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Prospektive nicht-interventionelle Studie an erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) (ALFAPPP)

30. Januar 2024 aktualisiert von: Acute Leukemia French Association

Eine prospektive nicht-interventionelle Studie, die das Management und die Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) dokumentiert

In den letzten fünfzehn Jahren hat sich die Landschaft der AML-Diagnose und der therapeutischen Optionen deutlich weiterentwickelt. Verfeinerte genetische und prognostische Charakterisierungen haben zusammen mit neuen Arzneimittelzulassungen und neuen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationsverfahren (HSCT) die Vielfalt der Patientenreise erhöht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

In den letzten fünfzehn Jahren hat sich die Landschaft der AML-Diagnose und der therapeutischen Optionen deutlich weiterentwickelt. Verfeinerte genetische und prognostische Charakterisierungen haben zusammen mit neuen Arzneimittelzulassungen und neuen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationsverfahren (HSCT) die Vielfalt der Patientenreise erhöht.

I - Bei der Erstdiagnose von AML nehmen nicht alle neu diagnostizierten Patienten an klinischen Studien teil. Ein erheblicher Teil von ihnen wird außerhalb von Studien mit Standardtherapien behandelt. Bis heute umfassen die zugelassenen Standardbehandlungsoptionen an vorderster Front:

  1. Standard-Intensiv-3+7-Chemotherapie (Anthrazyklin + Cytarabin) ± ein zugelassener FLT3-Inhibitor (Midostaurin, Rydapt®) gemäß unterschiedlichen Dosierungsplänen bei älteren gegenüber jüngeren Patienten
  2. Kombination von sequentiellem Gemtuzumab Ozogamicin (GO, Mylotarg®) mit 3+7
  3. Liposomale Formulierung von Daunorubicin + Cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
  4. Weniger intensive Chemotherapie mit Azacytidin oder niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) bei Patienten, die für die oben genannten intensiveren Optionen als nicht in Frage kommen

Die Wahl des Prüfarztes richtet sich nach AML und Patientenmerkmalen sowie nach den zugelassenen Indikationen für jede dieser Behandlungsoptionen. Diese Studie wird daher beginnen, diese spezifischen Optionen einzubeziehen. Im Falle einer neuen Standardbehandlungsdefinition könnten weitere Studienänderungen erforderlich sein.

II – Zweitens hat sich bei Patienten mit primär refraktärer oder rezidivierter AML (R/R AML) kein spezifisches Salvage-Regime als Standard herauskristallisiert. R/R AML ist daher ein wichtiges Feld für die Entwicklung neuer Prüfpräparate (INDs) und der Präzisionsmedizin. Bis heute ist Gilteritinib für AML-Patienten mit FLT3-Mutation das einzige IND, das zur Behandlung von R/R AML zugelassen ist. Die französische Agentur ANSM erlaubt im Rahmen einer RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation) auch die Verwendung von GO zur Behandlung von R/R AML-Patienten.

Im „wirklichen Leben“ ist es aufgrund der Vielzahl von Behandlungen, die bei diesen Patienten angewendet werden, von denen einige inzwischen recht effizient sind, schwierig geworden, das allgemeine Ergebnis von R/R-AML-Patienten genau zu beschreiben.

III - Drittens wird die allogene HSZT nicht mehr wie in der Vergangenheit als ultimatives und endgültiges Ziel der AML-Therapie bei allen Patienten angesehen. Die Transplantationsindikationen wurden besser beschrieben und die HSCT wird jetzt im Kontext des gesamten Behandlungsverlaufs bewertet, einschließlich der Therapie vor und nach der Transplantation sowie der minimalen Resterkrankung (MRD) vor und nach der Transplantation.

Aus all diesen Gründen ist es von größter Bedeutung, die verschiedenen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von Patienten, die im wirklichen Leben außerhalb klinischer Studien behandelt werden, zu dokumentieren, um 1) eine Behandlung in der Praxis zu bewerten; 2) Verwendung von kürzlich zugelassenen Arzneimitteln nach der Zulassung; 3) Standardisierung und Verbesserung des routinemäßigen Patientenmanagements; und 4) besseres Krankheitsverständnis.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

2500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Amiens
        • Kontakt:
          • Delphine LEBON, MD
      • Argenteuil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Victor Dupouy
        • Kontakt:
          • Ahmad AL JIJAKLI, MD
      • Bobigny, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP-GHU - Hôpital AVICENNE
        • Kontakt:
          • Thorsten BRAUN, MD-Prof
      • Caen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de la cote de Nacre
        • Kontakt:
          • Sylvain CHANTEPIE, MD
      • Clamart, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital MILITAIRE PERCY
        • Kontakt:
          • Jean-Valère MALFUSON, MD-Prof
      • Corbeil-Essonnes, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Sud Francilien
        • Kontakt:
          • Stéphanie HAIAT, MD
      • Créteil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Henri Mondor AP-HP
        • Kontakt:
          • Cécile PAUTAS, MD
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • CHU Dijon- François Mitterrand
      • Dunkerque, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
        • Kontakt:
          • Kevin James WATTEBLED, MD
      • Le Chesnay, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Versailles André Mignot
        • Kontakt:
          • Juliette LAMBERT, MD
      • Lens, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Dr Schaffner
        • Kontakt:
          • Claire BORIES, MD
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU de Lille- Hopital C. HURIEZ
        • Kontakt:
          • Céline BERTHON, MD
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • GHICL-Hopital St Vincent de Paul
        • Kontakt:
          • Benjamin CARPENTIER, MD
      • Limoges, Frankreich
        • Rekrutierung
        • C H U DE LIMOGES- Hopital Dupuytren
        • Kontakt:
          • Pascal TURLURE, MD
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU la Conception
        • Kontakt:
          • Laure FARNAULT, MD
      • Meaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hopsitalier de l'Est Francilien - Site de Meaux
        • Kontakt:
          • Jamilé FRAYFER, MD
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Kontakt:
          • Anna BORRA, MD
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Nice,Hopital Archet 1
        • Kontakt:
          • Thomas CLUZEAU, MD-Prof
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital Pitie-Salpetriere APHP
        • Kontakt:
          • Madalina UZUNOV, MD
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker - APHP
        • Kontakt:
          • Ambroise MARCAIS, MD
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Saint Louis- APHP
        • Kontakt:
          • Raphaël ITZYKSON, MD-Prof
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital SAINT ANTOINE-APHP
        • Kontakt:
          • Ollivier LEGRAND, MD-Prof
      • Pierre-Bénite, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Kontakt:
          • Maël HEIBLIG, MD
      • Pontoise, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Rene Dubos
        • Kontakt:
          • Iona VAIDA, MD
      • Roubaix, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Roubaix
        • Kontakt:
          • Isabelle PLANTIER, MD
      • Rouen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Henri Becquerel
        • Kontakt:
          • Emilie LEMASLE, MD
      • Saint-Cloud, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Institut Curie - Hôpital René Huguenin
        • Kontakt:
          • Jacques VARGAFTIG, MD
      • Saint-Quentin, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de St Quentin
        • Kontakt:
          • Reda GARIDI, MD
      • Valenciennes, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Valenciennes
        • Kontakt:
          • Sabine TRICOT, MD
      • Villejuif, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Institut Gustave Roussy
        • Kontakt:
          • Jean-Baptiste MICOL, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Naturgeschichte und Bewertung der Ergebnisse verschiedener zugelassener Standardbehandlungen bei kürzlich diagnostizierten oder rezidivierten/refraktären AML-Patienten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient ab 18 Jahren
  • Patient mit neu diagnostizierter, zuvor unbehandelter de novo, sekundärer oder therapiebedingter AML
  • Patienten mit R/R de novo, sekundärer oder therapiebedingter AML
  • Patient mit Krankenversicherung

Ausschlusskriterien:

  • Akute Promyelozytenleukämie
  • AML, die morphologisch nicht nachgewiesen ist (Patienten mit granulozytärem Sarkom können eingeschlossen werden)
  • Bei neu diagnostizierter AML: vorherige Behandlung der Leukämie außer Hydroxyharnstoff. Frühere Anti-Leukämie-Behandlungen sind erlaubt, wenn sie vor der Diagnose von AML verabreicht wurden, um ein MDS, MPN, MPN/MDS oder CML zu behandeln
  • Widerspruch des Patienten gegen die Teilnahme an dieser nicht-interventionellen Studie

Für die Teilnahme an einigen Studienmodulen können spezifischere Zulassungskriterien verlangt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Standard intensiv 3+7 JUNGE ODER ÄLTERE
Standard-Intensiv-3+7-Chemotherapie (Anthrazyklin + Cytarabin) ± ein zugelassener FLT3-Inhibitor (Midostaurin, Rydapt®) gemäß unterschiedlichen Dosierungsplänen bei älteren gegenüber jüngeren Patienten
GO, Mylotarg®) mit 3+7
Kombination von sequentiellem Gemtuzumab Ozogamicin (GO, Mylotarg®) mit 3+7
CPX-351, Vyxeos®)
Liposomale Formulierung von Daunorubicin + Cytarabin (CPX-351, Vyxeos®)
Chemotherapie mit geringerer Intensität mit Azacytidin oder niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC)
Niedrigere Intensitäts-Chemotherapie mit Azacytidin oder niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) bei Patienten, die für die oben genannten intensiveren Optionen als nicht in Frage kommen
Refraktäre oder rezidivierende AML

Zweitens hat sich bei Patienten mit primär refraktärer oder rezidivierter AML (R/R AML) kein spezifisches Salvage-Regime als Standard herauskristallisiert. R/R AML ist daher ein wichtiges Feld für die Entwicklung neuer Prüfpräparate (INDs) und der Präzisionsmedizin. Bis heute ist Gilteritinib für AML-Patienten mit FLT3-Mutation das einzige IND, das zur Behandlung von R/R AML zugelassen ist. Die französische Agentur ANSM erlaubt im Rahmen einer RTU (Recommendation Temporaire d'Utilisation) auch die Verwendung von GO zur Behandlung von R/R AML-Patienten.

Im „wirklichen Leben“ ist es aufgrund der Vielzahl von Behandlungen, die bei diesen Patienten angewendet werden, von denen einige inzwischen recht effizient sind, schwierig geworden, das allgemeine Ergebnis von R/R-AML-Patienten genau zu beschreiben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Betriebssystem
Zeitfenster: 1 Jahr

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
1 Jahr
Betriebssystem
Zeitfenster: 3 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
3 Jahre
Betriebssystem
Zeitfenster: 5 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
5 Jahre
Betriebssystem
Zeitfenster: 10 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
10 Jahre
EFS
Zeitfenster: 1 Jahr

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
1 Jahr
EFS
Zeitfenster: 3 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
3 Jahre
EFS
Zeitfenster: 5 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
5 Jahre
EFS
Zeitfenster: 10 Jahre

Das Hauptziel dieser multizentrischen nicht-interventionellen Studie ist die Erfassung und prospektive Bewertung der realen Merkmale, Behandlungen und Ergebnisse von erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter oder R/R AML, wenn sie in den französischen ALFA-Zentren gemäß Standardverfahren verwaltet und behandelt werden außerhalb einer klinischen Studie.

Die beiden co-primären Endpunkte sind ereignisfreie (EFS) und Gesamtüberlebensschätzungen (OS) nach 1, 3, 5 und 10 Jahren:

  • Ab dem ersten Behandlungsbeginn bei Patienten mit neu diagnostizierter AML
  • Ab dem Datum des Rückfalls/Refraktärheit (R/R) bei Patienten mit R/R AML
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acute Leukemia French Association

Ermittler

  • Studienstuhl: Hervé DOMBRET, PD-Prof, Acute Leukemia French Association

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2046

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

31. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALFA PPP Study

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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