Prospektywne nieinterwencyjne badanie dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) (ALFAPPP)
Prospektywne badanie nieinterwencyjne dokumentujące leczenie i wyniki dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML)
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
W ciągu ostatnich piętnastu lat krajobraz diagnostyki AML i opcji terapeutycznych znacznie ewoluował. Udoskonalona charakterystyka genetyczna i prognostyczna, wraz z nowymi rejestracjami leków i nowymi procedurami allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), zwiększyły różnorodność podróży pacjentów.
I - W momencie początkowego rozpoznania AML nie wszyscy nowo zdiagnozowani pacjenci biorą udział w badaniach klinicznych. Znaczna część z nich jest leczona standardowymi terapiami poza jakimkolwiek badaniem. Do tej pory standardowe zatwierdzone opcje leczenia pierwszej linii obejmują:
- Standardowa intensywna chemioterapia 3+7 (antracyklina + cytarabina) ± zatwierdzony inhibitor FLT3 (midostauryna, Rydapt®), według różnych schematów dawkowania u starszych i młodszych pacjentów
- Połączenie sekwencyjnego gemtuzumabu ozogamycyny (GO, Mylotarg®) z 3+7
- Liposomalna formulacja daunorubicyny + cytarabiny (CPX-351, Vyxeos®)
- Mniej intensywna chemioterapia azacytydyną lub cytarabiną w małej dawce (LDAC) u pacjentów uznanych za niekwalifikujących się do bardziej intensywnych opcji wymienionych powyżej
Wybór badacza opiera się na AML i charakterystyce pacjenta oraz zatwierdzonych wskazaniach dla każdej z tych opcji leczenia. Niniejsze badanie rozpocznie się zatem od uwzględnienia tych konkretnych opcji. W przypadku nowej standardowej definicji leczenia mogą być konieczne dalsze zmiany w badaniu.
II - Po drugie, żaden specyficzny schemat ratunkowy nie stał się standardem u pacjentów z pierwotną oporną na leczenie lub nawrotową AML (R/R AML). R/R AML jest zatem ważnym obszarem badań nowych leków (IND) i rozwoju medycyny precyzyjnej. Do tej pory jedynym IND zatwierdzonym do leczenia R/R AML jest gilterytynib u pacjentów z AML z mutacją FLT3. Francuska agencja ANSM dopuszcza również stosowanie GO do leczenia pacjentów z R/R AML w ramach RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).
W „prawdziwym życiu”, z powodu mnogości terapii stosowanych u tych pacjentów, z których część jest obecnie dość skuteczna, trudno jest dokładnie opisać ogólny wynik pacjentów z R / R AML.
III - Po trzecie, allogeniczny HSCT nie jest już uważany za ostateczny i ostateczny cel terapii AML u wszystkich pacjentów, jak to było w przeszłości. Wskazania do przeszczepu zostały lepiej opisane, a HSCT jest obecnie oceniane w kontekście całego cyklu leczenia, w tym terapii przed i po przeszczepie, a także przed i po przeszczepieniu minimalnej choroby resztkowej (MRD).
Z tych wszystkich powodów niezwykle ważne jest udokumentowanie różnych cech, metod leczenia i wyników pacjentów leczonych w prawdziwym życiu, poza badaniami klinicznymi, w celu 1) oceny rzeczywistego leczenia; 2) stosowanie porejestracyjne niedawno dopuszczonych leków; 3) standaryzacja i doskonalenie rutynowego postępowania z pacjentem; oraz 4) lepsze zrozumienie choroby.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Hervé DOMBRET, MD-Prof
- Numer telefonu: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: herve.dombret@mac.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
- Numer telefonu: 33 1 57 27 67 17
- E-mail: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Amiens
-
Kontakt:
- Delphine LEBON, MD
-
Argenteuil, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Victor Dupouy
-
Kontakt:
- Ahmad AL JIJAKLI, MD
-
Bobigny, Francja
- Rekrutacyjny
- AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
-
Kontakt:
- Thorsten BRAUN, MD-Prof
-
Caen, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de la Côte de Nacre
-
Kontakt:
- Sylvain CHANTEPIE, MD
-
Clamart, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital MILITAIRE PERCY
-
Kontakt:
- Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
-
Corbeil-Essonnes, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre hospitalier Sud Francilien
-
Kontakt:
- Stéphanie HAIAT, MD
-
Créteil, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
-
Kontakt:
- Mathieu LECLERC, MD
-
Dijon, Francja, 21000
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU Dijon- François Mitterrand
-
Dunkirk, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Kontakt:
- Adrien DANIEL, MD
-
Le Chesnay, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
-
Kontakt:
- Juliette LAMBERT, MD
-
Lens, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Dr Schaffner
-
Kontakt:
- Claire BORIES, MD
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
-
Kontakt:
- Céline BERTHON, MD
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- GHICL-Hopital St Vincent de Paul
-
Kontakt:
- Benjamin CARPENTIER, MD
-
Limoges, Francja
- Rekrutacyjny
- C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
-
Kontakt:
- Pascal Turlure, MD
-
Marseille, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU la Conception
-
Kontakt:
- Laure FARNAULT, MD
-
Meaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
-
Kontakt:
- Jamilé FRAYFER, MD
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Antoine Lacassagne
-
Kontakt:
- Luca INCHIAPPA, MD
-
Nice, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU Nice,Hopital Archet 1
-
Kontakt:
- Thomas CLUZEAU, MD-Prof
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
-
Kontakt:
- Madalina UZUNOV, MD
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital Necker - APHP
-
Kontakt:
- Ambroise MARCAIS, MD
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Saint Louis- APHP
-
Kontakt:
- Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
-
Kontakt:
- Ollivier LEGRAND, MD-Prof
-
Pierre-Bénite, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Kontakt:
- Maël HEIBLIG, MD
-
Pontoise, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier René Dubos
-
Kontakt:
- Iona VAIDA, MD
-
Roubaix, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier de Roubaix
-
Kontakt:
- Isabelle PLANTIER, MD
-
Rouen, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Henri Becquerel
-
Kontakt:
- Emilie LEMASLE, MD
-
Saint-Cloud, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Institut Curie - Hôpital René Huguenin
-
Kontakt:
- Jacques VARGAFTIG, MD
-
Saint-Quentin, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre hospitalier de St Quentin
-
Kontakt:
- Reda GARIDI, MD
-
Valenciennes, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Valenciennes
-
Kontakt:
- Sabine TRICOT, MD
-
Villejuif, Francja
- Rekrutacyjny
- Institut Gustave Roussy
-
Kontakt:
- Jean-Baptiste MICOL, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent w wieku 18 lat lub starszy
- Pacjent z nowo rozpoznaną, wcześniej nieleczoną de novo, wtórną lub związaną z terapią AML
- Pacjenci z R/R de novo, wtórną lub związaną z terapią AML
- Pacjent z ubezpieczeniem zdrowotnym
Kryteria wyłączenia:
- Ostra białaczka promielocytowa
- AML, której nie potwierdzono morfologicznie (można włączyć pacjentów z mięsakiem granulocytarnym)
- W przypadku nowo rozpoznanej AML: wcześniejsze leczenie białaczki oprócz hydroksymocznika. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie przeciwbiałaczkowe, jeśli zostało zastosowane przed rozpoznaniem AML w celu leczenia MDS, MPN, MPN/MDS lub CML
- Sprzeciw pacjenta wobec udziału w tym nieinterwencyjnym badaniu
Bardziej szczegółowe kryteria kwalifikowalności mogą być wymagane, aby wejść do niektórych modułów studiów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Oporna lub nawrotowa AML
Po drugie, żaden konkretny schemat ratunkowy nie stał się standardem u pacjentów z pierwotną oporną na leczenie lub nawrotową AML (R/R AML). R/R AML jest zatem ważnym obszarem badań nowych leków (IND) i rozwoju medycyny precyzyjnej. Do tej pory jedynym IND zatwierdzonym do leczenia R/R AML jest gilterytynib u pacjentów z AML z mutacją FLT3. Francuska agencja ANSM dopuszcza również stosowanie GO do leczenia pacjentów z R/R AML w ramach RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation). W „prawdziwym życiu”, z powodu mnogości terapii stosowanych u tych pacjentów, z których część jest obecnie dość skuteczna, trudno jest dokładnie opisać ogólny wynik pacjentów z R / R AML. |
|
Standardowy intensywny 3+7 młodych lub starszych
Standardowa intensywna chemioterapia 3 + 7 (antracyklina + cytarabina) ± zatwierdzony inhibitor FLT3 (midostaurina, Rydapt® lub ± quizartinib, Vanflyta®), według różnych harmonogramów dawki u starszych w porównaniu z młodszymi pacjentami pacjentów
|
|
Go, (MyLotarg®) z 3+7
Połączenie sekwencyjnego Ozogamicyny Gemtuzumab (GO, MyLotarg®) z 3+7
|
|
CPX-351, (Vyxeos®)
Liposomalne preparat daunorubicyny + cytarabiny (CPX-351, Vyxeos®)
|
|
Mniej intensywna chemioterapia azacytydyną w połączeniu lub nie z Venetoclax; LDAC; Ivozydenib
Mniej intensywna chemioterapia z azacytydyną albo połączoną lub nie z cytarabiną Venetoclax lub niską dawką (LDAC) lub w AML noszącą mutację somatyczną IDH1, z ivozydenibem u nowo zdiagnozowanych pacjentów uważanych za nie kwalifikujących się do bardziej intensywnych opcji powyżej opcji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
System operacyjny
Ramy czasowe: 1 rok
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
1 rok
|
|
System operacyjny
Ramy czasowe: 3 lata
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
3 lata
|
|
System operacyjny
Ramy czasowe: 5 lat
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
5 lat
|
|
System operacyjny
Ramy czasowe: 10 lat
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
10 lat
|
|
EFS
Ramy czasowe: 1 rok
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
1 rok
|
|
EFS
Ramy czasowe: 3 lata
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
3 lata
|
|
EFS
Ramy czasowe: 5 lat
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
5 lat
|
|
EFS
Ramy czasowe: 10 lat
|
Głównym celem tego wieloośrodkowego nieinterwencyjnego badania jest rejestracja i prospektywna ocena rzeczywistych cech, leczenia i wyników dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną lub R/R AML, gdy są zarządzani i leczeni we francuskich ośrodkach ALFA zgodnie ze standardowymi praktykami poza badaniem klinicznym. Dwa równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe to oszacowania przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) i przeżycia całkowitego (OS) po 1, 3, 5 i 10 latach:
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALFA PPP Study
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ostra białaczka szpikowa (AML)
-
AmgenJeszcze nie rekrutacjaPhiladelphia Chromosome Negative B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia