Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv ikke-intervensjonell studie av voksne pasienter med akutt myeloid leukemi (AML) (ALFAPPP)

30. januar 2024 oppdatert av: Acute Leukemia French Association

En prospektiv ikke-intervensjonell studie som dokumenterer håndteringen og resultatene av voksne pasienter med akutt myeloid leukemi (AML)

I løpet av de siste femten årene har landskapet for AML-diagnose og terapeutiske alternativer utviklet seg markant. Raffinerte genetiske og prognostiske karakteriseringer, sammen med nye medikamentgodkjenninger og nye prosedyrer for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), har økt mangfoldet av pasientreiser.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

I løpet av de siste femten årene har landskapet for AML-diagnose og terapeutiske alternativer utviklet seg markant. Raffinerte genetiske og prognostiske karakteriseringer, sammen med nye medikamentgodkjenninger og nye prosedyrer for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), har økt mangfoldet av pasientreiser.

I - Ved første AML-diagnose går ikke alle nydiagnostiserte pasienter inn i kliniske studier. En betydelig andel av dem blir behandlet med standardterapier utenom noen utprøving. Til dags dato inkluderer de standard godkjente behandlingsalternativene i frontlinjen:

  1. Standard intensiv 3+7 (antracyklin + cytarabin) kjemoterapi ± en godkjent FLT3-hemmer (midostaurin, Rydapt®), i henhold til ulike doseplaner hos eldre versus yngre pasienter
  2. Kombinasjon av sekvensiell gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) med 3+7
  3. Liposomal formulering av daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Mindre intensiv kjemoterapi med azacytidin eller lavdose cytarabin (LDAC) hos pasienter som anses som ikke kvalifisert for de mer intensive alternativene ovenfor

Utforskerens valg styres av AML og pasientens egenskaper, og av de godkjente indikasjonene for hvert av disse behandlingsalternativene. Denne studien vil derfor begynne å inkludere disse spesifikke alternativene. Ytterligere studieendringer kan være nødvendig i tilfelle ny standard behandlingsdefinisjon.

II - For det andre har det ikke dukket opp noe spesifikt bergingsregime som standard hos pasienter med primær refraktær eller residiverende AML (R/R AML). R/R AML er dermed et viktig felt for utvikling av nye medisiner (IND) og presisjonsmedisin. Til dags dato er den eneste IND godkjent for å behandle R/R AML gilteritinib for FLT3-muterte AML-pasienter. Det franske byrået ANSM tillater også å bruke GO for å behandle R/R AML-pasienter innenfor rammen av en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "virkelige liv", på grunn av mangfoldet av behandlinger som brukes hos disse pasientene, og noen av dem er nå ganske effektive, har det blitt vanskelig å nøyaktig beskrive det generelle resultatet av R/R AML-pasienter.

III - For det tredje er allogen HSCT ikke lenger vurdert som det endelige og endelige målet for AML-behandling hos alle pasienter, slik det var tidligere. Transplantasjonsindikasjoner har blitt bedre beskrevet, og HSCT er nå evaluert i sammenheng med hele behandlingsforløpet, inkludert pre- og post-transplantation terapi, samt pre- og post-transplant minimal residual disease (MRD) nivåer.

Av alle disse grunnene er det av største betydning å dokumentere de ulike egenskapene, behandlingene og resultatene til pasienter som behandles i det virkelige liv, utenfor kliniske studier, for 1) behandlingsevaluering i den virkelige verden; 2) bruk av nylig godkjente legemidler etter godkjenning; 3) standardisering og forbedring av rutinemessig pasientbehandling; og 4) bedre sykdomsforståelse.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

2500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Amiens
        • Ta kontakt med:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Ta kontakt med:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Frankrike
        • Rekruttering
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Ta kontakt med:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de la cote de Nacre
        • Ta kontakt med:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital MILITAIRE PERCY
        • Ta kontakt med:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
        • Ta kontakt med:
          • Stéphanie HAIAT, MD
      • Créteil, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Ta kontakt med:
          • Cécile PAUTAS, MD
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkerque, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Ta kontakt med:
          • Kevin James WATTEBLED, MD
      • Le Chesnay, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Ta kontakt med:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Ta kontakt med:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Ta kontakt med:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Ta kontakt med:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Frankrike
        • Rekruttering
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Ta kontakt med:
          • Pascal TURLURE, MD
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU la Conception
        • Ta kontakt med:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Ta kontakt med:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Ta kontakt med:
          • Anna BORRA, MD
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Ta kontakt med:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Pitie-Salpetriere APHP
        • Ta kontakt med:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker - APHP
        • Ta kontakt med:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Ta kontakt med:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Ta kontakt med:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Ta kontakt med:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Rene Dubos
        • Ta kontakt med:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Ta kontakt med:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Henri Becquerel
        • Ta kontakt med:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institut Curie - Hôpital René Huguenin
        • Ta kontakt med:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de St Quentin
        • Ta kontakt med:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Ta kontakt med:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Frankrike
        • Rekruttering
        • Institut Gustave Roussy
        • Ta kontakt med:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Naturhistorie og vurdering av resultatene av forskjellige standard godkjente behandlinger hos nylig diagnostiserte eller residiverende/refraktære AML-pasienter

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient 18 år eller eldre
  • Pasient med nylig diagnostisert tidligere ubehandlet de novo, sekundær eller terapirelatert AML
  • Pasienter med R/R de novo, sekundær eller terapirelatert AML
  • Pasient med helseforsikring

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt promyelocytisk leukemi
  • AML som ikke er morfologisk bevist (pasienter med granulocytisk sarkom kan være inkludert)
  • For nylig diagnostisert AML: tidligere behandling av leukemi bortsett fra hydroksyurea. Tidligere antileukemibehandlinger er tillatt hvis de ble administrert før diagnosen AML for å behandle en MDS, MPN, MPN/MDS eller CML
  • Pasientens motstand mot å delta i denne ikke-intervensjonelle studien

Mer spesifikke kvalifikasjonskriterier kan bli bedt om å delta i noen studiemoduler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Standard intensiv 3+7 UNGE ELLER ELDRE
Standard intensiv 3+7 (antracyklin + cytarabin) kjemoterapi ± en godkjent FLT3-hemmer (midostaurin, Rydapt®), i henhold til ulike doseplaner hos eldre versus yngre pasienter
GO, Mylotarg®) med 3+7
Kombinasjon av sekvensiell gemtuzumab ozogamicin (GO, Mylotarg®) med 3+7
CPX-351, Vyxeos®)
Liposomal formulering av daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
Lavere intensitet kjemoterapi med azacytidin eller lavdose cytarabin (LDAC)
Lavere intensitet kjemoterapi med azacytidin eller lavdose cytarabin (LDAC) hos pasienter som anses som ikke kvalifisert for de mer intensive alternativene ovenfor
Refraktær eller residiverende AML

For det andre har ingen spesifikt bergingsregime dukket opp som standard hos pasienter med primær refraktær eller residiverende AML (R/R AML). R/R AML er dermed et viktig felt for utvikling av nye medisiner (IND) og presisjonsmedisin. Til dags dato er den eneste IND godkjent for å behandle R/R AML gilteritinib for FLT3-muterte AML-pasienter. Det franske byrået ANSM tillater også å bruke GO for å behandle R/R AML-pasienter innenfor rammen av en RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

I det "virkelige liv", på grunn av mangfoldet av behandlinger som brukes hos disse pasientene, og noen av dem er nå ganske effektive, har det blitt vanskelig å nøyaktig beskrive det generelle resultatet av R/R AML-pasienter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
OS
Tidsramme: 1 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
1 år
OS
Tidsramme: 3 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonelle studien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
3 år
OS
Tidsramme: 5 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
5 år
OS
Tidsramme: 10 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
10 år
EFS
Tidsramme: 1 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
1 år
EFS
Tidsramme: 3 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
3 år
EFS
Tidsramme: 5 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
5 år
EFS
Tidsramme: 10 år

Hovedmålet med denne multisenter ikke-intervensjonsstudien er å registrere og prospektivt evaluere de virkelige egenskapene, behandlingene og resultatene til voksne pasienter med nydiagnostisert eller R/R AML, når de administreres og behandles i de franske ALFA-sentrene i henhold til standard praksis. utenfor en klinisk studie.

De to co-primære endepunktene er hendelsesfrie (EFS) og total overlevelse (OS) estimater ved 1, 3, 5 og 10 år:

  • Fra første behandlingsstart hos pasienter med nydiagnostisert AML
  • Fra datoen for tilbakefall/refraktær (R/R) hos pasienter med R/R AML
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Etterforskere

  • Studiestol: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2046

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

2. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALFA PPP Study

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Akutt myeloid leukemi (AML)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere