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Étude prospective non interventionnelle auprès de patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) (ALFAPPP)

30 septembre 2025 mis à jour par: Acute Leukemia French Association

Une étude prospective non interventionnelle documentant la prise en charge et les résultats des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM)

Au cours des quinze dernières années, le paysage du diagnostic et des options thérapeutiques de la LAM a fortement évolué. Des caractérisations génétiques et pronostiques raffinées, ainsi que de nouvelles approbations de médicaments et de nouvelles procédures de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), ont accru la diversité du parcours des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Leucémie myéloïde aiguë (LMA)

Description détaillée

I - Au moment du diagnostic initial de LAM, tous les patients nouvellement diagnostiqués n'entrent pas dans des essais cliniques. Une proportion substantielle d'entre eux sont traités avec des thérapies standard en dehors de tout essai. À ce jour, les options de traitement de première ligne approuvées standard comprennent :

Chimiothérapie intensive standard 3+7 (anthracycline + cytarabine) ± un inhibiteur FLT3 approuvé (midostaurine, Rydapt®), selon différents schémas posologiques chez les patients âgés par rapport aux patients plus jeunes
Association du gemtuzumab ozogamicine séquentiel (GO, Mylotarg®) avec 3+7
Formulation liposomale de daunorubicine + cytarabine (CPX-351, Vyxeos®)
Chimiothérapie moins intensive avec azacytidine ou cytarabine à faible dose (LDAC) chez les patients considérés comme non éligibles aux options plus intensives ci-dessus

Le choix de l'investigateur est guidé par les caractéristiques de la LMA et du patient, et par les indications approuvées pour chacune de ces options thérapeutiques. Cette étude commencera donc à inclure ces options spécifiques. D'autres modifications de l'étude pourraient être nécessaires en cas de nouvelle définition standard du traitement.

II - Deuxièmement, aucun schéma de sauvetage spécifique n'est apparu comme standard chez les patients atteints de LAM primaire réfractaire ou en rechute (LMA R/R). La R/R AML est donc un domaine important pour le développement de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) et de la médecine de précision. À ce jour, le seul IND approuvé pour traiter la LAM R/R est le giltéritinib pour les patients atteints de LAM avec mutation FLT3. L'agence française ANSM autorise également l'utilisation de GO pour le traitement des patients atteints de LAM R/R dans le cadre d'une RTU (Recommandation Temporaire d'Utilisation).

Dans la « vraie vie », du fait de la multiplicité des traitements utilisés chez ces patients, certains d'entre eux étant désormais assez efficaces, il est devenu difficile de décrire avec précision le devenir général des patients atteints de LAM R/R.

III - Troisièmement, la GCSH allogénique n'est plus considérée comme le but ultime et final du traitement de la LAM chez tous les patients, comme elle l'était par le passé. Les indications de greffe ont été mieux décrites et la GCSH est maintenant évaluée dans le contexte de l'ensemble du traitement, y compris la thérapie pré- et post-greffe, ainsi que les niveaux de maladie résiduelle minimale (MRM) pré- et post-greffe.

Pour toutes ces raisons, il est de la plus haute importance de documenter les différentes caractéristiques, traitements et résultats des patients traités dans la vie réelle, en dehors des essais cliniques, pour 1) l'évaluation du traitement dans le monde réel ; 2) utilisation post-approbation de médicaments récemment approuvés ; 3) standardisation et amélioration de la prise en charge courante des patients ; et 4) une meilleure compréhension de la maladie.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Hervé DOMBRET, MD-Prof
Numéro de téléphone: 33 1 57 27 67 17
E-mail: herve.dombret@mac.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Karine CELLI LEBRAS, Mrs
Numéro de téléphone: 33 1 57 27 67 17
E-mail: karine.cellilebras@alfa-leukemia.org

Lieux d'étude

France
- - Amiens, France
    - Recrutement
    - CHU Amiens
    - Contact:
      
      Delphine LEBON, MD
  - Argenteuil, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Victor Dupouy
    - Contact:
      
      Ahmad AL JIJAKLI, MD
  - Bobigny, France
    - Recrutement
    - AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
    - Contact:
      
      Thorsten BRAUN, MD-Prof
  - Caen, France
    - Recrutement
    - CHU de la Côte de Nacre
    - Contact:
      
      Sylvain CHANTEPIE, MD
  - Clamart, France
    - Recrutement
    - Hopital Militaire Percy
    - Contact:
      
      Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
  - Corbeil-Essonnes, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Sud Francilien
    - Contact:
      
      Stephanie Haiat, MD
  - Créteil, France
    - Recrutement
    - Hôpital Henri Mondor AP-HP
    - Contact:
      
      Mathieu LECLERC, MD
  - Dijon, France, 21000
    - Actif, ne recrute pas
    - CHU Dijon- François Mitterrand
  - Dunkirk, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Dunkerque
    - Contact:
      
      Adrien DANIEL, MD
  - Le Chesnay, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
    - Contact:
      
      Juliette LAMBERT, MD
  - Lens, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Dr Schaffner
    - Contact:
      
      Claire BORIES, MD
  - Lille, France
    - Recrutement
    - CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
    - Contact:
      
      Céline BERTHON, MD
  - Lille, France
    - Recrutement
    - GHICL-Hopital St Vincent de Paul
    - Contact:
      
      Benjamin CARPENTIER, MD
  - Limoges, France
    - Recrutement
    - C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
    - Contact:
      
      Pascal Turlure, MD
  - Marseille, France
    - Recrutement
    - CHU la Conception
    - Contact:
      
      Laure FARNAULT, MD
  - Meaux, France
    - Recrutement
    - Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
    - Contact:
      
      Jamilé FRAYFER, MD
  - Nice, France
    - Recrutement
    - Centre Antoine Lacassagne
    - Contact:
      
      Luca INCHIAPPA, MD
  - Nice, France
    - Recrutement
    - CHU Nice,Hopital Archet 1
    - Contact:
      
      Thomas CLUZEAU, MD-Prof
  - Paris, France
    - Recrutement
    - Hopital Pitie-Salpetriere APHP
    - Contact:
      
      Madalina UZUNOV, MD
  - Paris, France
    - Recrutement
    - Hopital Necker - APHP
    - Contact:
      
      Ambroise MARCAIS, MD
  - Paris, France
    - Recrutement
    - Hôpital Saint Louis- APHP
    - Contact:
      
      Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
  - Paris, France
    - Recrutement
    - Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
    - Contact:
      
      Ollivier LEGRAND, MD-Prof
  - Pierre-Bénite, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Lyon Sud
    - Contact:
      
      Maël HEIBLIG, MD
  - Pontoise, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier Rene Dubos
    - Contact:
      
      Iona VAIDA, MD
  - Roubaix, France
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Roubaix
    - Contact:
      
      Isabelle PLANTIER, MD
  - Rouen, France
    - Recrutement
    - Centre Henri Becquerel
    - Contact:
      
      Emilie LEMASLE, MD
  - Saint-Cloud, France
    - Pas encore de recrutement
    - Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
    - Contact:
      
      Jacques VARGAFTIG, MD
  - Saint-Quentin, France
    - Recrutement
    - Centre hospitalier de St Quentin
    - Contact:
      
      Reda GARIDI, MD
  - Valenciennes, France
    - Pas encore de recrutement
    - Centre Hospitalier Valenciennes
    - Contact:
      
      Sabine TRICOT, MD
  - Villejuif, France
    - Recrutement
    - Institut Gustave Roussy
    - Contact:
      
      Jean-Baptiste MICOL, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Histoire naturelle et évaluation des résultats des différents traitements standard approuvés chez les patients atteints de LAM récemment diagnostiqués ou en rechute/réfractaire

La description

Critère d'intégration:

Patient âgé de 18 ans ou plus
Patient avec une LAM de novo, secondaire ou liée au traitement nouvellement diagnostiquée et non traitée
Patients atteints de LAM R/R de novo, secondaire ou liée au traitement
Patient avec assurance maladie

Critère d'exclusion:

Leucémie aiguë promyélocytaire
LAM non prouvée morphologiquement (des patients atteints de sarcome granulocytaire peuvent être inclus)
Pour la LAM nouvellement diagnostiquée : traitement antérieur de la leucémie en dehors de l'hydroxyurée. Les traitements anti-leucémiques antérieurs sont autorisés s'ils ont été administrés avant le diagnostic de LAM pour traiter un SMD, un MPN, un MPN/MDS ou une LMC
Opposition du patient à participer à cette étude non interventionnelle

Des critères d'éligibilité plus spécifiques peuvent être demandés pour accéder à certains modules d'études

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
LAM réfractaire ou récidivante Deuxièmement, aucun régime de sauvetage spécifique n'a émergé comme norme chez les patients atteints de LAM primaire réfractaire ou en rechute (LMA R/R). La R/R AML est donc un domaine important pour le développement de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) et de la médecine de précision. À ce jour, le seul IND approuvé pour traiter la LAM R/R est le giltéritinib pour les patients atteints de LAM avec mutation FLT3. L'agence française ANSM autorise également l'utilisation de GO pour le traitement des patients atteints de LAM R/R dans le cadre d'une RTU (Recommandation Temporaire d'Utilisation). Dans la « vraie vie », du fait de la multiplicité des traitements utilisés chez ces patients, certains d'entre eux étant désormais assez efficaces, il est devenu difficile de décrire avec précision le devenir général des patients atteints de LAM R/R.
Intensif standard 3 + 7 jeunes ou âgés Chimiothérapie standard intensive 3 + 7 (anthracycline + cytarabine) ± un inhibiteur de FLT3 approuvé (Midostaurine, Rydapt® ou ± quizartinib, Vanflyta®), selon différents programmes de dose chez les patients plus âgés contre plus jeunes
Aller, (mylotarg®) avec 3 + 7 Combinaison d'ozogamicine Gemtuzumab séquentielle (go, mylotarg®) avec 3 + 7
CPX-351, (Vyxeos®) Formulation liposomale de daunorubicine + cytarabine (CPX-351, Vyxeos®)
Chimiothérapie moins intensive avec de l'azacytidine combinée ou non avec le venetoclax; LDAC; ivosidenib Une chimiothérapie moins intensive avec de l'azacytidine combinée ou non avec le vénétoclax ou la cytarabine à faible dose (LDAC) ou dans la LMA portant une mutation somatique IDH1, avec l'ivosidenib chez les patients nouvellement diagnostiqués considérés comme non éligibles aux options plus intensives ci-dessus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
SE Délai: 1 an	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	1 an
SE Délai: 3 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	3 années
SE Délai: 5 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	5 années
SE Délai: 10 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	10 années
EFS Délai: 1 an	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	1 an
EFS Délai: 3 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	3 années
EFS Délai: 5 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	5 années
EFS Délai: 10 années	L'objectif principal de cette étude multicentrique non interventionnelle est d'enregistrer et d'évaluer de manière prospective les caractéristiques, les traitements et les résultats réels des patients adultes atteints de LAM nouvellement diagnostiquée ou R/R, lorsqu'ils sont pris en charge et traités dans les centres ALFA français selon les pratiques standard. en dehors d'un essai clinique. Les deux critères d'évaluation co-primaires sont les estimations sans événement (EFS) et la survie globale (OS) à 1, 3, 5 et 10 ans : Dès le début du traitement chez les patients atteints de LAM nouvellement diagnostiquée À partir de la date de rechute/réfractaire (R/R) chez les patients atteints de LAM R/R	10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Acute Leukemia French Association

Les enquêteurs

Chaise d'étude: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 avril 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2046

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2021

Première publication (Réel)

2 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

ALFA PPP Study

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .