Terapeutisk orienteringstest vid trombotisk mikroangiopati (TOTEM)
Hemolytiskt och uremiskt syndrom (HUS) är en allvarlig sjukdom som kräver snabb diagnos och behandling. Den atypiska HUS-diagnosen har förbättrats avsevärt av anti-CS-antikroppar (Eculizumab) som blockerar aktivering av alternativa komplementvägar. För att öka behandlingens framgång bör introduktion av Eculizumab ske så tidigt som möjligt. I vissa sekundära HUS (infektion, läkemedel...) är komplement också inblandat som "andra träff".
Hittills finns det inget verktyg för att bekräfta komplementinblandning i ett HUS i diagnosstadiet. Denna studie föreslår att man utvärderar ett terapeutiskt orienteringstest för att fastställa komplementimplikationen i HUS-diagnos. Testet utvärderar komplementavlagringarna på endotelcellytan in vitro, jämfört med ett normalt humant serum.
För att bestämma testprestanda kommer först de positiva eller negativa resultaten att jämföras med HUS kliniska utveckling, behandlad eller inte av läkaren med Eculizumab. För det andra kommer testresultaten att jämföras med förekomsten av avvikelser i regleringen av alternativa komplementvägar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU de BORDEAUX
-
Cabestany, Frankrike
- Site Médipôle Cabestany
-
Castelnau-le-Lez, Frankrike
- Centre Nephrocare Castelnau-le-Lez
-
Grenoble, Frankrike
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Frankrike
- CHU de Lille
-
Limoges, Frankrike
- CHU de Limoges
-
Marseille, Frankrike
- APHM-Hôpital de la Conception
-
Montpellier, Frankrike
- Montpellier University Hospital
-
Nantes, Frankrike
- CHU de Nantes
-
Narbonne, Frankrike
- HPGN- Narbonne
-
Nice, Frankrike
- CHU de Nice
-
Nîmes, Frankrike
- CHU de Nîmes
-
Paris, Frankrike
- APHP-Hôpital Tenon
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Paris Necker
-
Perpignan, Frankrike
- CH de Perpignan
-
Poitiers, Frankrike
- CHU de Poitiers
-
Rouen, Frankrike
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Frankrike
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike
- CHU de Toulouse
-
Tours, Frankrike
- Chru Tours
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
TMA med:
- mekanisk hemolytisk anemi, odetekterbart haptoglobin, LDH>1,5*LNS
- trombopeni
- akut njurskada TMA på ursprunglig njure eller efter transplantation.
Exklusions kriterier:
- DIVC-patienter
- plasmautbyte under 1 månad före provtagning
- behandling med Eculizumab före provtagning
- inget samtycke
- inte mottagare av en social trygghet
- graviditet eller amning
- patient under förmyndarskap
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Diagnostisk
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Patienter med trombotisk mikroangiopati
|
Terapeutisk orienteringstest för TMA utfört på blodprov vid inkludering, första besök vid 1 månad och sista besök vid 6 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Testkänslighet för terapeutisk orientering
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
Andelen patienter som testar positivt bland dem som får en relevant Eculizumab-behandling (TMA-upplösning med behandling eller förekomst av avvikelser i alternativ komplementväg.
|
Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
|
Terapeutisk orienteringstestspecificitet
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
Andelen patienter som testade negativa bland patienter som inte fick Eculizumab-behandling.(TMA
upplösning utan behandling eller terapeutiskt misslyckande med Eculizumab).
|
Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Obehandlade testpositiva patienter
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
Andelen patienter med positivt test men obehandlade av Eculizumab, och som därför kunde ha haft nytta av behandling.
|
Genom avslutad studie i snitt 3 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RECHMPL19_0075
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .