Paris Necker
-
Perpignan, Franciaország
- CH de Perpignan
-
Poitiers, Franciaország
- CHU De Poitiers
-
Rouen, Franciaország
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Franciaország
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Franciaország
- CHU de Toulouse
-
Tours, Franciaország
- Chru Tours
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
TMA a következővel:
- mechanikus hemolitikus anaemia, nem kimutatható haptoglobin, LDH>1,5*LNS
- thrombopénia
- akut vesekárosodás TMA natív vesén vagy transzplantáció után.
Kizárási kritériumok:
- DIVC betegek
- plazmacsere 1 hónappal a mintavétel előtt
- ekulizumab kezelés a mintavétel előtt
- nincs beleegyezés
- nem részesül társadalombiztosításban
- terhesség vagy szoptatás
- beteg Gyámság alatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Trombózisos mikroangiopátiában szenvedő betegek
|
A TMA terápiás orientációs tesztje vérmintán a felvételkor, az első vizit 1 hónapos és az utolsó vizit 6 hónap után történt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Terápiás orientációs teszt érzékenysége
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
A pozitív eredményt mutató betegek aránya a releváns ekulizumab-kezelésben részesülők között (TMA-feloldás kezeléssel vagy rendellenességek jelenléte az alternatív komplementútvonalban.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
|
Terápiás orientációs teszt specificitása
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
A negatív tesztet végző betegek aránya az ekulizumab-kezelésben nem részesülő betegek között (TMA
kezelés nélkül, vagy az ekulizumabbal végzett terápiás sikertelenség nélkül).
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezeletlen tesztpozitív betegek
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
Azon betegek aránya, akiknél pozitív a teszt, de akiket nem kezeltek ekulizumabbal, és akik ezért részesülhettek volna a kezelésből.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 3 év.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RECHMPL19_0075
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .