成人急性髓性白血病 (AML) 患者的前瞻性非干预研究 (ALFAPPP)
记录成人急性髓性白血病 (AML) 患者的管理和结果的前瞻性非干预研究
研究概览
地位
详细说明
在过去十五年中,AML 诊断和治疗方案的前景发生了显着变化。 精细的遗传和预后特征,以及新药的批准和新的同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 程序,增加了患者旅程的多样性。
I - 在初始 AML 诊断时,并非所有新诊断的患者都进入临床试验。 他们中的很大一部分在任何试验之外都接受了标准疗法的治疗。 迄今为止,标准批准的一线治疗方案包括:
- 标准强化 3+7(蒽环类药物 + 阿糖胞苷)化疗 ± 经批准的 FLT3 抑制剂(米哚妥林,Rydapt®),根据老年患者与年轻患者的不同剂量方案
- 序贯 gemtuzumab ozogamicin(GO,Mylotarg®)与 3+7 的组合
- 柔红霉素 + 阿糖胞苷的脂质体制剂(CPX-351,Vyxeos®)
- 在被认为不符合上述更强化方案的患者中,使用氮杂胞苷或低剂量阿糖胞苷 (LDAC) 进行强度较低的化疗
研究者的选择取决于 AML 和患者的特征,以及每种治疗方案的批准适应症。 因此,本研究将开始包括这些具体选项。 在新的标准治疗定义的情况下,可能需要进一步的研究修正。
II - 其次,对于原发性难治性或复发性 AML (R/R AML) 患者,还没有特定的挽救方案成为标准。 因此,R/R AML 是研究新药 (IND) 和精准医学开发的重要领域。 迄今为止,唯一被批准用于治疗 R/R AML 的 IND 是用于 FLT3 突变 AML 患者的 gilteritinib。 法国机构 ANSM 还允许在 RTU(Recommendation Temporaire d'Utilisation)框架内使用 GO 治疗 R/R AML 患者。
在“现实生活”中,由于这些患者使用了多种治疗方法,其中一些现在非常有效,因此很难准确描述 R/R AML 患者的一般结果。
III - 第三,同种异体 HSCT 不再像过去那样被视为所有患者 AML 治疗的最终目标。 移植适应症得到了更好的描述,现在在整个治疗过程的背景下评估 HSCT,包括移植前和移植后治疗,以及移植前和移植后微小残留病 (MRD) 水平。
由于所有这些原因,最重要的是记录在临床试验之外的现实生活中接受治疗的患者的各种特征、治疗和结果,以便 1) 真实世界的治疗评估; 2) 新批准药物的批准后使用; 3) 规范和改进常规患者管理; 4) 更好地了解疾病。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Hervé DOMBRET, MD-Prof
- 电话号码:33 1 57 27 67 17
- 邮箱:herve.dombret@mac.com
研究联系人备份
- 姓名:Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- 电话号码:33 1 57 27 67 17
- 邮箱:karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
学习地点
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Amiens、法国
- 招聘中
- CHU Amiens
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接触:
- Delphine LEBON, MD
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Argenteuil、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
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接触:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
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Bobigny、法国
- 招聘中
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
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接触:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
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Caen、法国
- 招聘中
- CHU de la Côte de Nacre
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接触:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
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Clamart、法国
- 招聘中
- Hopital Militaire Percy
-
接触:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
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Corbeil-Essonnes、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier Sud Francilien
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接触:
- Stephanie Haiat, MD
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Créteil、法国
- 招聘中
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
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接触:
- Mathieu LECLERC, MD
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Dijon、法国、21000
- 主动,不招人
- CHU Dijon- François Mitterrand
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Dunkirk、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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接触:
- Adrien DANIEL, MD
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Le Chesnay、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
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接触:
- Juliette LAMBERT, MD
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Lens、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
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接触:
- Claire BORIES, MD
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Lille、法国
- 招聘中
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
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接触:
- Céline BERTHON, MD
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Lille、法国
- 招聘中
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
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接触:
- Benjamin CARPENTIER, MD
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Limoges、法国
- 招聘中
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
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接触:
- Pascal Turlure, MD
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Marseille、法国
- 招聘中
- CHU la Conception
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接触:
- Laure FARNAULT, MD
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Meaux、法国
- 招聘中
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
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接触:
- Jamilé FRAYFER, MD
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Nice、法国
- 招聘中
- Centre Antoine Lacassagne
-
接触:
- Luca INCHIAPPA, MD
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Nice、法国
- 招聘中
- CHU Nice,Hopital Archet 1
-
接触:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
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Paris、法国
- 招聘中
- Hopital Pitie-Salpetriere APHP
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接触:
- Madalina UZUNOV, MD
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Paris、法国
- 招聘中
- Hopital Necker - APHP
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接触:
- Ambroise MARCAIS, MD
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Paris、法国
- 招聘中
- Hôpital Saint Louis- APHP
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接触:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
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Paris、法国
- 招聘中
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
-
接触:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
-
Pierre-Bénite、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier LYON SUD
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接触:
- Maël HEIBLIG, MD
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Pontoise、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier René Dubos
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接触:
- Iona VAIDA, MD
-
Roubaix、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier de Roubaix
-
接触:
- Isabelle PLANTIER, MD
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Rouen、法国
- 招聘中
- Centre Henri Becquerel
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接触:
- Emilie LEMASLE, MD
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Saint-Cloud、法国
- 尚未招聘
- Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
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接触:
- Jacques VARGAFTIG, MD
-
Saint-Quentin、法国
- 招聘中
- Centre hospitalier de St Quentin
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接触:
- Reda GARIDI, MD
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Valenciennes、法国
- 尚未招聘
- Centre Hospitalier Valenciennes
-
接触:
- Sabine TRICOT, MD
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Villejuif、法国
- 招聘中
- Institut Gustave Roussy
-
接触:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准:
- 18岁或以上的患者
- 新诊断的先前未治疗的新发、继发性或与治疗相关的 AML 患者
- 患有 R/R de novo、继发性或治疗相关 AML 的患者
- 有健康保险的患者
排除标准:
- 急性早幼粒细胞白血病
- 未经形态学证实的 AML(可能包括粒细胞肉瘤患者)
- 对于新诊断的 AML:除羟基脲外的白血病既往治疗。 如果之前的抗白血病治疗是在诊断为 AML 之前用于治疗 MDS、MPN、MPN/MDS 或 CML,则允许使用这些药物
- 患者反对参加这项非干预性研究
进入某些学习模块可能需要更具体的资格标准
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
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难治性或复发性 AML
其次,对于原发性难治性或复发性 AML (R/R AML) 患者,还没有特定的挽救方案成为标准。 因此,R/R AML 是研究新药 (IND) 和精准医学开发的重要领域。 迄今为止,唯一被批准用于治疗 R/R AML 的 IND 是用于 FLT3 突变 AML 患者的 gilteritinib。 法国机构 ANSM 还允许在 RTU(Recommendation Temporaire d'Utilisation)框架内使用 GO 治疗 R/R AML 患者。 在“现实生活”中,由于这些患者使用了多种治疗方法,其中一些现在非常有效,因此很难准确描述 R/R AML 患者的一般结果。 |
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标准密集型3+7年轻或老年人
标准密集型3 + 7(蒽环类 +细胞党)化学疗法±批准的FLT3抑制剂(Midostaurine,Rydapt®或±Quizartinib,vanflyta®)
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去,(mylotarg®)与3+7
连续gemtuzumab ozogamicin(GO,mylotarg®)与3+7的组合
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CPX-351,(Vyxeos®)
Daunorubicin + Cytarabine的脂质体配方(CPX-351,Vyxeos®)
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Azacytidine的强化化疗较少,与静脉藻合并; ldac;伊沃西尼尼
与阿扎酰丁胺进行不太强化的化学疗法,要么与静脉乳酸或低剂量的cytarabine(LDAC)或具有IDH1体细胞突变的AML合并,而新诊断的患者中有IVOSIDENIB被认为不符合上述更密集的选项。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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操作系统
大体时间:1年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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1年
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操作系统
大体时间:3年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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3年
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操作系统
大体时间:5年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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5年
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操作系统
大体时间:10年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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10年
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电子文件系统
大体时间:1年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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1年
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电子文件系统
大体时间:3年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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3年
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电子文件系统
大体时间:5年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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5年
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电子文件系统
大体时间:10年
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这项多中心非干预性研究的主要目的是记录和前瞻性评估在法国 ALFA 中心按照标准做法进行管理和治疗的新诊断或 R/R AML 成年患者的真实生活特征、治疗和结果在临床试验之外。 两个共同主要终点是 1、3、5 和 10 年的无事件 (EFS) 和总生存期 (OS) 估计值:
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10年
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅:Hervé DOMBRET, PD-Prof、Acute Leukemia French Association
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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