Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní neintervenční studie dospělých pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML) (ALFAPPP)

30. září 2025 aktualizováno: Acute Leukemia French Association

Prospektivní neintervenční studie dokumentující léčbu a výsledky dospělých pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML)

Během posledních patnácti let se krajina diagnostiky AML a terapeutických možností výrazně vyvinula. Vylepšené genetické a prognostické charakterizace spolu s novými schváleními léků a novými postupy alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) zvýšily rozmanitost cest pacientů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Během posledních patnácti let se krajina diagnostiky AML a terapeutických možností výrazně vyvinula. Vylepšené genetické a prognostické charakterizace spolu s novými schváleními léků a novými postupy alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) zvýšily rozmanitost cest pacientů.

I – Při počáteční diagnóze AML ne všichni nově diagnostikovaní pacienti vstupují do klinických studií. Podstatná část z nich je léčena standardními terapiemi mimo jakoukoli studii. K dnešnímu dni standardní schválené možnosti léčby v první linii zahrnují:

  1. Standardní intenzivní 3+7 (anthracyklin + cytarabin) chemoterapie ± schválený inhibitor FLT3 (midostaurin, Rydapt®), podle různých dávkovacích schémat u starších a mladších pacientů
  2. Kombinace sekvenčního gemtuzumab ozogamicinu (GO, Mylotarg®) s 3+7
  3. Lipozomální formulace daunorubicin + cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Méně intenzivní chemoterapie azacytidinem nebo nízkou dávkou cytarabinu (LDAC) u pacientů, kteří nejsou vhodní pro intenzivnější možnosti výše

Výběr zkoušejícího se řídí AML a charakteristikami pacienta a schválenými indikacemi pro každou z těchto možností léčby. Tato studie tak začne zahrnovat tyto specifické možnosti. V případě nové definice standardní léčby mohou být nutné další úpravy studie.

II - Za druhé, u pacientů s primární refrakterní nebo relabující AML (R/R AML) se neobjevil žádný specifický záchranný režim jako standard. R/R AML je tedy důležitou oblastí pro výzkum nových léků (IND) a vývoj přesné medicíny. K dnešnímu dni je jedinou IND schválenou k léčbě R/R AML gilteritinib pro pacienty s AML s mutací FLT3. Francouzská agentura ANSM také umožňuje používat GO pro léčbu pacientů s R/R AML v rámci RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

V "skutečném životě" je vzhledem k množství léčeb používaných u těchto pacientů, z nichž některé jsou nyní docela účinné, obtížné přesně popsat obecný výsledek pacientů s R/R AML.

III – Za třetí, alogenní HSCT již není považována za konečný a konečný cíl léčby AML u všech pacientů, jako tomu bylo v minulosti. Transplantační indikace byly lépe popsány a HSCT je nyní hodnocena v kontextu celého léčebného cyklu, včetně pre- a potransplantační terapie, stejně jako před a potransplantační hladiny minimální reziduální nemoci (MRD).

Ze všech těchto důvodů je nanejvýš důležité zdokumentovat různé charakteristiky, léčby a výsledky pacientů léčených v reálném životě, mimo klinické studie, pro 1) hodnocení léčby v reálném světě; 2) užívání nedávno schválených léků po schválení; 3) standardizace a zlepšení rutinní péče o pacienty; a 4) lepší pochopení nemoci.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
        • Nábor
        • CHU Amiens
        • Kontakt:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Francie
        • Nábor
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Kontakt:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Francie
        • Nábor
        • CHU de la Côte de Nacre
        • Kontakt:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Francie
        • Nábor
        • Hôpital MILITAIRE PERCY
        • Kontakt:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Francie
        • Nábor
        • Centre hospitalier Sud Francilien
        • Kontakt:
          • Stéphanie HAIAT, MD
      • Créteil, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Kontakt:
          • Mathieu LECLERC, MD
      • Dijon, Francie, 21000
        • Aktivní, ne nábor
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkirk, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Kontakt:
          • Adrien DANIEL, MD
      • Le Chesnay, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Kontakt:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Kontakt:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Kontakt:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Kontakt:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Francie
        • Nábor
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Kontakt:
          • Pascal Turlure, MD
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • CHU la Conception
        • Kontakt:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Francie
        • Nábor
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Kontakt:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Kontakt:
          • Luca INCHIAPPA, MD
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Kontakt:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière APHP
        • Kontakt:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hopital Necker - APHP
        • Kontakt:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Kontakt:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Kontakt:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Kontakt:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier René Dubos
        • Kontakt:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Kontakt:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Francie
        • Nábor
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Institut Curie - Hôpital René Huguenin
        • Kontakt:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Francie
        • Nábor
        • Centre hospitalier de St Quentin
        • Kontakt:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Kontakt:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Francie
        • Nábor
        • Institut Gustave Roussy
        • Kontakt:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Přirozená historie a hodnocení výsledků různých standardních schválených léčebných postupů u nedávno diagnostikovaných nebo relabujících/refrakterních pacientů s AML

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient ve věku 18 let a více
  • Pacient s nově diagnostikovanou dříve neléčenou de novo, sekundární nebo s léčbou související AML
  • Pacienti s R/R de novo, sekundární nebo s léčbou související AML
  • Pacient se zdravotním pojištěním

Kritéria vyloučení:

  • Akutní promyelocytární leukémie
  • AML, která není morfologicky prokázána (mohou být zahrnuti pacienti s granulocytárním sarkomem)
  • Pro nově diagnostikovanou AML: předchozí léčba leukémie kromě hydroxyurey. Předchozí antileukemická léčba je povolena, pokud byla podána před diagnózou AML k léčbě MDS, MPN, MPN/MDS nebo CML
  • Nesouhlas pacienta s účastí na této neintervenční studii

Pro vstup do některých studijních modulů mohou být požadována konkrétnější kritéria způsobilosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Refrakterní nebo recidivující AML

Za druhé, u pacientů s primární refrakterní nebo relabující AML (R/R AML) se neobjevil žádný specifický záchranný režim jako standard. R/R AML je tedy důležitou oblastí pro výzkum nových léků (IND) a vývoj přesné medicíny. K dnešnímu dni je jedinou IND schválenou k léčbě R/R AML gilteritinib pro pacienty s AML s mutací FLT3. Francouzská agentura ANSM také umožňuje používat GO pro léčbu pacientů s R/R AML v rámci RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

V "skutečném životě" je vzhledem k množství léčeb používaných u těchto pacientů, z nichž některé jsou nyní docela účinné, obtížné přesně popsat obecný výsledek pacientů s R/R AML.
Standardní intenzivní 3+7 mladých nebo starších
Standardní intenzivní 3 + 7 (antracyklin + cytarabin) chemoterapie ± schválený inhibitor FLT3 (Midostaurine, Rydapt® nebo ± Quizartinib, Vanflyta®), podle různých dávkových plánů u starších versus mladší pacienty
Go, (Mylotarg®) s 3+7
Kombinace sekvenčního gemtuzumabu ozogamicinu (GO, Mylotarg®) s 3+7
CPX-351, (Vyxeos®)
Liposomální formulace daunorubicinu + cytarabinu (CPX-351, Vyxeos®)
Méně intenzivní chemoterapie azacytidinem kombinovaným nebo ne s Venetoclaxem; LDAC; Ivosidenib
Méně intenzivní chemoterapie s azacytidinem buď kombinovaná nebo ne s Venetoclaxem nebo nízkou dávkou cytarabinem (LDAC) nebo při AML nesoucí somatickou mutaci IDH1, přičemž ivosidenib u nově diagnostikovaných pacientů považovaných za nelidnější pro intenzivnější možnosti výše uvedených možností

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OS
Časové okno: 1 rok

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
1 rok
OS
Časové okno: 3 roky

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
3 roky
OS
Časové okno: 5 let

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
5 let
OS
Časové okno: 10 let

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
10 let
EFS
Časové okno: 1 rok

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
1 rok
EFS
Časové okno: 3 roky

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
3 roky
EFS
Časové okno: 5 let

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
5 let
EFS
Časové okno: 10 let

Primárním cílem této multicentrické neintervenční studie je zaznamenat a prospektivně vyhodnotit skutečné životní charakteristiky, léčbu a výsledky dospělých pacientů s nově diagnostikovanou nebo R/R AML, pokud jsou léčeni a léčeni ve francouzských centrech ALFA podle standardních postupů. mimo klinické hodnocení.

Dvěma primárními cílovými parametry jsou odhady bez příhody (EFS) a celkové přežití (OS) po 1, 3, 5 a 10 letech:

  • Od prvního zahájení léčby u pacientů s nově diagnostikovanou AML
  • Od data relapsu/refrakternosti (R/R) u pacientů s R/R AML
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Acute Leukemia French Association

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. dubna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2046

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALFA PPP Study

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie (AML)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit