Prueba de Orientación Terapéutica en Microangiopatía Trombótica (TOTEM)
El síndrome hemolítico y urémico (SHU) es una enfermedad grave que requiere un diagnóstico y tratamiento rápidos. El diagnóstico de SUH atípico ha mejorado enormemente gracias al anticuerpo anti-CS (Eculizumab) que bloquea la activación de la vía alternativa del complemento. Para aumentar el éxito del tratamiento, la introducción de eculizumab debe realizarse lo antes posible. En algunos SUH secundarios (infecciones, fármacos...) el complemento también interviene como "segundo golpe".
Hasta la fecha, no existe ninguna herramienta para confirmar la participación del complemento en un SUH en la etapa de diagnóstico. Este estudio sugiere evaluar una prueba de orientación terapéutica, con el fin de determinar la implicación del complemento en el diagnóstico de SUH. La prueba evalúa los depósitos de complemento en la superficie de las células endoteliales in vitro, en comparación con un suero humano normal.
Para determinar el rendimiento de la prueba, primero se compararán los resultados positivos o negativos con la evolución clínica del SUH, tratado o no por el médico con Eculizumab. En segundo lugar, los resultados de la prueba se compararán con la presencia de anomalías en la regulación de la vía alternativa del complemento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia
- CHU de Bordeaux
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Cabestany, Francia
- Site Médipôle Cabestany
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Castelnau-le-Lez, Francia
- Centre Nephrocare Castelnau-le-Lez
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Grenoble, Francia
- CHU de GRENOBLE
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Lille, Francia
- CHU de Lille
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Limoges, Francia
- CHU de Limoges
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Marseille, Francia
- APHM-Hôpital de la Conception
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Montpellier, Francia
- Montpellier University Hospital
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Nantes, Francia
- CHU de Nantes
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Narbonne, Francia
- HPGN- Narbonne
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Nice, Francia
- Chu De Nice
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Nîmes, Francia
- CHU de Nîmes
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Paris, Francia
- APHP-Hôpital Tenon
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Paris, Francia
- Hôpital Paris Necker
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Perpignan, Francia
- CH de Perpignan
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Poitiers, Francia
- CHU De Poitiers
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Rouen, Francia
- CHU de Rouen
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Strasbourg, Francia
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse
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Tours, Francia
- Chru Tours
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
MAT con:
- Anemia hemolítica mecánica, haptoglobina indetectable, LDH>1,5*LNS.
- trombopenia
- lesión renal aguda MAT en riñón nativo o en postrasplante.
Criterio de exclusión:
- Pacientes DIVC
- intercambio de plasma durante 1 mes antes de la recolección de la muestra
- tratamiento con eculizumab antes de la recogida de muestras
- sin consentimiento
- no beneficiario de una seguridad social
- embarazo o lactancia
- paciente bajo tutela
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con microangiopatía trombótica
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Prueba de orientación terapéutica para MAT realizada en muestra de sangre al momento de la inclusión, primera visita al mes y última visita a los 6 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sensibilidad de la prueba de orientación terapéutica.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La proporción de pacientes que dieron positivo entre aquellos que recibieron un tratamiento relevante con eculizumab (resolución de la MAT con tratamiento o presencia de anomalías en la vía alternativa del complemento).
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Especificidad de la prueba de orientación terapéutica.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La proporción de pacientes con resultados negativos entre los pacientes que no recibieron tratamiento con eculizumab (TMA
resolución sin tratamiento o fracaso terapéutico con Eculizumab).
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pacientes con pruebas positivas no tratados
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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La proporción de pacientes con prueba positiva pero no tratados con eculizumab y que, por lo tanto, podrían haberse beneficiado del tratamiento.
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Hasta la finalización de los estudios, un promedio de 3 años.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RECHMPL19_0075
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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