Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectieve niet-interventionele studie van volwassen patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) (ALFAPPP)

30 september 2025 bijgewerkt door: Acute Leukemia French Association

Een prospectieve niet-interventionele studie waarin het beheer en de resultaten van volwassen patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) worden gedocumenteerd

Gedurende de afgelopen vijftien jaar is het landschap van AML-diagnose en therapeutische opties aanzienlijk geëvolueerd. Verfijnde genetische en prognostische karakteriseringen, samen met nieuwe goedkeuringen van geneesmiddelen en nieuwe procedures voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), hebben de diversiteit van het patiëntentraject vergroot.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Gedurende de afgelopen vijftien jaar is het landschap van AML-diagnose en therapeutische opties aanzienlijk geëvolueerd. Verfijnde genetische en prognostische karakteriseringen, samen met nieuwe goedkeuringen van geneesmiddelen en nieuwe procedures voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), hebben de diversiteit van het patiëntentraject vergroot.

I - Bij de initiële AML-diagnose gaan niet alle nieuw gediagnosticeerde patiënten naar klinische onderzoeken. Een substantieel deel van hen wordt behandeld met standaardtherapieën buiten enig onderzoek om. Tot op heden omvatten de standaard goedgekeurde eerstelijnsbehandelingsopties:

  1. Standaard intensieve 3+7 (anthracycline + cytarabine) chemotherapie ± een goedgekeurde FLT3-remmer (midostaurine, Rydapt®), volgens verschillende doseringsschema's bij oudere versus jongere patiënten
  2. Combinatie van sequentiële gemtuzumab ozogamicine (GO, Mylotarg®) met 3+7
  3. Liposomale formulering van daunorubicine + cytarabine (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Minder intensieve chemotherapie met azacytidine of lage dosis cytarabine (LDAC) bij patiënten die niet in aanmerking komen voor bovenstaande intensievere opties

De keuze van de onderzoeker wordt geleid door AML en de kenmerken van de patiënt, en door de goedgekeurde indicaties voor elk van deze behandelingsopties. Deze studie zal dus beginnen met het opnemen van deze specifieke opties. Verdere studiewijzigingen kunnen nodig zijn in het geval van een nieuwe standaardbehandelingsdefinitie.

II - Ten tweede is er geen specifiek reddingsregime naar voren gekomen als standaard bij patiënten met primaire refractaire of recidiverende AML (R/R AML). R/R AML is dus een belangrijk gebied voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen in onderzoek (IND's) en de ontwikkeling van precisiegeneeskunde. Tot op heden is gilteritinib voor FLT3-gemuteerde AML-patiënten de enige IND die is goedgekeurd voor de behandeling van R/R AML. Het Franse agentschap ANSM staat ook toe om GO te gebruiken voor de behandeling van R/R AML-patiënten in het kader van een RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

In het "echte leven", vanwege de veelheid aan behandelingen die bij deze patiënten worden gebruikt, waarvan sommige nu behoorlijk efficiënt zijn, is het moeilijk geworden om de algemene uitkomst van R / R AML-patiënten nauwkeurig te beschrijven.

III - Ten derde wordt allogene HSCT niet meer beschouwd als het uiteindelijke doel van AML-therapie bij alle patiënten, zoals in het verleden. Transplantatie-indicaties zijn beter beschreven en HSCT wordt nu geëvalueerd in de context van de gehele behandelingskuur, inclusief pre- en post-transplantatietherapie, evenals pre- en post-transplantatie minimale residuele ziekte (MRD) niveaus.

Om al deze redenen is het van het grootste belang om de verschillende kenmerken, behandelingen en resultaten van patiënten die in het echte leven worden behandeld, buiten klinische onderzoeken om, te documenteren voor 1) de evaluatie van de behandeling in de echte wereld; 2) gebruik na goedkeuring van recentelijk goedgekeurde geneesmiddelen; 3) standaardisatie en verbetering van routinematig patiëntenbeheer; en 4) beter begrip van de ziekte.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Amiens
        • Contact:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Contact:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Frankrijk
        • Werving
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Contact:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de la Côte de Nacre
        • Contact:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Frankrijk
        • Werving
        • Hopital Militaire Percy
        • Contact:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
        • Contact:
          • Stephanie Haiat, MD
      • Créteil, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Contact:
          • Mathieu LECLERC, MD
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • Actief, niet wervend
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkirk, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Contact:
          • Adrien DANIEL, MD
      • Le Chesnay, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Contact:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Contact:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Contact:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Contact:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Frankrijk
        • Werving
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Contact:
          • Pascal Turlure, MD
      • Marseille, Frankrijk
        • Werving
        • CHU la Conception
        • Contact:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Contact:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Contact:
          • Luca INCHIAPPA, MD
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Contact:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hopital Pitie-Salpetriere APHP
        • Contact:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hopital Necker - APHP
        • Contact:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Contact:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Contact:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier LYON SUD
        • Contact:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier René Dubos
        • Contact:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Contact:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Henri Becquerel
        • Contact:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Institut Curie - Hopital Rene Huguenin
        • Contact:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Frankrijk
        • Werving
        • Centre hospitalier de St Quentin
        • Contact:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Contact:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Frankrijk
        • Werving
        • Institut Gustave Roussy
        • Contact:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Natural History en beoordeling van de resultaten van verschillende standaard goedgekeurde behandelingen bij recent gediagnosticeerde of recidiverende/refractaire AML-patiënten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt van 18 jaar of ouder
  • Patiënt met nieuw gediagnosticeerde, niet eerder behandelde de novo, secundaire of therapiegerelateerde AML
  • Patiënten met R/R de novo, secundaire of therapiegerelateerde AML
  • Patiënt met ziektekostenverzekering

Uitsluitingscriteria:

  • Acute promyelocytische leukemie
  • AML die niet morfologisch is bewezen (patiënten met granulocytisch sarcoom kunnen worden opgenomen)
  • Voor nieuw gediagnosticeerde AML: eerdere behandeling van leukemie behalve hydroxyurea. Eerdere behandelingen tegen leukemie zijn toegestaan ​​als ze werden toegediend vóór de diagnose van AML om een ​​MDS, MPN, MPN/MDS of CML te behandelen
  • Verzet van de patiënt om deel te nemen aan deze niet-interventionele studie

Er kunnen meer specifieke geschiktheidscriteria worden gevraagd om deel te nemen aan sommige studiemodules

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Refractaire of recidiverende AML

Ten tweede is er geen specifiek reddingsregime naar voren gekomen als standaard bij patiënten met primaire refractaire of recidiverende AML (R/R AML). R/R AML is dus een belangrijk gebied voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen in onderzoek (IND's) en de ontwikkeling van precisiegeneeskunde. Tot op heden is gilteritinib voor FLT3-gemuteerde AML-patiënten de enige IND die is goedgekeurd voor de behandeling van R/R AML. Het Franse agentschap ANSM staat ook toe om GO te gebruiken voor de behandeling van R/R AML-patiënten in het kader van een RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation).

In het "echte leven", vanwege de veelheid aan behandelingen die bij deze patiënten worden gebruikt, waarvan sommige nu behoorlijk efficiënt zijn, is het moeilijk geworden om de algemene uitkomst van R / R AML-patiënten nauwkeurig te beschrijven.
Standaardintensief 3+7 jong of ouderen
Standaardintensieve 3 + 7 (anthracycline + cytarabine) chemotherapie ± een goedgekeurde FLT3 -remmer (Midostaurine, Rydapt® of ± quizartinib, VanFlyta®), volgens verschillende dosisschema's bij oudere versus jongere patiënten
Go, (Mylotarg®) met 3+7
Combinatie van sequentiële gemtuzumab ozogamicine (GO, MyLotarg®) met 3+7
CPX-351, (Vyxeos®)
Liposomale formulering van daunorubicine + cytarabine (CPX-351, Vyxeos®)
Minder intensieve chemotherapie met azacytidine gecombineerd of niet met venetoclax; LDAC; IVOSIDENIB
Minder intensieve chemotherapie met azacytidine, gecombineerd of niet met venetoclax of lage dosis cytarabine (LDAC) of bij AML die een IDH1 -somatische mutatie draagt, met ivosidenib bij nieuw gediagnosticeerde patiënten die niet in aanmerking komen voor de meer intensieve opties hierboven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 1 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
1 jaar
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 3 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
3 jaar
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 5 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
5 jaar
Besturingssysteem
Tijdsspanne: 10 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
10 jaar
EFS
Tijdsspanne: 1 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
1 jaar
EFS
Tijdsspanne: 3 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
3 jaar
EFS
Tijdsspanne: 5 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
5 jaar
EFS
Tijdsspanne: 10 jaar

Het primaire doel van deze multicenter niet-interventionele studie is het vastleggen en prospectief evalueren van de real-life kenmerken, behandelingen en resultaten van volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde of R/R AML, wanneer ze worden beheerd en behandeld in de Franse ALFA-centra volgens de standaardpraktijken. buiten een klinische proef.

De twee co-primaire eindpunten zijn gebeurtenisvrije (EFS) en totale overleving (OS) schattingen na 1, 3, 5 en 10 jaar:

  • Vanaf de eerste start van de behandeling bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML
  • Vanaf de datum van terugval/refractairheid (R/R) bij patiënten met R/R AML
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Onderzoekers

  • Studie stoel: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2032

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2046

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALFA PPP Study

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren